Antes de um potencial medicamento para FTD ser testado em ensaios clínicos, ele é avaliado em modelos celulares ou animais. Isto é feito para confirmar que entra no cérebro em quantidades suficientes e para identificar sinais de alerta de reações adversas, determinar a dose ideal e demonstrar que é eficaz em animais vivos. Desde 2007, a AFTD e a Alzheimer's Drug Discovery Foundation firmaram uma parceria para financiar o programa de subsídios Accelerating Drug Discovery for FTD, que apoia pesquisas pré-clínicas sobre medicamentos novos ou reaproveitados promissores para tratar a DFT.

A AFTD tem o orgulho de anunciar os ganhadores dos prêmios Accelerating Drug Discovery for FTD 2020:

Wen-Hsuan Chang, PhD, chefe de pesquisa da AcuraStem Incorporated, uma empresa de biotecnologia com sede na Califórnia, recebeu um prêmio por sua proposta, “Desenvolvimento do tratamento de oligonucleotídeos antisense (ASO) PIKFYVE para FTD”. A Dra. Chang usará seu prêmio para testar um oligonucleotídeo antisense (ASO) que tem como alvo a enzima PIKFYVE em dois modelos de camundongos com DFT. Com base em estudos anteriores, ela acredita que o bloqueio da enzima aumentará a depuração de proteínas danificadas ou deformadas, como a tau e a TDP-43, para evitar que se acumulem e danifiquem as células cerebrais.

Anna Orr, PhD, professora assistente de neurociência na Universidade Cornell, recebeu um prêmio por sua proposta, “Otimização de leads de novos bloqueadores seletivos de local de ROS do complexo mitocondrial III como terapêutica FTD”. Ela e seus co-investigadores, Drs. Adam Orr e Subhash Sinha desenvolverão ainda mais um grupo de compostos que sua equipe desenvolveu, conhecidos como S3QELs, que bloqueiam radicais livres nocivos nas células cerebrais que podem desencadear acúmulo de proteínas e inflamação. Ao melhorar as características químicas e farmacológicas desses compostos, a Dra. Orr e sua equipe esperam avançar em uma nova abordagem promissora para o tratamento da DFT.