Nyligen gav medlemmar av Denali Therapeutics-teamet insikter i deras arbete och partnerskap med Takeda för att utveckla ett läkemedel för att behandla FTD-GRN (Frontotemporal Demens orsakad av GRN-genmutation) och delade vad som inspirerar dem att engagera sig i neurodegenerativ sjukdomsforskning.

 

Skulle du kunna dela ditt företags inställning till att utveckla en FTD-fokuserad behandling?

Denali är engagerad i att utveckla terapier för neurodegenerativa sjukdomar som FTD. Historiskt sett har många försök att ta itu med sådana sjukdomar inte varit framgångsrika. Vi tror att vi kan övervinna dessa odds genom att följa tre grundläggande vetenskapliga principer:

1. Denali undersökningsbehandlingar är utformade för att rikta in sig på sjukdomsprocesser eller vägar som är orsaken till sjukdomen baserat på bevis från mänsklig genetik.
2. Den mänskliga hjärnan innehåller cirka 400 miles av blodkärl. Dessa blodkärl kantas av nära sammanlänkade endotelceller för att bilda Blood-Brain Barrier (BBB), som skyddar hjärnan från gifter, men som också har varit ett hinder för att leverera behandlingar till hjärnan. Denali har konstruerat undersökningsbehandlingar som syftar till att passera BBB och optimera leveransen av behandlingar till hjärnan.
3. Vi använder biomarkörer (ämnen som kan mätas i blodet eller andra kroppsvätskor och som speglar en önskad biologisk effekt) för att övervaka FTD-GRN-progression och effekterna av behandlingen. Detta tillvägagångssätt hjälper oss att förstå säkerheten och effekterna av undersökningsbehandlingen på sjukdomen. Det hjälper också till att välja rätt patienter och rätt dos för klinisk utveckling.

I samarbete med Takeda tillämpar vi dessa principer för att utveckla TAK-594/DNL593, en potentiell behandling för frontotemporal demens orsakad av GRN genmutationer (FTD-GRN).

TAK-594/DNL593 är en undersökningsterapi och är inte godkänd av någon hälsomyndighet.

Vad inspirerar dig och dina kollegor att arbeta inom neurodegenerativ sjukdom och FTD?

Denali grundades för att besegra neurodegeneration. Neurodegenerativa sjukdomar är en av de största folkhälsoutmaningarna. Förändringar i en persons beteende och personlighet, såväl som försämring av deras verbala förmågor som symtom på FTD-progression, är förödande för individer och deras familjer. Denali arbetar för att utveckla en potentiell behandling för de som lever med FTD-GRN.

När vi försöker öka FTD-medvetenheten, vad hoppas du att folk kommer att förstå om sjukdomen?

Det vetenskapliga samfundet har gjort enorma framsteg när det gäller att förstå de genetiska och biologiska grundorsakerna till FTD. Denna forskning har resulterat i flera potentiella nya terapier som undersöks i laboratoriet och i kliniska prövningar.

Det finns goda skäl att hoppas att effektiva behandlingar för vissa patienter med FTD är i horisonten. Många av de första behandlingarna som utvecklas är inriktade på genetiska former av FTD, och lärdomarna från dessa ansträngningar kommer att hjälpa till att stödja vägen för behandlingar för icke-genetiska former och andra neurodegenerativa sjukdomar.

I år fokuserar AFTD på att se till att varje FTD-berättelse räknas. Varför tror du att det är viktigt för människor att dela med sig av sina berättelser och att de har möjligheter att göra det?

När modiga patienter, vårdgivare och familjemedlemmar delar med sig av sin resa och hopp för framtiden, ökar detta medvetenheten och gör kampen mot FTD brådskande. Dessa individer inspirerar vårt dagliga arbete med att utveckla framtida behandlingar som kommer att göra skillnad för familjer som lever med FTD. Vänligen kontakta patienter@dnli.com för ytterligare information.

 

AFTD vill rikta vår tacksamhet till Denali Therapeutics och Takeda för deras stöd till 2023 års utbildningskonferens. Inspelade sessioner från årets konferens kan ses på AFTDs Youtube kanal.

Att dela med sig av din berättelse är ett av de mest kraftfulla sätten att öka medvetenheten, utbilda och stödja andra och självförespråka. Om du skulle vara intresserad av att dela din FTD-upplevelse med vårt community, vänligen kontakta info@theaftd.org.

Varje berättelse skapar medvetenhet för att göra saker bättre för nästa familj. 

Varje berättelse för oss närmare en framtid fri från FTD.