A empresa de biotecnologia Vesper Bio anuncia que completou o estágio de dose única ascendente em seu ensaio clínico de seu tratamento potencialmente modificador da doença para FTD-GRN.

O objetivo do estágio de dose única ascendente era determinar como o corpo absorve, distribui e metaboliza o medicamento, bem como monitorar potenciais efeitos colaterais. O estudo também permitiu que a Vesper Bio determinasse a dose mais alta segura que não produz efeitos colaterais.

VES001 destina-se a tratar DFT causada por mutações no GRN gene inibindo seletivamente a proteína sortilina. FTD-GRN causa níveis anormalmente baixos de outra proteína, a progranulina, que desempenha um papel essencial na proteção dos neurônios. A sortilina liga-se à progranulina e direciona-a para degradação, contribuindo para a FTD-GRN. Ao inibir a sortilina, a Vesper Bio espera proteger e preservar as células intocadas pela neurodegeneração.

Segundo Vesper Bio, os dados coletados durante o estudo demonstram que o VES001 é seguro e bem tolerado pelos participantes. Eles também descobriram que a droga entrou com sucesso nas áreas do cérebro afetadas pela DFT. Com base nos dados atuais, a empresa prevê que o medicamento necessitará de uma a duas doses diárias.

“Esses excelentes resultados iniciais são altamente encorajadores e nos estimulam a desenvolver o VES001 como um novo tratamento altamente eficaz para DFT (GRN)”, disse o cofundador e diretor médico da Vesper Bio, Mads Kjølby, MD, PhD.

“A Vesper Bio continuará a procurar formas de trazer esta descoberta emocionante para beneficiar a vida dos pacientes e das suas famílias. “Esperamos desenvolver estes dados interessantes e acumular mais evidências do potencial significativo que a inibição da sortilina tem como estratégia modificadora da doença.”

Com o estágio de dose única ascendente do teste concluído, a Vesper Bio agora pode avaliar o VES001 para determinar a eficácia do medicamento em pessoas com FTD-GRN. Além de reunir mais dados de segurança, esta parte da primeira fase determinará se o medicamento mostra promessa suficiente para prosseguir para um estudo em larga escala.

Empresas biotecnológicas e biofarmacêuticas como a Vesper Bio estão a fazer progressos consideráveis na procura de intervenções eficazes e ferramentas de diagnóstico para a DFT. Aprinoia Terapêutica e Terapêutica Transposon recentemente receberam designações Fast Track para seus respectivos rastreadores PET e intervenção FTD-GRN.

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