A empresa de biotecnologia Alector Therapeutics anunciou em 27 de outubro que concluiu as inscrições para o INFRONT-3, um ensaio clínico de Fase 3 que testa a segurança e eficácia do medicamento latozinemabe como intervenção para casos de DFT causada por uma variante do gene GRN. O medicamento está sendo desenvolvido pela Alector em colaboração com a empresa biofarmacêutica GSK.  

“Ao atingir a meta de inscrição no INFRONT-3, estamos um passo importante mais próximo da geração de dados deste ensaio fundamental do latozinemabe”, disse Arnon Rosenthal, Ph.D., CEO da Alector em um Comunicado de imprensa. “Atualmente, não existem opções de tratamento aprovadas disponíveis para qualquer forma de DFT e estamos ansiosos para aprender mais sobre o potencial do latozinemabe.” 

Embora o recrutamento para ensaios clínicos baseados em DFT já seja um desafio, o recrutamento para ensaios de DFT causada por genes específicos é dificultado pelo menor número de participantes com uma variante confirmada. Apesar destes obstáculos, o INFRONT-3 inscreveu com sucesso 101 participantes com GRN variante, demonstrando a viabilidade de ensaios de FTD em larga escala e o desejo das pessoas diagnosticadas de contribuir para a investigação e tornar a jornada de FTD mais fácil para a próxima família.  

FTD-GRN é causado por variações no GRN gene que suprime a produção de progranulina, uma proteína que auxilia na sobrevivência celular e ajuda a regular a inflamação. O latozinemab aumenta o nível de progranulina ao inibir um receptor que degrada naturalmente a proteína.  

INFRONT-3 é o mais próximo que os pesquisadores da área de DFT chegaram de um medicamento aprovado pela FDA para o tratamento de DFT. Durante esta fase do ensaio clínico, Alector coletará dados dos participantes para avaliar o desempenho do medicamento e determinar se é seguro para uso. Uma vez o Teste de fase 3 for concluído, os revisores da Food and Drug Administration dos EUA examinarão os dados submetidos por Alector para decidir se aprovam o medicamento.  

Alector Diretor Médico Gary Romano, MD, PhD, conversou com a AFTD no início deste ano para discutir o trabalho da empresa para desenvolver uma terapêutica aprovada pela FDA para DFT.  

Você está interessado em contribuir com estudos como o INFRONT-3 que estão trabalhando para acabar com a DFT? Confira o AFTD Estudos Buscando Participantes página para estudos e ensaios que estão recrutando ativamente. Inscrever-se no Registro de Distúrbios FTD é outra forma de as pessoas diagnosticadas, os parceiros de cuidados e a família poderem participar na investigação.