A AFTD tem o prazer de anunciar prêmios em dois programas de subsídios que apoiam o desenvolvimento de medicamentos para FTD: Acelerando a descoberta de medicamentos para a degeneração frontotemporal, que financia pesquisas pré-clínicas em parceria com a Alzheimer's Drug Discovery Foundation, e a FTD Biomarkers Initiative. Thomas Kukar, PhD, professor assistente na Emory University e anterior beneficiário do AFTD Pilot Grant, recebeu uma bolsa Drug Discovery por sua proposta, “Resgate de disfunção lisossomal, neuroinflamação e neurodegeneração por GRN2 lisossomal em um modelo de camundongo com deficiência de PGRN e frontotemporal demência."

O Dr. Kukar se esforçará para corrigir os déficits causados pela mutação do GRN gene, uma das causas genéticas mais comuns de DFT, em um modelo de camundongo de DFT-GRN. Usando terapia genética, ele substituirá pequenas proteínas conhecidas como granulinas, que auxiliam na quebra e reciclagem de proteínas desgastadas em células cerebrais saudáveis, mas que são perdidas quando o GRN gene está mutado. Se a adição de granulinas em falta puder restaurar a reciclagem normal de proteínas e diminuir comportamentos anormais observados em ratos não tratados, esta abordagem poderá levar a novos tratamentos para FTD-GRN.

Adam Boxer, MD, PhD e Howard Rosen, MD da Universidade da Califórnia, São Francisco, receberam o prêmio FTD Biomarkers Initiative por sua proposta, “Endpoints clínicos e de ressonância magnética individualizados para ensaios clínicos em degeneração lobar frontotemporal, um estudo piloto”.

O seu estudo irá abordar um problema importante nos ensaios clínicos de DFT – como avaliar a eficácia de um medicamento numa doença com sintomas que variam amplamente de pessoa para pessoa. Devido a esta variabilidade, as medidas de resultados “de tamanho único” são pouco adequadas para avaliar as respostas aos medicamentos.

Boxer e Rosen testarão uma abordagem diferente que pode ser mais adequada à DFT: monitorar sintomas clínicos e usar ressonância magnética para rastrear alterações em regiões-chave do cérebro em intervalos curtos (semelhante ao espaçamento das medições em um ensaio clínico) para identificar as medidas que são mudando ao máximo em cada participante e, em seguida, usando esses parâmetros para construir medidas de resultados para esse indivíduo. Esses perfis personalizados serão então usados para rastrear a progressão da doença e poderão, em última análise, facilitar a avaliação de novos tratamentos para DFT.