Idag, AviadoBio meddelade starten på sin kliniska fas 1/2-prövning att utvärdera AVB-101 som en engångsbehandling för kandidater som har progranulin (GRN) genetisk variant. AFTD applåderar AviadoBios innovativa tillvägagångssätt för behandling av frontotemporal degeneration (FTD).

AVB-101 är en undersökningsgenterapi som kommer att levereras med ett minimalt invasivt neurokirurgiskt ingrepp på den del av hjärnan som kallas thalamus. Denna tillförselmetod kommer att minska den dos som krävs för effektivitet och begränsa potentiell systemisk exponering.

De två första länderna med testplatser är Polen och Spanien, men försöket förväntas expandera till flera platser i Europa och USAKlicka här för mer information om rättegången.

"Fältet för FTD har turen att ha AviadoBio och andra innovativa företag som testar potentiella behandlingar för FTD orsakade av progranulinmutationer", säger AFTD Senior Director of Scientific Initiatives Penny Dacks, PhD. "Varje behandlingsmetod är olika, och varje försök är ett kritiskt steg mot att bromsa, stoppa och så småningom förhindra denna hemska sjukdom från att föröda familjer.

"Medan personer med FTD-GRN-mutationer aktivt eftersöks för kliniska prövningar idag, kommer det vi lär oss från dessa prövningar att påskynda utvecklingen av behandlingar för alla personer med FTD," tillade Dr Dacks.

Mer information om progranulinrelaterade kliniska prövningar kan hittas här.

För dem som vill vidta åtgärder idag, uppmuntrar AFTD dig att registrera dig i FTD Disorders Registry för att få besked om kliniska forskningsstudier som du eller en familjemedlem kan vara berättigad till.

Dessutom, om en älskad för närvarande har diagnosen FTD, överväg genetisk rådgivning. Många aktuella försök för FTD söker personer med specifika genetiska orsaker till FTD, särskilt FTD-GRN. Genetisk rådgivning kan ge ett informerat beslutsfattande om huruvida genetisk testning eller genetisk bankverksamhet är ett bra alternativ för din familj.