A empresa de biotecnologia Prevail Therapeutics, Inc. anunciou que a Food and Drug Administration dos EUA concedeu a designação Fast Track ao seu programa experimental de terapia genética retardar a progressão da FTD em pessoas com GRN mutação.

O programa, PR006, está sendo desenvolvido pela Prevail como uma potencial terapia genética única para pessoas com DFT causada por mutações no GRN gene, que regula um tipo de proteína chamada progranulina. A designação FDA Fast Track, projetada para facilitar o desenvolvimento e agilizar a revisão de candidatos a produtos para tratar condições graves e preencher uma necessidade médica não atendida, marca um avanço importante no desenvolvimento de terapias para retardar o progresso da FTD.

No início deste mês, a Prevail anunciou que o A FDA aprovou seu pedido de Novo Medicamento em Investigação (IND) para o programa PR006, e que a empresa prossiga com o início das primeiras fases dos ensaios clínicos.

“A decisão da FDA de conceder a designação Fast Track para PR006 é um passo importante em nossa missão de fornecer uma terapia genética potencialmente modificadora da doença para pessoas com FTD-GRN o mais rápido possível”, disse Asa Abeliovich, MD, Ph.D., fundador e CEO da Prevail, em um comunicado à imprensa. “FTD-GRN progride rapidamente e atualmente não há opções terapêuticas disponíveis. Acreditamos que o PR006 tem potencial para preencher essa necessidade médica não atendida e causar um impacto significativo para os pacientes”.

Clique aqui para ler o comunicado à imprensa, emitido em 24 de março.