I augusti beviljade US Food and Drug Administration (FDA) särläkemedelsbeteckning till Alector för den fortsatta utvecklingen av AL001, en human rekombinant monoklonal antikropp designad för behandling av FTD orsakad av mutationer i progranulingenen.

För att bättre förstå FTD-relaterade utmaningar nådde det Kalifornien-baserade bioteknikföretaget AFTD under utvecklingsfasen av AL001, som är "ett immunneurologiskt läkemedel designat för att reparera immunsystemet för att framkalla en terapeutisk fördel", enligt Arnon Rosenthal, Ph.D., Alectors verkställande direktör.

FDA beviljar särläkemedelsbeteckning till terapier utformade för att hjälpa till vid diagnos, förebyggande och/eller behandling av sällsynta sjukdomar, som de definierar som de som drabbar färre än 200 000 personer i USA. avsedd att stödja fortsatt utveckling av läkemedlet, inklusive skattelättnader och befrielse från tillsynsavgifter. AL001 är ett av ett antal läkemedel som för närvarande tävlar om godkännande för att vara det första FDA-godkända terapeutiska alternativet för personer med diagnosen FTD.

"Huvudfokus [av AL001] är människor med progranulingenmutationer - en sällsynt undergrupp av personer med FTD", säger Nadine Tatton, Ph.D., AFTD:s vetenskapliga chef. "Nivån av progranulin i blodet hos en mutationsbärare är ungefär hälften av nivån du skulle se hos en frisk individ. Alector har utvecklat en terapi som kan öka blodnivåerna av progranulin, en antikropp som binder till sitt mål och omvandlar personen till att producera normala progranulinnivåer."

Tidigare i år besökte Dr. Tatton Alectors högkvarter i San Francisco, tillsammans med AFTD-programchefen Sharon S. Denny, MA. De fick sällskap av forskare som arbetade på AL001, personer som drabbats av FTD och deras vårdpartners och tidigare AFTD-styrelseordförande Jary Larsen, Ph.D.

"Alector håller på att flytta sina terapier från grundläggande vetenskap och läkemedelsutveckling till den kliniska miljön", sa Denny. "De nådde ut till oss för att de vill lära sig mer om effekterna av sjukdomen när den utspelar sig i människors liv."

Alector har inlett en klinisk fas 1-prövning av AL001 för att testa behandlingens säkerhet och tolerabilitet. Försöket söker för närvarande frivilliga med en progranulingenmutation som har diagnostiserats med FTD, samt progranulingenmutationsbärare som är asymtomatiska och friska frivilliga. Mer information om den kliniska prövningen finns på avsnittet Featured Studies på AFTDs webbplats.

"Vårt möte med Alector återspeglar en ökad medvetenhet om att den diagnostiserade personen är en viktig del av det kliniska prövningslandskapet," sa Denny. "Vad en person med diagnosen anser vara ett viktigt resultat kan skilja sig mycket från en forskares åsikter. AFTD kan fungera som en bro mellan FTD-gemenskapen och den vetenskapliga världen."