Recentemente, membros da equipe Denali Therapeutics forneceram insights sobre seu trabalho e parceria com a Takeda para desenvolver uma terapêutica para tratar FTD-GRN (demência frontotemporal causada por mutação do gene GRN) e compartilharam o que os inspira a se envolverem na pesquisa de doenças neurodegenerativas.

 

Você poderia compartilhar a abordagem da sua empresa para desenvolver uma terapêutica focada em FTD?

Denali está empenhada em desenvolver terapias para doenças neurodegenerativas como a DFT. Historicamente, muitas tentativas de combater tais doenças não tiveram sucesso. Acreditamos que podemos superar essas dificuldades aderindo a três princípios científicos fundamentais:

1. Os tratamentos experimentais Denali são projetados para atingir processos ou vias de doenças que estão na causa raiz das doenças, com base em evidências da genética humana.
2. O cérebro humano contém aproximadamente 400 milhas de vasos sanguíneos. Esses vasos sanguíneos são revestidos por células endoteliais intimamente ligadas para formar a Barreira Hematoencefálica (BHE), que protege o cérebro de toxinas, mas também tem sido um obstáculo para a administração de tratamentos ao cérebro. Denali desenvolveu tratamentos experimentais que visam cruzar a BBB e otimizar a administração de tratamentos ao cérebro.
3. Usamos biomarcadores (substâncias que podem ser medidas no sangue ou outros fluidos corporais e que refletem um efeito biológico desejado) para monitorar a progressão da FTD-GRN e os efeitos do tratamento. Essa abordagem nos ajuda a compreender a segurança e o impacto do tratamento experimental na doença. Também ajuda na seleção dos pacientes certos e da dose certa para o desenvolvimento clínico.

Em colaboração com a Takeda, estamos aplicando estes princípios para desenvolver o TAK-594/DNL593, um tratamento potencial para a demência frontotemporal causada por GRN mutações genéticas (FTD-GRN).

TAK-594/DNL593 é uma terapia experimental e não foi aprovada por nenhuma autoridade sanitária.

O que inspira você e seus colegas a trabalhar na área de doenças neurodegenerativas e DFT?

Denali foi fundado para derrotar a neurodegeneração. As doenças neurodegenerativas são um dos maiores desafios de saúde pública. Mudanças no comportamento e na personalidade de uma pessoa, bem como o comprometimento de suas habilidades verbais como sintomas de progressão da DFT, são devastadores para os indivíduos e suas famílias. Denali está trabalhando para desenvolver um tratamento potencial para aqueles que vivem com FTD-GRN.

À medida que procuramos aumentar a conscientização sobre a DFT, o que você espera que as pessoas entendam sobre a doença?

A comunidade científica fez enormes progressos na compreensão das causas genéticas e biológicas da DFT. Esta pesquisa resultou em várias novas terapias potenciais que estão sendo investigadas em laboratório e em ensaios clínicos.

Há boas razões para esperar que tratamentos eficazes para alguns pacientes com DFT estejam no horizonte. Muitos dos tratamentos iniciais que estão a ser desenvolvidos destinam-se a formas genéticas de DFT, e as lições aprendidas com estes esforços ajudarão a apoiar o caminho para tratamentos para formas não genéticas e também para outras doenças neurodegenerativas.

Este ano, a AFTD está focada em garantir que cada história da FTD conte. Por que você acha que é importante que as pessoas compartilhem suas histórias e tenham meios para fazê-lo?

Quando pacientes, cuidadores e familiares corajosos partilham a sua jornada e esperança para o futuro, isto aumenta a consciencialização e traz urgência à luta contra a DFT. Esses indivíduos inspiram nosso trabalho diário no desenvolvimento de tratamentos futuros que farão a diferença para as famílias que vivem com DFT. Por favor entre em contato pacientes@dnli.com para informações adicionais.

 

A AFTD gostaria de estender nossa gratidão à Denali Therapeutics e à Takeda por seu apoio à Conferência Educacional de 2023. As sessões gravadas da conferência deste ano podem ser visualizadas no AFTD's YouTube canal.

Compartilhar sua história é uma das maneiras mais poderosas de aumentar a conscientização, educar e apoiar outras pessoas e se defender. Se você estiver interessado em compartilhar sua experiência FTD com nossa comunidade, entre em contato com info@theaftd.org.

Cada história traz consciência para tornar as coisas melhores para a próxima família. 

Cada história nos aproxima de um futuro livre de FTD.