A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu uma “designação de terapia inovadora” ao latozinemabe, um tratamento experimental para DFT causada por um GRN mutação genética. O medicamento está sendo desenvolvido pela Alector em parceria com a biofarmacêutica GSK.

“Com esta designação, esperamos continuar conversas produtivas com a FDA, reconhecendo a necessidade não atendida de pessoas que vivem com FTD-GRN, uma condição séria para a qual não há opções de tratamento disponíveis aprovadas pela FDA”, disse o CEO da Alector, Arnon Rosenthal, Doutorado em um Comunicado de imprensa. “O latozinemab, o candidato mais avançado de elevação da progranulina em desenvolvimento clínico para FTD-GRN, está atualmente sendo estudado no estudo principal INFRONT-3 Fase 3, que meta de matrícula alcançada em outubro de 2023.”

FTD-GRN é causado quando variações herdadas no GRN gene impede a capacidade do corpo de produzir progranulina, uma proteína que auxilia na sobrevivência celular e ajuda a regular a inflamação. Níveis reduzidos de progranulina estão associados à neurodegeneração.

O latozinemabe atua inibindo um receptor que causa a degradação natural da progranulina. Estágio inicial anterior testes clínicos por Alector relatou que a droga era “geralmente segura e bem tolerada” pelos participantes do estudo. Observou-se que os níveis de progranulina retornaram aos níveis normais e permaneceram assim durante todo o tratamento. Ao ser designado como uma terapia inovadora, o medicamento beneficiará de um processo de revisão concebido para acelerar o seu desenvolvimento.

“Com o latozinemab agora designado como uma terapia inovadora, podemos esperar uma colaboração ainda maior entre Alector, GSK e a FDA”, disse a Diretora Sênior de Iniciativas Científicas da AFTD, Penny Dacks, PhD. “Assim que o ensaio clínico for concluído, haverá um processo acelerado de tomada de decisão por parte dos reguladores sobre a aprovação do tratamento para uso em pessoas com FTD-GRN. Embora o latozinemab seja um tratamento apenas para pessoas com DFT-GRN, já estão em curso pesquisas que investigam tratamentos para outras formas de DFT – não vamos parar até que haja um tratamento para todos.”

Embora o ensaio Alector sobre o latozinemab tenha interrompido as inscrições, vários outros ensaios clínicos estão procurando ativamente pessoas afetadas pela FTD-GRN para testar outros tratamentos promissores em ensaios clínicos. Visite a Estudos Buscando Participantes página para saber mais sobre os ensaios que estão recrutando ativamente. Inscrever-se no Registro de Distúrbios FTD é outra forma de as pessoas diagnosticadas, os parceiros de cuidados e a família poderem participar na investigação.