Nos dias 8 e 9 de março, a AFTD organizou a oitava reunião do Grupo de Estudo de Tratamento de FTD (FTSG) em Washington DC, reunindo mais de 110 investigadores, financiadores e reguladores de FTD para dois dias de apresentações e discussão sobre formas de conceber ensaios clínicos eficazes para FTD.

A conferência, "Metodologia de ensaios clínicos e medidas de resultados para DFT”, foi co-organizado pelo Instituto Nacional de Distúrbios Neurológicos e Derrame, com patrocínio adicional fornecido por vários parceiros com e sem fins lucrativos. Os participantes incluíram 50 representantes de 27 empresas farmacêuticas e de biotecnologia diferentes, bem como reguladores da Food and Drug Administration (FDA), que é responsável pela supervisão dos ensaios clínicos e pela aprovação final de quaisquer medicamentos.

A concepção de ensaios clínicos eficazes de FTD apresenta desafios específicos. Tanto porque a DFT ainda é difícil de diagnosticar como porque é uma doença rara, a população de pessoas disponíveis para tais ensaios é pequena.

As diferenças dentro dos subtipos de DFT – diagnósticos clínicos, patologia da doença subjacente e etiologia (genética versus esporádica) – são fatores adicionais que os pesquisadores que procuram recrutar indivíduos para um ensaio clínico de DFT precisam navegar.

A conferência FTSG de 2018 teve como objectivo adoptar uma abordagem criativa para resolver estas questões. A AFTD lançou uma ampla rede no recrutamento de oradores para a conferência apenas para convidados, trazendo especialistas de outras comunidades de doenças raras, como ELA e neuro-oncologia, que têm décadas de experiência na abordagem de desafios semelhantes. Os tópicos específicos discutidos incluíram: recrutamento de pacientes, concepção de medidas de resultados que melhorem a qualidade de vida (em vez de apenas prolongá-la) e estratégias para incentivar a partilha de dados entre ensaios.

“Ao partilharem as suas aprendizagens, estes colegas podem ajudar-nos a avançar nas nossas próprias estratégias, reduzindo efetivamente em anos o tempo que demoraríamos a gerar resultados significativos de um ensaio”, disse a Diretora Científica da AFTD, Nadine Tatton, PhD. “Ficamos satisfeitos e encorajados pelo nível de colaboração na sala e pelo interesse dos participantes em continuar estas importantes discussões.”

Sessões adicionais apresentaram um levantamento do panorama dos ensaios clínicos de FTD conduzidos até o momento e exploraram as formas como a atual “era do big data” (conforme tipificado por registros de pacientes, histórias naturais e tecnologias vestíveis) podem melhorar a forma como os ensaios clínicos são executados.

A AFTD fundou a FTSG em 2010 para promover interações científicas e colaborações entre a academia e a indústria, com o objetivo final de acelerar o desenvolvimento de tratamentos eficazes para a DFT e doenças relacionadas. Os organizadores planejam publicar um resumo do encontro, para promover amplamente em toda a comunidade de pesquisa.