2024 foi um ano esperançoso para a FTD Research, e também foi um ano emocionante para a equipe de pesquisa da AFTD. Não é fácil resumir tudo o que foi realizado em um ano, mas fornecemos alguns destaques interessantes!

Este ano, a equipe da AFTD recebeu dois novos membros da equipe, a Dra. Nicole Bjorklund como Diretora de Pesquisa e Subsídios e a Dra. Kate Still como a primeira Gerente de Divulgação de Pesquisa da AFTD. Após quase uma década e uma tremenda quantidade de trabalho promovendo a inovação na ciência da FTD, a Dra. Debra Niehoff se aposentou como Diretora de Pesquisa e Subsídios da AFTD.

A equipe de pesquisa da AFTD e o restante da AFTD são guiados pelo nosso atual Plano Estratégico. O financiamento que fornecemos é central, mas apenas um componente da nossa estratégia. Queremos atrair e reter talentos e financiamento para o campo FTD, capacitar uma comunidade informada e ativa de participantes e parceiros de pesquisa, tornar mais fácil para inovadores e empresas aplicarem seus recursos às necessidades de FTD, criar uma comunidade de pesquisadores de FTD e desenvolver ferramentas para permitir a pesquisa de FTD.

O primeiro objetivo estratégico da pesquisa é promover uma comunidade global diversificada de investigadores científicos focados em FTD. A AFTD tem várias iniciativas focadas em galvanizar a comunidade central de pesquisadores, defensores e outros comprometidos com o progresso científico para a FTD. Além de criar oportunidades para mentoria de pesquisa da FTD e conexão entre pesquisadores da FTD, a AFTD patrocinou, apresentou e hospedou reuniões como parte da Conferência Internacional de 2024 para a FTD. Uma dessas reuniões estava reunindo pesquisadores experientes da FTD com o Bolsistas AFTD Holloway, uma bolsa de estudos possibilitada pelo apoio do Holloway Family Fund. Em 2024, a AFTD também patrocinou e participou de conferências para organizações que trabalham com FTD e distúrbios relacionados, incluindo o End the Legacy's Genetic ALS and FTD Community Summit e o Cure PSP International Research Symposium.

O segundo objetivo é expandir, informar e capacitar uma comunidade pronta para pesquisa. A equipe de pesquisa da AFTD trabalha para garantir que as pessoas possam tomar decisões informadas sobre a ciência da FTD. Em 2024, essas iniciativas incluíram webinars apresentados em colaboração com o FTD Disorders Registry. Os recursos científicos também incluíram sessões científicas no Conferência anual de educação da AFTD de maio de 2024. Em parceria com o Centro FTD da Universidade da Pensilvânia, a AFTD colaborou no primeiro Instituto de Aprendizagem de Pesquisa Clínica FTD, um workshop virtual de um dia projetado para capacitar pessoas impactadas pela FTD com conhecimento sobre pesquisa clínica. A equipe de pesquisa também desenvolveu vários recursos relacionados à genética FTD, incluindo um novo recurso sobre Terapia genética e DFT.

A equipe de pesquisa da AFTD trabalha para garantir que os valores, prioridades e preocupações das pessoas impactadas pela FTD sejam compreendidos pelas partes interessadas da pesquisa. Em 2024, a AFTD sediou o primeiro Painel Consultivo da Indústria, onde os membros da comunidade compartilharam suas experiências com empresas trabalhando em ensaios clínicos de FTD. Em 2024, a AFTD também trouxe experiências pessoais com FTD para públicos profissionais por meio da participação em grupos de trabalho, apresentações em conferências científicas e uma publicação sobre a necessidade de mais diversidade na pesquisa de FTD.

O terceiro objectivo estratégico é desenvolver ou fortalecer ferramentas e recursos necessários para o sucesso da pesquisa FTD. Novos projetos lançados em janeiro com o apoio das novas ferramentas de avaliação digital da AFTD para prêmios FTD e ALS Grant. Este programa exclusivo avança o desenvolvimento de ferramentas digitais com ampla aplicabilidade em todo o espectro FTD-ALS. Em 2024, o Registro de Distúrbios FTD, cofundada pela AFTD e pelo Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia, anunciou o lançamento oficial de uma plataforma aprimorada. Este banco de dados abrangente facilitará o recrutamento global necessário para ensaios clínicos de doenças raras, bem como servirá como um portal para uma comunidade global de pesquisadores.

Um grande desafio no desenvolvimento de tratamentos é a expertise, o consenso e a validação de ferramentas para executar os ensaios clínicos para testar se um tratamento é seguro e eficaz. Em 2024, a AFTD sediou o segundo evento anual Mesa Redonda de Pesquisa FTD para ajudar o campo a superar desafios compartilhados no desenvolvimento de medicamentos e ensaios clínicos. Guiada pelas prioridades compartilhadas de 15 membros de empresas biofarmacêuticas, especialistas regulatórios da FDA e EMA, líderes de pesquisa acadêmica, organizações sem fins lucrativos, defensores e pessoas diretamente impactadas pela DFT, a Mesa Redonda de 2024 se concentrou na disponibilidade de biomarcadores validados para ensaios clínicos, bem como estratégias para identificar participantes e quantificar se um tratamento teve uma mudança significativa. Esta conferência foi construída com base nos insights sobre biomarcadores de DFT obtidos por meio da Cimeira Holloway de novembro de 2023.

A AFTD também organizou um workshop sobre como um ensaio clínico pode ser elaborado para testar um tratamento preventivo para DFT e/ou ELA causada pela variante genética C9orf72, com liderança colaborativa de especialistas em DFT e ELA, apoio da Associação de ELA e participação de ambos os campos de pesquisa clínica, especialistas regulatórios da FDA e pessoas com experiência vivida de DFT-C9 e ELA-C9.

O objetivo estratégico final da pesquisa é acelerar e ampliar as abordagens de pesquisa para atender às necessidades não atendidas na pesquisa de FTD. A equipe de pesquisa da AFTD passou um tempo em 2024 trabalhando em projetos para alinhar especialistas em DFT em desafios-chave para diagnóstico e tratamento. Em todo o portfólio de subsídios da AFTD, 31 projetos de pesquisa estão em andamento e estão sendo ativamente administrados. Esses estudos abrangem desde pesquisa básica a ensaios clínicos para melhorar a qualidade de vida daqueles que vivem com DFT. Vários ciclos de subsídios de pesquisa estão em andamento e esperamos conceder vários novos estudos promissores no próximo ano. Como a DFT está na intersecção da ELA, doença de Alzheimer e doença de Parkinson, a AFTD trabalha para influenciar prioridades na pesquisa neurodegenerativa, incluindo colaboração com outros grupos de defesa, comparecimento e apresentação em conferências para transtornos relacionados e palestras para órgãos governamentais e financiadores sobre as necessidades da DFT. Por exemplo, a Dra. Penny Dacks foi convidada em nome da AFTD como uma das quatro especialistas para fornecer informações sobre formas de demência não relacionadas a Alzheimer para um comitê mandatado pelo Congresso revisão das prioridades de pesquisa sobre demência. A AFTD também fez parceria com o NIH, empresas biofarmacêuticas e outras organizações sem fins lucrativos para dar suporte ao Programa Accelerating Medicines Partnership® in Amyotrophic Lateral Sclerosis (AMP® ALS) para garantir que as soluções científicas para a ELA sejam desenvolvidas com a compreensão das necessidades das pessoas. em risco conjunto e/ou com DFT.

Olhando para 2025, enquanto a AFTD trabalha em um novo Plano Estratégico que orientará as prioridades organizacionais para o futuro, esperamos aprofundar nosso foco nos fatores que retardam o desenvolvimento das soluções necessárias para as famílias. Enquanto a AFTD olha para o futuro, continuaremos a trabalhar para atrair mentes brilhantes, empresas e financiadores para se concentrarem neste espaço para garantir que as pessoas impactadas pela FTD estejam recebendo diagnósticos oportunos e precisos e que a infraestrutura exista para dar suporte aos ensaios clínicos da FTD, a chave para desbloquear tratamentos eficazes.