Avanço da Esperança: Acelerando a Descoberta de Medicamentos para FTD – Novos Prêmios de uma Parceria de Longa Duração
Antes que os pesquisadores do FTD possam iniciar um ensaio clínico de um novo medicamento, eles devem realizar testes pré-clínicos para entender melhor seus efeitos no corpo, confirmar que ele se liga ao alvo pretendido, determinar a melhor dose e demonstrar sua eficácia em modelos animais de FTD. Desde 2007, a AFTD tem parceria com a Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) para apoiar pesquisas pré-clínicas em medicamentos novos ou reaproveitados promissores por meio do programa Accelerating Drug Discovery for FTD.
A AFTD tem o prazer de anunciar os mais recentes premiados neste programa:
Ana Martinez (Ankar Pharma) recebeu financiamento para continuar o desenvolvimento de medicamentos que bloqueiam a enzima tau tubulina quinase, ou TTBK1. O TTBK1 facilita as alterações químicas associadas ao agrupamento anormal das proteínas tau e TDP-43 associadas a FTD. Ao inibir a capacidade do TTBK1 de alterar tau e TDP-43, eles esperam reduzir a aglomeração e retardar ou até interromper o processo da doença.
Robert Williams e Pelagos Pharmaceuticals receberam financiamento para suas pesquisas sobre medicamentos direcionados a uma proteína que regula as funções essenciais das células cerebrais, como metabolismo e inflamação, ativando ou desativando genes críticos. Uma razão pela qual essas funções são frequentemente interrompidas na FTD pode ser alterações causadoras de doenças nessa “interruptor” de proteína. A equipe Pelagos visa reparar o interruptor, reverter o efeito perturbador nos genes e restaurar a função celular ao seu estado normal em FTD e ALS.
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