Caros amigos,

Muitos de vocês ouviram a notícia de que na segunda-feira, o FDA aprovou um novo medicamento para a doença de Alzheimer, aducanumabe. Aducanumab, que será comercializado sob o nome comercial Aduhelm, não é apenas a primeira nova terapia medicamentosa aprovada para a doença de Alzheimer desde 2003, é o primeiro medicamento que visa a doença subjacente, em vez de simplesmente tratar os sintomas.

Enquanto Aduhelm representa uma nova opção de tratamento para pessoas com doença de Alzheimer, muitas questões permanecem sobre sua eficácia, como será prescrito e como a aprovação pode afetar as pessoas diagnosticadas com FTD.

Há uma série de fatores que nossos especialistas desejam que as pessoas afetadas pelo FTD tenham em mente:

• Aduhelm não foi aprovado para o tratamento de FTD. Aduhelm funciona visando as placas beta-amilóides que são uma característica fundamental na doença de Alzheimer. Uma vez que essas placas não são encontradas em FTD, Aduhelm não é indicado para (e não se espera que seja eficaz em) pessoas com um distúrbio de FTD.
• A eficácia de Aduhelm ainda não foi comprovada. Embora o Aduhelm reduza as placas beta-amilóides, ainda não sabemos o quanto ele pode melhorar o funcionamento em pessoas com doença de Alzheimer. Como resultado, o medicamento recebido aprovação condicional do FDA, o que significa que deve ser mais estudado para confirmar que a redução no beta-amilóide se traduz em uma redução nos sintomas ou na progressão mais lenta da doença para pessoas com doença de Alzheimer.
• Aduhelm tem o potencial de causar efeitos colaterais graves. Cerca de 40% dos participantes nos ensaios clínicos de Aduhelm apresentaram inchaço ou sangramento cerebral. Embora a maioria tenha poucos ou nenhum sintoma, as pessoas que tomam Aduhelm devem fazer exames cerebrais regulares para garantir que possam continuar a tomar o medicamento com segurança.
• O Aduhelm será caro tanto para os pacientes quanto para as seguradoras. A Biogen, a empresa que fabrica o Aduhelm, fixou o preço em $56.000/ano. O medicamento deve ser administrado por infusão em um consultório médico, portanto, o custo do medicamento em si pode ser coberto para pacientes idosos pelo Medicare Parte B. As pessoas que tomam o medicamento, no entanto, podem ter custos adicionais, incluindo imagens cerebrais para determinar se o medicamento provavelmente irá beneficiá-los, bem como exames de imagem de rotina para detectar efeitos colaterais.

A aprovação de Aduhelm, no entanto, é um sinal de esperança para a FTD.

• A aprovação de Aduhelm destaca a importância dos biomarcadores. A AFTD está ativamente envolvida na pesquisa de biomarcadores que indicam a presença de um processo de doença específico da FTD no cérebro (como o beta-amilóide faz para a doença de Alzheimer). A redução de beta-amilóide desempenhou um papel fundamental na aprovação de Aduhelm e foi possível graças ao desenvolvimento de métodos para detectar beta-amilóide em imagens cerebrais. A AFTD priorizou o desenvolvimento de biomarcadores para avançar de forma semelhante no desenvolvimento de medicamentos FTD.
• O caminho de Aduhelm para a aprovação pode permitir a aprovação mais rápida de medicamentos para outras doenças neurodegenerativas, incluindo FTD. A aprovação condicional do Aduhelm pela FDA estabelece um precedente para um caminho de aprovação acelerado. Em essência, o FDA sinalizou a disposição de aprovar um tratamento baseado na alteração de um biomarcador subjacente da doença, tornando o tratamento publicamente disponível enquanto estudos de longo prazo são realizados para confirmar o benefício para os sintomas das pessoas e/ou progressão da doença. Esse caminho pode acelerar a disponibilidade de tratamentos promissores onde eles são mais necessários, como para condições fatais que não possuem tratamentos existentes, como FTD.

A AFTD continua empenhada em melhorar a qualidade de vida das pessoas afetadas pela FTD e em conduzir pesquisas para uma cura. Embora o próprio Aduhelm provavelmente não beneficie as pessoas com FTD, os processos que levaram à sua aprovação condicional são sinais de esperança para o futuro do desenvolvimento e aprovação de medicamentos para FTD.

 

 

Susan LJ Dickinson, MSGC
CEO, AFTD