Num artigo recente publicado em Neurologia, especialistas em demência forneceram orientação sobre as melhores práticas para a concepção de testes iniciais de medicamentos para DFT, Alzheimer e outras demências neurodegenerativas.

O papel, "Ensaios exploratórios de geração de valor em demências neurodegenerativas”, concentra-se em ensaios exploratórios de medicamentos de fase 1 e 2, que avaliam a segurança e os efeitos farmacológicos de um medicamento. A CEO da AFTD, Susan LJ Dickinson, MSGC, e a diretora científica Debra Neihoff, PhD, ajudaram na elaboração da pesquisa que investiga como os testes de medicamentos em estágio inicial devem ser projetados para obter o sucesso ideal em estágios posteriores de testes de medicamentos.

Estudos exploratórios com desenhos de estudo otimizados, conforme descrito no artigo, podem eliminar programas que provavelmente não terão sucesso durante todo o processo de ensaio clínico. O painel de especialistas, que foi convocado pela AFTD e pela Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF), sugeriu quatro recomendações principais para desenhos de estudos exploratórios, incluindo o emprego de análises estatísticas rigorosas e procedimentos que envolvam estatísticos no desenho do ensaio o mais cedo possível. Outras recomendações também apontaram para a incorporação do biomarcador apropriado e dos desfechos clínicos que refletem o mecanismo de ação do medicamento e a população específica do estudo.

“[As] quatro recomendações podem levar a ensaios mais eficientes, com economias financeiras substanciais, bem como um envolvimento mais estratégico e eficaz dos pacientes”, disse Dickinson em um comunicado. Comunicado de imprensa. “Esta última é uma preocupação fundamental para uma doença rara como a DFT, onde o baixo número de pacientes empurra a necessidade de um desenho de estudo estratégico, com pacientes inscritos apenas em estudos que fornecerão uma leitura clara e precisa da eficácia terapêutica”.

Howard Fillit, diretor executivo fundador e diretor científico da ADDF, disse no comunicado à imprensa que “os resultados dos ensaios exploratórios da fase 2a são o ponto de inflexão crítico quando os pesquisadores decidem quais medicamentos passar para esses ensaios maiores e mais caros, tão claramente estes ensaios de fase 2a precisam de ser tão rigorosos e bem concebidos quanto possível.”

A maioria dos custos de desenvolvimento clínico provém de estudos de fase 2b e fase 3 em fase final, observou Fillit, acrescentando que estes estudos “requerem longos períodos de tratamento e um grande número de pacientes para detectar alterações significativas nos parâmetros cognitivos, comportamentais e funcionais.

“Precisamos claramente que os testes exploratórios sejam rigorosos e eficientes”, continuou Fillit. “Mas trata-se de trabalhar em direção ao sucesso final – estratégias de tratamento eficazes, que provavelmente serão uma abordagem combinada de medicamentos que atinja várias das vias biológicas envolvidas no processo neurodegenerativo da demência. Isso significa ser capaz de acertar vários chutes a gol – testando uma ampla variedade de candidatos plausíveis a medicamentos para identificar os mais promissores.”

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