US Food and Drug Administration (FDA) har beviljat en "banebrytande terapibeteckning" till latozinemab, en experimentell behandling för FTD orsakad av en GRN genetisk mutation. Läkemedlet utvecklas av Alector i samarbete med bioläkemedelsföretaget GSK.

"Med denna beteckning ser vi fram emot fortsatta produktiva samtal med FDA, som erkänner det otillfredsställda behovet för människor som lever med FTD-GRN, ett allvarligt tillstånd för vilket det inte finns några FDA-godkända behandlingsalternativ tillgängliga", säger Alectors vd Arnon Rosenthal. doktor i a pressmeddelande. "Latozinemab, den mest avancerade progranulinhöjande kandidaten i klinisk utveckling för FTD-GRN, studeras för närvarande i den pivotala INFRONT-3 fas 3-studien, som uppnått målinskrivning i oktober 2023.”

FTD-GRN orsakas när ärvda variationer i GRN genen hindrar kroppens förmåga att producera progranulin, ett protein som hjälper till med cellöverlevnad och hjälper till att reglera inflammation. Sänkta nivåer av progranulin är associerade med neurodegeneration.

Latozinemab verkar genom att hämma en receptor som orsakar den naturliga nedbrytningen av progranulin. Tidigare tidigt stadium kliniska tester av Alector rapporterade att drogen var "i allmänhet säker och väl tolererad" av deltagarna i försöket. Progranulinnivåerna observerades återgå till normala nivåer och förblev där under hela behandlingen. Genom att utses till en banbrytande terapi kommer läkemedlet att dra nytta av en granskningsprocess utformad för att påskynda utvecklingen.

"Med latozinemab som nu utsetts till en banbrytande terapi kan vi förvänta oss ännu bättre samarbete mellan Alector, GSK och FDA", säger AFTD Senior Director of Scientific Initiatives Penny Dacks, PhD. "När den kliniska prövningen är avslutad kommer det att ske en snabbare beslutsprocess av tillsynsmyndigheter om huruvida behandlingen ska godkännas för användning hos personer med FTD-GRN. Medan latozinemab endast är en behandling för personer med FTD-GRN, pågår forskning redan för att undersöka behandlingar för andra former av FTD – vi kommer inte att sluta förrän det finns en behandling för alla."

Medan Alector-studien på latozinemab har stoppat inskrivningen, söker flera andra kliniska prövningar aktivt personer som påverkas av FTD-GRN för att testa andra lovande behandlingar i kliniska prövningar. Besök Studier söker deltagare sida för att lära dig mer om tester som aktivt rekryterar. Anmälan till FTD Disorders Registry är ett annat sätt som diagnostiserade personer, vårdpartner och familj kan delta i forskningen.