Dagens forskning leder till morgondagens genombrott.
Treat FTD-fonden
AFTD, i samarbete med Alzheimers Drug Discovery Foundation (ADDF) lanserade Treat FTD Fund 2016 för att ta itu med de unika utmaningarna med att utveckla effektiva behandlingar för FTD-sjukdomar. Tidiga kliniska prövningar som stöds av Treat FTD Fund kommer att bygga på vår växande förståelse för de biologiska mekanismerna bakom FTD och kommer att komplettera andra AFTD-bidragsprogram såsom FTD Biomarkers Initiative och Accelerating Drug Discovery for FTD-programmet genom att utnyttja framsteg i utvecklingen av biomarkörer och preklinisk forskning.
Programmål: Finansieringscykel 2024 – 2025
Treat FTD Fund strävar efter att stödja kliniska prövningar som inkluderar:
- biologiska mekanismer som har en sund vetenskaplig grund för FTD
- biomarkörer som skulle tillåta utvärdering av målengagemang, farmakologisk effekt nedströms och biologisk effekt
- testdesigner anpassade till begränsningar förknippade med en sällsynt sjukdomspopulation
- kliniska utfallsmått som skulle kunna ge en djupare förståelse av läkemedelsmekanismen och sjukdomsprogression
- terapeutika tillämpliga på sporadiska eller genetiska former av FTD. Försök med behandlingar som är tillämpliga vid sporadisk FTD uppmuntras särskilt.
Riktlinjer för föreslagna försök
Målgrupp
Genetiska eller sporadiska former av någon FTD-störning:
- Beteendevariant FTD
- Primär progressiv afasi
- Kortikobasalt syndrom
- Progressiv supranukleär pares
- ALS med FTD
Såväl som
- Asymtomatiska individer som riskerar att utveckla FTD
- Friska individer (för fas 1-studier)
Terapeutisk fokus
- Sjukdomsmodifierande eller symtomatiska behandlingar
- Experimentella och återanvända läkemedel, inklusive små molekyler, peptider, antikroppar, genterapier, antisensoligonukleotider (ASOs) och andra
- Icke-farmakologiska interventioner, såsom enheter kommer också att övervägas
Läkemedel bör ha genomfört eller vara i färd med att slutföra IND-aktiverande studier vid tidpunkten för ansökan.
Klinisk fas
Finansiering kan stödja fas 0, 1 eller 2 studier, inklusive:
- Förebyggande prövningar på presymptomatiska individer med risk för att utveckla FTD på grund av en sjukdomsassocierad patogen variant.
- Studier med enkel stigande dos (SAD) och multipel stigande dos (MAD) för att fastställa säkerhet, hjärnpenetration eller målengagemang hos friska deltagare.
- Utforskande fas 1b- eller fas 2a-studier utformade för att bedöma farmakologiska effekter med kortare behandlingslängd och färre patienter än traditionella fas 2-studier.
- Mindre studier som tar upp en kritisk fråga eller kan ytterligare minska risken för ett kliniskt program kommer att övervägas.
- Andra studier som passar fondens mål är också berättigade.
Biomarkörer
När så är lämpligt bör förslagen innehålla biomarkörer som kan mäta farmakokinetiska/farmakodynamiska samband och bevis på målengagemang. Inkludering av nya, utforskande biomarkörer som kan ge insikt i de biologiska effekterna av interventionen uppmuntras. Biomarkörer som används för urval av deltagare eller patientstratifiering uppmuntras också, där det är relevant och tillgängligt.
Resurser
Utnyttjande av befintliga resurser, kliniska koordinationscentra/nätverk och patientregister uppmuntras starkt.
Relevanta resurser inkluderar:
Prisdetaljer
Upp till $2 500 000 baserat på försökets stadium och omfattning. För studier som kräver ytterligare stöd uppmuntras samfinansiering från andra finansiärer eller investerare. Betalningsstrukturen kommer att förhandlas fram och baseras på uppnådda milstolpar och patientregistrering.
Vem kan ansöka?
Forskare och kliniker över hela världen på:
- Akademiska vårdcentraler, universitet eller ideella organisationer. Industripartnerskap uppmuntras.
- Bioteknikföretag. Finansiering tillhandahålls genom uppdragsrelaterade investeringar som kräver avkastning på investeringen baserat på vetenskapliga och/eller affärsmässiga milstolpar. Befintliga företag och nystartade företag är berättigade
Tidslinje: Utmärkelser 2025
Deadlines:
- Avsiktsförklaring: 30 september 2024
- Inbjudet fullständigt förslag: 9 december 2024
Ansökningar kommer att granskas konfidentiellt av en panel av FTD-experter. Sökande kan förvänta sig att få rekommenderade revisioner av sin arbetsplan eller design av kliniska prövningar som en del av granskningen.
Klicka här för att se anbudsförfrågan och komma åt applikationsportalen.
För programrelaterade frågor, vänligen kontakta:
- Meriel Owen, PhD, Director, Search & Evaluation, ADDF
E-post: mowen@alzdiscovery.org - Debra Niehoff, PhD, Director of Research & Grants, AFTD
Telefon: 267-758-8654 / E-post: dniehoff@theaftd.org
För frågor om ansökan, vänligen kontakta:
- Team för bidrag och uppdragsrelaterade investeringar
E-post: grants@alzdiscovery.org