Bioteknikföretaget Vesper Bio meddelar att det har avslutade steget med stigande enkeldos i sin kliniska prövning av dess potentiellt sjukdomsmodifierande behandling för FTD-GRN.

Målet med steget med en stigande dos var att bestämma hur kroppen absorberar, distribuerar och metaboliserar läkemedlet, samt att övervaka potentiella biverkningar. Studien gjorde det också möjligt för Vesper Bio att bestämma den högsta säkra dosen som inte ger biverkningar.

VES001 är avsedd att behandla FTD orsakad av mutationer i GRN gen genom att selektivt hämma proteinet sortilin. FTD-GRN orsakar onormalt låga nivåer av ett annat protein, progranulin, som spelar en viktig roll för att skydda nervceller. Sortilin binder till progranulin och riktar sig mot det för nedbrytning, vilket bidrar till FTD-GRN. Genom att hämma sortilin hoppas Vesper Bio kunna skydda och bevara celler orörda av neurodegeneration.

Enligt Vesper Bio visar data som samlats in under studien att VES001 är säkert och väl tolererat av deltagarna. De fann också att läkemedlet framgångsrikt kom in i de områden av hjärnan som påverkats av FTD. Baserat på aktuella data förutspår företaget att läkemedlet kommer att kräva en till två dagliga doser.

"Dessa utmärkta resultat i tidiga skeden är mycket uppmuntrande och sporrar oss att utveckla VES001 som en mycket effektiv ny behandling för FTD(GRN), säger Vesper Bios grundare och medicinsk chef Mads Kjølby, MD, PhD.

"Vesper Bio kommer att fortsätta att söka sätt att föra denna spännande upptäckt till nytta för patienter och deras familjer. "Vi ser fram emot att bygga vidare på dessa spännande data och samla ytterligare bevis på den betydande potential som sortilin-hämning har som en sjukdomsmodifierande strategi."

Med den enda stigande dosen av studien avslutad kan Vesper Bio nu utvärdera VES001 för att fastställa läkemedlets effekt hos personer med FTD-GRN. Förutom att samla in ytterligare säkerhetsdata kommer denna del av den första fasen att avgöra om läkemedlet visar tillräckligt med löfte för att gå vidare till en större studie.

Bioteknik- och biofarmaceutiska företag som Vesper Bio gör avsevärda framsteg i sökandet efter effektiva interventioner och diagnostiska verktyg för FTD. Aprinoia Therapeutics och Transposon Therapeutics fick nyligen Fast Track-beteckningar för sina respektive PET-spårare och FTD-GRN-intervention.

Är du intresserad av att engagera dig i FTD-forskning? De FTD Disorders Registry är ett kraftfullt verktyg som kan koppla dig till möjligheter att delta i forskning och låta dig vägleda forskare med dina levda erfarenheter av FTD.