A investigação sobre DFT traz esperança – esperança numa terapêutica que possa retardar ou reduzir os sintomas, esperança de que a próxima descoberta melhore a qualidade de vida das pessoas diagnosticadas e das suas famílias, esperança num futuro livre de DFT. Novos tratamentos para DFT estão mais próximos do que nunca, com tratamentos para algumas causas de DFT sob testes ativos em ensaios clínicos. Os ensaios clínicos são estudos concebidos para determinar a segurança e a eficácia de novas intervenções médicas, incluindo medicamentos, terapias genéticas, dispositivos médicos ou outros tratamentos.
Mas o sucesso dos ensaios clínicos depende de os investigadores conseguirem inscrever um número estatisticamente robusto de participantes. As pessoas diagnosticadas com DFT – e, se possível, os seus parceiros de cuidados e/ou familiares – são, portanto, encorajadas a considerar a inscrição num ensaio clínico.
A participação em ensaios clínicos pode ajudar os cientistas a desenvolver os primeiros tratamentos eficazes para a DFT, mas os participantes também relataram outros benefícios. Por exemplo, alguns disseram que apreciaram a oportunidade de conhecer e estabelecer relações com especialistas em FTD; outros relataram ter adquirido um sentido de propósito e significado durante a sua jornada FTD. Experimentar terapêuticas experimentais também pode melhorar potencialmente a qualidade de vida das pessoas diagnosticadas, caso essas terapêuticas se mostrem eficazes.
A Food and Drug Administration dos EUA e outros órgãos reguladores têm diretrizes e processos rígidos para a realização de ensaios clínicos. Para o desenvolvimento de medicamentos, o processo de aprovação normalmente inclui múltiplas fases:
Antes de se inscreverem, os potenciais participantes de um ensaio clínico receberão da equipe de pesquisa uma visão geral detalhada dos parâmetros e procedimentos do ensaio. Eles também precisarão assinar um documento, conhecido como formulário de consentimento informado, contendo detalhes importantes sobre o estudo: sua finalidade, duração, riscos e benefícios potenciais e quaisquer informações de contato relevantes de que necessitem. Os documentos de consentimento informado não são vinculativos e os participantes podem desistir do ensaio a qualquer momento e por qualquer motivo.
Para que sejam produzidos dados cientificamente úteis, os ensaios clínicos têm requisitos de elegibilidade rigorosos – nem todos podem inscrever-se em qualquer ensaio. Na DFT, muitos ensaios clínicos atuais que testam tratamentos para interromper ou retardar a progressão da doença são específicos para pessoas com uma variante genética GRN. Conhecer a sua variante genética é, portanto, necessário antes de se inscrever em tais ensaios. Para explorar se o teste genético é adequado para você, a AFTD recomenda falar com um conselheiro genético; Visita theaftd.org/ftd-genetics/genetic-counseling aprender mais.
Há mais ensaios clínicos ativos e em andamento focados na DFT do que nunca. Embora muitos estudos tenham como alvo a DFT causada por genes específicos, outros abordam sintomas específicos da DFT, enquanto outros examinam intervenções não médicas para melhorar a qualidade de vida das pessoas diagnosticadas e/ou a experiência de prestação de cuidados à DFT.
Se você estiver interessado em se envolver nos estudos, há muitas maneiras de começar. O Registro de Distúrbios FTD é um lugar simples para começar. Registre-se para compartilhar sua experiência em FTD com pesquisadores e aprender sobre oportunidades de pesquisa clínica que podem ser adequadas para você. Você pode saber mais visitando FTDregistry.org.
Outro recurso útil é o ClinicalTrials.gov do National Institutes of Health, um banco de dados on-line de estudos financiados pelo governo federal e privado sobre várias condições e doenças.
Você também pode entrar em contato com a HelpLine da AFTD para fazer perguntas e receber orientações sobre maneiras de se envolver; você pode entrar em contato com a HelpLine pelo telefone 1-866-507-7222 ou info@theaftd.org.
Embora estejam em curso mais ensaios clínicos de DFT do que nunca, são necessários mais. A investigação acelerou mais rapidamente para algumas causas de DFT – como a FTD-GRN – em comparação com outras. Embora os ensaios clínicos ainda não estejam disponíveis para todas as pessoas com DFT, aderir ao Registro de Distúrbios da DFT pode ajudar a trazer novos ensaios clínicos e tratamentos potenciais. Sinaliza aos investigadores e às empresas que as pessoas com DFT, incluindo aquelas com tipos específicos de DFT, são capazes e estão dispostas a participar na investigação.
Visita bit.ly/FTDtrials para obter mais informações sobre a participação em ensaios clínicos.
AFTD se reúne com o senador Hinchey do estado de Nova York para anúncio da semana FTD
A equipe e os voluntários da AFTD viajaram para Albany em 22 de maio para se encontrar com a senadora do estado de Nova York, Michelle Hinchey, enquanto ela relembrava a Resolução 992 do Senado – declarando de 24 de setembro a 1º de outubro como a Semana de Conscientização sobre FTD em Nova York – e falava sobre a importância de uma maior conscientização e compreensão da FTD. A CEO da AFTD, Susan LJ Dickinson, e o gerente de defesa de direitos, Matt Sharp, juntaram-se à membro do conselho Kathy Newhouse Mele e aos voluntários da AFTD, Nancy Cummings e o tenente-general Michael Basla. A delegação da AFTD reuniu-se com Hinchey antes do Senado Estadual entrar na sessão da tarde para agradecê-la por seu trabalho na resolução da Semana de Conscientização da FTD. “A luta para trazer a FTD para a vanguarda da consciência pública e para as nossas discussões políticas na legislatura estadual é uma questão pessoal para mim”, disse Hinchey, cujo pai, o deputado americano Maurice Hinchey, foi diagnosticado com PPA e morreu em 2017.
Chiadi Onyike nomeado presidente eleito do AFTD MAC
Chiadi Onyike, MD, foi nomeada Presidente Eleita do Conselho Consultivo Médico (MAC) da AFTD. Seu mandato de três anos como presidente começará depois que Bradford Dickerson, MD, o atual presidente do MAC, deixar o cargo em 2025. Dr. Onyike é neuropsiquiatra, professor associado de psiquiatria e ciências comportamentais na Universidade Johns Hopkins e diretor do Johns Programa Hopkins de Demências de Início Jovem. Seu trabalho se concentra no diagnóstico e tratamento de doenças neurodegenerativas como a DFT, que se desenvolvem por volta da meia-idade ou antes. Como presidente do MAC, o Dr. Onyike trará uma vasta experiência assessorando agências de pesquisa nacionais e internacionais, incluindo os Institutos Nacionais de Saúde e a Food and Drug Administration dos EUA.
"Eu me sentia como o Dr. Jekyll e a Sra. Hyde - muitas vezes estava pronto para explodir e não sabia por quê." – Linda D., que vive com FTD
Antes de seu diagnóstico de variante comportamental de DFT em fevereiro de 2022, aos 70 anos, Linda não conseguia entender por que ela, uma ex-professora de educação especial e leitora ávida, tinha dificuldade para terminar livros para estudo bíblico, ao mesmo tempo em que se tornava cada vez mais desorganizada e propensa a explosões de raiva.
Devido a outros problemas de saúde, Linda e seu marido Mike inicialmente acreditaram que seus sintomas estavam associados a essas doenças. No entanto, mudanças comportamentais significativas levaram Linda a procurar orientação médica adicional.
“Quando descobri que tinha DFT, pensei: 'O que eu faço?' Os médicos não sabiam exatamente o que eu deveria fazer, mas eu queria alguém com quem pudesse conversar”, disse Linda. “Um dos neurologistas encontrou AFTD para mim e não consegui falar ao telefone com rapidez suficiente porque sabia que precisava de ajuda.”
Através da HelpLine da AFTD, Linda encontrou informações e recursos que ela e Mike usaram para se informarem sobre seu diagnóstico. Com um Comstock Quality of Life Grant da AFTD, Linda conseguiu comprar suprimentos para suas obras de arte.
“Esta é uma forma de compartilhar a bondade de Deus”, disse ela. “Posso obter os materiais de que preciso para fazer arte e compartilho com outras pessoas. Depois poderei dizer-lhes o que é FTD e como se relaciona com o que estou a passar. Se consigo manter minhas mãos ocupadas, me sinto melhor.”
Além disso, um Comstock Respite Grant permitiu que Mike tivesse acesso a serviços de cuidados para Linda enquanto ele se recuperava de uma cirurgia cardíaca. Hoje, Mike está equilibrando seu amor pela jardinagem com o fato de ser o parceiro de cuidados de Linda em tempo integral.
“O AFTD fez muita diferença”, disse Linda. “O apoio que recebemos eliminou grande parte da solidão e sinto que tenho mais esperança agora do que no ano e meio anterior desde que fui diagnosticado – significou muito poder falar para as pessoas da organização e receber ajuda.”
Linda e Mike estão entre as mais de 600 pessoas que recebem apoio através do programa Comstock Grant da AFTD todos os anos, e estamos gratos por terem escolhido partilhar a sua história FTD.
Cada história traz consciência para tornar as coisas melhores para a próxima família.
Cada história nos aproxima de um futuro livre de FTD.
Você fará uma doação hoje para apoiar o programa Comstock Grant, para fornecer ajuda e trazer esperança às pessoas que estão passando por um diagnóstico de FTD?
Uma doação de $500 pode financiar uma doação, e uma doação de qualquer valor promoverá o trabalho da AFTD para melhorar a qualidade de vida das pessoas que vivem com DFT e conduzir a pesquisa para a cura. Simplesmente theaftd.org e clique no Botão Doar+ no topo da página ou Clique aqui.
Shoshana Derrow Krilow, Esq.
“Meu pai era meu melhor amigo”, disse recentemente Shoshana Derrow Krilow, membro do conselho da AFTD. “Foi extraordinariamente difícil perdê-lo – primeiro lentamente, e depois [perdê-lo] uma e outra vez ao longo de uma longa década.”
O pai de Krilow, Charles (Chuck) Derrow, era nova-iorquino nativo; um médico que atuou em Columbus, Ohio, por mais de duas décadas; e um homem que marchava ao ritmo do seu próprio baterista – “bastante brilhante, mas sempre um pouco estranho”, disse Krilow. Quando ele apresentou sintomas de bvFTD pela primeira vez no final dos anos 2000, mesmo os familiares mais próximos não tinham certeza se havia realmente um problema ou se ele estava apenas ficando mais peculiar com a idade. “Pensamos: 'Papai talvez seja um pouco mais estranho, mas está envelhecendo'”, disse Krilow.
Mas os comportamentos estranhos do Dr. Derrow tornaram-se mais frequentes e mais preocupantes. Ele não conseguia calcular gorjetas nem descarregar a máquina de lavar louça corretamente; uma vez ele fez um bule inteiro de café sem o bule. Sua esposa notou que ele estava se sentindo deprimido e tendo problemas no trabalho. Ficou claro que algo estava neurologicamente errado: “Quando ele finalmente fez os exames de imagem, nós e ele soubemos imediatamente que era DFT”, disse Krilow. Dr. Derrow ainda não tinha 60 anos quando foi diagnosticado; ele morreu em 2018.
Lobista que mora com o marido e dois filhos pequenos na área de Washington, DC, Krilow lembra-se de ter aprendido sobre o AFTD. “Tudo começou como, 'Oh, você existe – estou arrasada, me ajude”, disse ela. Depois de participar de um evento de networking para famílias de FTD em Bethesda, Maryland, ela rapidamente percebeu o valor de conhecer outras pessoas que entendem especificamente de FTD. “A AFTD estava me apresentando a outros jovens profissionais da área que também sofriam de demência, e não era Alzheimer”, disse ela. “Foi bom estar cercado por tantas pessoas que entendiam o que eu estava passando.”
Embora Krilow tenha ingressado no Conselho da AFTD em maio, ela tem trabalhado com ele nos últimos 10 anos, principalmente em uma função de consultoria informal. Ao lado da CEO da AFTD, Susan LJ Dickinson, e do gerente de defesa da AFTD, Matt Sharp, ela trabalhou com a equipe do Congresso para adicionar a FTD como uma área temática elegível para financiamento federal por meio do Programa de Pesquisa Médica Revisada por Pares do Departamento de Defesa - uma “grande vitória”. como ela descreve.
Sua visão para o futuro da AFTD inclui mais vitórias de magnitude ainda maior. Ela quer que a DFT seja “muito melhor compreendida e reconhecida pelos decisores políticos federais como não sendo doença de Alzheimer, com uma compreensão da razão pela qual essa distinção é importante”, disse ela.
Ela acrescentou que está pronta e disposta a gerar ideias e alavancar conexões que ajudarão a aumentar a conscientização sobre o FTD no Capitólio e além. “Se houver alguma diferença que eu possa fazer, acho que é minha responsabilidade” fazê-lo, disse Krilow. “Meu pai costumava dizer: 'Faça a coisa certa na vida'. Parece a coisa certa.”
Através de um programa robusto de bolsas científicas, o AFTD oferece apoio financeiro crucial aos investigadores que avançam na nossa compreensão do FTD.
Muitas das bolsas da AFTD, e algumas oferecidas em parceria com outras organizações, apoiam cientistas durante as fases iniciais do seu trabalho. Durante esses estágios iniciais, os pesquisadores estabelecem as bases para futuros estudos clínicos, pesquisando a ciência básica por trás da FTD e conduzindo pesquisas de descoberta de medicamentos para encontrar compostos que apresentem potencial como tratamento. Dado que as fases formativas da investigação são extensas e muitas vezes levam anos a concluir, o apoio de subvenções é essencial para garantir que os investigadores tenham os recursos de que necessitam a longo prazo.
A AFTD oferece uma variedade de bolsas que cobrem tópicos de pesquisa importantes relacionados à FTD, como aquelas concedidas por meio do programa Accelerating Drug Discovery for FTD, uma parceria com a Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF). As subvenções AFTD também impulsionam intervenções não medicamentosas. Por exemplo, Allison Lindauer, PhD, da Oregon Health & Science University, recebeu o prêmio Well-Being in FTD Pilot Grant 2020 por seu projeto de personalização do programa de telessaúde STELLA para atender às necessidades exclusivas dos parceiros de cuidados de FTD com base em suas contribuições.
Através do programa Holloway Fellowship, possível graças ao generoso apoio da família Holloway, a AFTD ajuda a apoiar a próxima geração de investigadores FTD durante a sua formação. As bolsas de pós-doutorado Holloway fornecem a base para que novos PhDs continuem ganhando experiência em pesquisa após se formarem. Matthew Nolan, PhD, do Massachusetts General Hospital, bolsista de pós-doutorado Holloway de 2021-2023, recebeu apoio para seu trabalho avançando na compreensão do papel das proteínas de ligação ao RNA na DFT.
Graças ao apoio das subvenções da AFTD, muitos investigadores conseguiram fazer avanços essenciais no espaço FTD. Em alguns casos, as subvenções da AFTD abriram mesmo caminho para ensaios clínicos.
Em 2014, Thomas Kukar, PhD, da Emory University, recebeu um AFTD Pilot Grant por sua pesquisa sobre progranulina, uma proteína chave que regula as funções celulares reduzidas pela DFT causada por uma variante do gene GRN. Então, em 2017, o Dr. Kukar recebeu uma bolsa Accelerating Drug Discovery for FTD para investigar a capacidade da progranulina de restaurar a função do lisossoma, que controla o processo de eliminação de resíduos de uma célula. O trabalho do Dr. Kukar está agora dando frutos, na forma de novas terapêuticas para FTD-GRN que estão avançando para ensaios clínicos em um futuro próximo.
A AFTD continua a oferecer bolsas por meio da Holloway Postdoctoral Fellowship e bolsas por meio da Clinical Research Training Scholarship. Dois tipos de Subsídios Piloto AFTD estão disponíveis: Subsídios Piloto Pathways for Hope, para projetos de pesquisa básica e translacional, e Subsídios Piloto Bem-Estar em FTD, para projetos concebidos para melhorar o bem-estar de pessoas diagnosticadas, famílias e parceiros de cuidados.
AFTD e ADDF continuam a conceder subsídios Accelerating Drug Discovery para FTD. E numa colaboração recente com a Associação ALS, a AFTD oferece agora subsídios através do programa Ferramentas de Avaliação Digital para FTD e ALS.
Para obter mais informações sobre o programa de subsídios da AFTD, visite theaftd.org/for-researchers.
Murray Grossman, MDCM, EdD
Murray Grossman, MDCM, EdD, líder reconhecido internacionalmente na ciência da FTD e membro fundador do Conselho Consultivo Médico (MAC) da AFTD, morreu em 4 de abril.
O Penn Memory Center anunciou a morte em 10 de abril.
Professor de neurologia na Universidade da Pensilvânia há mais de três décadas, o Dr. Grossman desempenhou um papel crucial na fundação da AFTD. No final da década de 1990, ele providenciou para que Helen-Ann Comstock, uma ex-cuidadora de FTD, usasse o espaço de escritório da UPenn no subúrbio de Filadélfia para reuniões de seu grupo de apoio a FTD. A Sra. Comstock fundaria a AFTD em 2002, fornecendo recursos, apoio e informações para famílias de FTD em todo o país.
Junto com a Dra. Virginia M.-Y. Lee e o falecido Dr. John Trojanowski, também da UPenn, o Dr. Grossman foram “instrumentais para estabelecer a AFTD como a principal organização do país focada em FTD”, disse a Sra. Comstock.
Dr. Grossman, autor ou co-autor de mais de 600 artigos científicos, concentrou sua pesquisa na doença de Alzheimer e demências relacionadas, particularmente em demências de início jovem, como a DFT. Ele trabalhou para identificar biomarcadores para doenças neurodegenerativas, publicando estudos recentes sobre a viabilidade da luz do neurofilamento e do líquido cefalorraquidiano como potenciais biomarcadores de DFT.
Dr. Grossman foi influente no desenvolvimento de critérios diagnósticos para subtipos específicos de DFT e foi um dos primeiros pesquisadores a reconhecer que pessoas diagnosticadas com distúrbios baseados no movimento, como degeneração corticobasal e doença de Parkinson, também poderiam desenvolver dificuldades cognitivas. O Dr. Grossman também forneceu a primeira descrição da variante não fluente da afasia progressiva primária.
Grossman fundou o Penn FTD Center em 2010. O centro reúne especialistas em uma variedade de disciplinas para melhorar o cuidado, o diagnóstico e os tratamentos da DFT. Também oferece serviços de aconselhamento genético clínico para DFT – uma paixão particular do Dr. Grossman.
Amigos e colegas elogiaram a energia, o espírito colaborativo e o entusiasmo do Dr. Grossman em trabalhar com inúmeros jovens colaboradores da ciência da FTD. “Murray treinou e orientou muitos dos líderes emergentes em pesquisa e cuidados clínicos de FTD”, disse Susan LJ Dickinson, CEO da AFTD. “Ele deixa o Penn FTD Center em mãos capazes e comprometidas, e seu legado inclui garantir que uma nova geração de médicos e cientistas continuem a busca por tratamentos aprovados para FTD.
“Seja esclarecendo critérios de diagnóstico para FTD, trabalhando com famílias geneticamente em risco ou examinando potenciais biomarcadores de FTD, o trabalho de Murray foi sempre informado por sua profunda compaixão por todos os afetados por FTD”, continuou Dickinson. “Sua liderança, orientação e sabedoria foram tremendamente importantes para o crescimento da AFTD e serão um aspecto duradouro de seu legado. Foi uma honra e um privilégio chamá-lo de amigo.”
Nos últimos anos, os pesquisadores aprenderam mais sobre as formas como a esclerose lateral amiotrófica (ELA) e a DFT se sobrepõem. As duas doenças neurológicas compartilham pontos em comum nos níveis molecular, celular e clínico. Mas, apesar da sua natureza sobreposta, a investigação sobre DFT e ELA tende a permanecer isolada. Afastar-se desses silos e apostar numa investigação mais colaborativa contribuiria muito para acelerar a procura de tratamentos eficazes para ambas as doenças.
Durante o último ano, a AFTD trabalhou para reunir os campos da investigação sobre DFT e ELA, sabendo que um avanço numa doença poderia levar a um avanço na outra. Além disso:
- Em março, a Diretora Sênior de Iniciativas Científicas da AFTD, Penny Dacks, PhD, participou do comitê diretor de uma cúpula sobre a variante do gene C9orf72, a causa mais comum de DFT genética e ELA, no Barrow Neurological Institute em Scottsdale, Arizona. O evento, que abordou a importância de quebrar as barreiras que separam a investigação sobre DFT e ELA, foi possível graças à generosidade de David e Louise (Weezie) Reese.
- Em abril, a AFTD colaborou com o Packard Center da Universidade Johns Hopkins para sediar um workshop interdisciplinar focado no TDP-43, uma proteína que forma acúmulos anormais em alguns casos de DFT e ELA. O workshop reuniu pesquisadores tradicionais de FTD e ALS com especialistas em biologia computacional para debater maneiras de aplicar ferramentas de biologia de sistemas ao estudo do TDP-43.
- Em maio, a AFTD e a Associação ALS anunciaram uma nova oportunidade de financiamento que impulsionará o progresso no desenvolvimento colaborativo de ferramentas digitais na intersecção da ALS e da FTD. A subvenção Ferramentas de Avaliação Digital para DFT e ELA fornecerá apoio a pesquisadores que desenvolvem ferramentas usando smartphones, dispositivos vestíveis ou outra tecnologia para coletar dados sobre os sintomas e a capacidade de funcionamento de uma pessoa, a fim de expandir as opções de pesquisa e cuidados para DFT e ELA.
- Finalmente, o Consórcio CReATe da Universidade de Miami e a Associação ALS firmaram parceria com a AFTD para financiar duas futuras bolsas de pós-doutorado Holloway, impulsionando ainda mais a colaboração produtiva entre os campos FTD e ALS.
“A AFTD tem orgulho de trabalhar em vários níveis para reduzir os silos de pesquisa e cuidados com DFT e ELA”, disse o Dr.
A Conferência Educacional anual da AFTD reuniu cerca de 300 participantes presenciais e mais de 700 participantes virtuais para se conectar, aprender e interagir com outros membros da comunidade AFTD em 5 de maio.
Pessoas com FTD, parceiros de cuidados, voluntários, prestadores de cuidados de saúde, investigadores e profissionais da indústria reuniram-se no Marriott St. Louis Grand, bem como virtualmente.
Louis um dia antes tiveram a oportunidade de participar de eventos pré-conferência, incluindo um jantar de agradecimento aos voluntários e uma sessão especial sobre FTD nas Artes, que apresentou a peça Chasing Rainbows, focada no FTD, e o curta-metragem Pedaço de Carne.
Bruce Miller, MD – Distinto Professor de Neurologia da AW e Mary Margaret Clausen na UCSF e membro do Conselho Consultivo Médico da AFTD – proferiu o discurso de abertura. Miller refletiu sobre os muitos avanços na ciência da DFT que testemunhou ao longo de sua carreira, discutiu os desafios que os pesquisadores enfrentam e destacou a esperança crescente à medida que a comunidade de pesquisa global avança ensaios clínicos promissores que poderão um dia levar a tratamentos eficazes para a DFT.
“Eu nunca teria acreditado quando comecei nesta área, mas durante a próxima década, acredito que veremos terapias eficazes para as diferentes formas de DFT”, disse o Dr. Miller. “Penso que isto reflete uma enorme criatividade dos cientistas da nossa área, nas diferentes formas como pensam sobre as terapias – e, claro, o AFTD tem sido um grande estimulante para estes ensaios clínicos.”
As sessões de discussão ofereceram aos participantes virtuais e presenciais vários tópicos para explorar. Durante a sessão “O que vem a seguir: apoiando crianças e adolescentes após um diagnóstico de DFT”, a equipe da Lorenzo's House, uma organização focada no tratamento da demência de início jovem, discutiu ideias de crianças e adolescentes que foram parceiros de cuidados, juntamente com estratégias para apoiar durante a jornada de FTD de sua família.
Mais tarde, na sessão “Compartilhando suas experiências para o avanço da ciência da FTD”, os embaixadores e voluntários da AFTD juntaram-se a Sweatha Reddy, do Registro de Distúrbios da FTD, e a Nupur Ghoshal, MD, PhD, da Universidade de Washington, para compartilhar maneiras pelas quais as pessoas afetadas pela FTD podem ajudar a avançar. nossa compreensão desta doença e impulsionar a pesquisa em direção à cura.
As sessões mencionadas acima, juntamente com a maioria das outras sessões da Conferência Educacional de 2023, estão disponíveis para assistir no canal da AFTD no YouTube em youtube.com/TheAFTDorg.
A próxima Conferência de Educação AFTD será realizada em Houston em 3 de maio de 2024, com opção de participação presencial ou virtual. Esperamos ver você lá!
A AFTD concedeu recentemente várias novas bolsas a investigadores que investigam a patologia da DFT e àqueles que procuram medicamentos que possam reverter ou mesmo interromper os efeitos da DFT.
Acelerando a descoberta de medicamentos para subsídios FTD
Através do programa de subsídios Accelerating Drug Discovery for FTD, a AFTD e a Alzheimer's Drug Discovery Foundation trabalham para avançar projetos promissores de pesquisa de descoberta de medicamentos que poderiam acelerar a aprovação da FDA para tratamentos de FTD.
Ana Martinez, PhD, professora pesquisadora do Centro de Pesquisa Biológica do Conselho Nacional Espanhol de Pesquisa, juntamente com a empresa de biotecnologia que ela fundou, Ankar Pharma, receberam financiamento para continuar o desenvolvimento de medicamentos que bloqueiam uma enzima que impulsiona alterações químicas ligadas a a aglomeração anormal das proteínas tau e TDP-43 associadas à FTD. Ao direcionar essa enzima, o Dr. Martinez espera reduzir a aglomeração de tau e TDP-43 e retardar ou até mesmo interromper o processo da doença.
Robert Williams e Pelagos Pharmaceuticals receberam financiamento para suas pesquisas sobre medicamentos que visam alterações causadoras de doenças em funções essenciais das células cerebrais, como metabolismo e inflamação. Ao reverter estes efeitos perturbadores, a equipa de Pelagos pretende restaurar a função celular ao seu estado normal na DFT e na ELA.
Subsídios Piloto AFTD
Outra forma pela qual a AFTD promove a pesquisa é por meio de suas bolsas piloto. Os subsídios piloto do Pathways for Hope apoiam a pesquisa básica sobre a neurobiologia da DFT e a pesquisa translacional para melhorar as práticas clínicas e biomarcadores, enquanto os subsídios piloto do Well-Being in FTD financiam pesquisas para melhorar o bem-estar das pessoas diagnosticadas, famílias e parceiros de cuidados.
Steven Boeynaems, PhD, professor assistente do Baylor College of Medicine, recebeu uma bolsa Pathways for Hope para examinar semelhanças entre os mecanismos de toxinas que ocorrem naturalmente, como o veneno de cobra, e as proteínas tóxicas de repetição de dipeptídeos que resultam de mutações no gene C9orf72. Ele espera compreender melhor como esses agentes tóxicos desencadeiam respostas inflamatórias no cérebro para preparar o caminho para tratamentos futuros.
Daniel Mordes, MD, PhD, professor assistente da Universidade da Califórnia, em São Francisco, recebeu uma bolsa da Pathways para estudar outra perturbação causada pelo gene C9orf72: a autofagia, que decompõe proteínas danificadas ou anormais. Seu projeto examinará um novo alvo para o desenvolvimento de medicamentos para aumentar a autofagia.
Finalmente, Alexandru Iordan, PhD, professor assistente da Universidade de Michigan, recebeu uma bolsa de Bem-Estar em FTD para avaliar uma forma de estimulação cerebral de última geração que usa ressonância magnética para direcionar a estimulação para uma área específica do cérebro. Um efeito positivo sobre os sintomas sociais e comportamentais apoiaria um estudo de acompanhamento mais amplo deste novo tratamento.
Os Embaixadores voluntários da AFTD se reuniram para sua cúpula anual em 4 de maio em St. Louis para se reconectarem, aprenderem mais sobre as prioridades organizacionais da AFTD e dar as boas-vindas a cinco novos Embaixadores.
Os embaixadores são líderes voluntários que representam a AFTD em comunidades nos Estados Unidos. Eles ajudam a identificar oportunidades para aumentar a consciencialização sobre a DFT, realizar esforços de divulgação, estabelecer contactos com profissionais de saúde e falar publicamente para partilhar as suas ideias sobre a DFT.
A AFTD tem agora 15 embaixadores, representando 13 estados: Califórnia, Washington, Oregon, Iowa, Michigan, Alabama, Texas, Massachusetts, Nova Jersey, Maryland, Carolina do Sul, Carolina do Norte e Illinois.
Além da diversidade geográfica, os Embaixadores da AFTD trazem uma série de experiências da FTD a partir de diversas perspectivas. Os mais novos embaixadores incluem uma mãe cuja filha teve DFT e morreu aos 33 anos, enquanto outro novo embaixador traz a perspectiva da comunidade Latinx. Todas as vozes dos nossos Embaixadores são fundamentais para aumentar a conscientização ampla sobre FTD nos EUA
A Cúpula de Voluntários de 2023 foi realizada no Marriott St. Louis Grand, local da Conferência de Educação AFTD. Além de se conectarem e aprenderem mais sobre o AFTD, os Embaixadores puderam fornecer informações diretamente à liderança do pessoal do AFTD, receber orientações destinadas a maximizar o seu impacto no próximo ano e simplesmente divertir-se passando tempo juntos pessoalmente.
Ao longo da Cimeira, os Embaixadores e o pessoal falaram sobre as formas como os Embaixadores podem ajudar a promover várias das principais áreas de missão da AFTD, nomeadamente a sensibilização. No ano fiscal de 2023 (que decorreu de Julho de 2022 a Junho de 2023), os Embaixadores participaram em quase 50 actividades de sensibilização, incluindo aparições nos meios de comunicação social, eventos de defesa política, angariação de fundos e oportunidades de educação profissional de saúde, entre muitas outras.
A CEO da AFTD, Susan LJ Dickinson, esteve presente na Cúpula e notou o entusiasmo e a energia que permearam a sala.
No dia seguinte, 5 de maio, os Embaixadores foram fundamentais para o sucesso da Conferência de Educação AFTD, acolhendo as famílias no evento presencial e facilitando algumas das sessões de discussão.
Para saber mais sobre os Embaixadores da AFTD, visite theaftd.org/about-us/aftd-embaixadores.
A AFTD aprecia o trabalho dos nossos incríveis voluntários durante todo o ano. Em 4 de maio, em St. Louis, na noite anterior à Conferência de Educação da AFTD, a equipe da AFTD expressou nossa gratidão pelas contribuições inestimáveis de nossos voluntários, oferecendo uma deliciosa refeição de churrasco ao estilo de St. Louis em nosso Jantar de Agradecimento aos Voluntários.
Oitenta voluntários do AFTD juntaram-se a quase 30 funcionários do AFTD para o jantar, que foi realizado no histórico Statler Ballroom do hotel Marriott St. Louis Grand, local do lobby original do hotel. O cenário era verdadeiramente único, com elegantes pisos de mármore e tetos glamorosamente altos.
O gerente de serviços voluntários da AFTD, Michael Mullan, iniciou a noite agradecendo a todos os voluntários da AFTD – tanto os presentes na sala quanto aqueles que não puderam comparecer a St. Louis. Ele elogiou voluntários de todos os tipos: voluntários de grupos de apoio, anfitriões de arrecadação de fundos, educadores comunitários, embaixadores da AFTD e membros do conselho, só para citar alguns.
A CEO da AFTD, Susan LJ Dickinson, destacou então a importância histórica dos voluntários para nossa organização, enquanto a Diretora Sênior de Programas da AFTD, Sharon Denny, falou sobre suas realizações no ano passado. As coordenadoras de envolvimento voluntário da AFTD, Jacqueline Butler-Gamble e Carrie Johnson, e a coordenadora de serviços de suporte da AFTD, Erin Ficca, recitaram um pequeno poema de gratidão.
Após o jantar, cada voluntário recebeu alguns símbolos simples de nosso agradecimento, incluindo óculos de sol AFTD e um guarda-sol da marca AFTD para seus carros.
Durante toda a noite, voluntários e funcionários compartilharam conversas agradáveis, risadas e entusiasmo palpável pelos esforços contínuos de nossos voluntários para tornar a jornada do FTD mais fácil para a próxima família. Muitos voluntários reavivaram conexões de conferências e eventos anteriores da AFTD, enquanto faziam novos amigos que compartilhavam sua jornada na FTD.
Os Jantares de Agradecimento aos Voluntários são sempre uma parte divertida e revigorante da experiência presencial da Conferência Educacional AFTD. Já estamos ansiosos para o próximo ano em Houston!
Eventos Independentes:
Sláinte!
Denise Lange, Shannon e Geoff Fuller organizaram uma festa do Dia de São Paddy com um Propósito em homenagem a Michael Lange em 18 de março no Springdale Area Recreation Club em Raleigh, Carolina do Norte. Michael Lange, marido de Denise, faleceu de FTD em 2022. A noite contou com um torneio cornhole, um concurso de fantasias e sorteio de prêmios, e arrecadou mais de $24.000 para a missão da AFTD!
Nem um pouco ruim
Christian Clark criou uma página GoFundMe em memória de sua mãe, Alexandra, que faleceu de FTD aos 59 anos em dezembro de 2022. Além de criar a arrecadação de fundos, Christian dirigiu o United Airlines NYC Half em sua memória em 19 de março. No momento em que este livro foi escrito, a página de Christian arrecadou $8.943 para avançar na missão da AFTD.
É o jeito do Brooklyn
Tara Simonson correu a Meia Maratona do Brooklyn em 20 de maio em memória de sua mãe, Lynn Surprenant, que faleceu de FTD em 2020. No dia da corrida, Tara passou correndo pelo Museu do Brooklyn, pelo Jardim Botânico e pelo Prospect Park antes de terminar em grande em o mundialmente famoso calçadão de Coney Island - ao mesmo tempo em que aumenta a conscientização sobre a FTD. Além de aumentar a conscientização necessária, Tara também arrecadou $7.147 para beneficiar a missão da AFTD.
Um evento incrível
Todd Hartzog organizou uma partida de golfe em 4 de junho no Colonial Oaks Golf Course em Fort Wayne, Indiana, para beneficiar a AFTD e homenagear a memória de seu amigo Dustin Snyder, que faleceu da FTD em 2022. O evento foi um grande sucesso, com cerca de 80 jogadores de golfe participando das atividades do dia, e arrecadou mais de $5.700 em apoio à missão da AFTD.
Vestido para o sucesso
Em 3 de março, Edwin Pagan organizou um “Dia de Vestir” com o Distrito Escolar de Clifton (Nova Jersey) em memória de Jackie Pang, que faleceu de FTD em 2020 aos 64 anos. roupas exclusivas e, juntos, arrecadaram $1.716 para apoiar a missão da AFTD.
Se você continuar acreditando
Em 24 de fevereiro, Kathleen Pondelli, junto com outros membros da família Pondelli, correu a Meia Maratona Disney Princess em memória de Al, marido de Kathleen, que morreu de DFT em 2014. Correr na Meia Maratona Disney Princess se tornou uma tradição para o Família Pondelli desde 2016. Eles arrecadaram um total de $10.486 para AFTD, incluindo $1.063 este ano!
A família que anda unida…
Susan Gotsch e sua família participaram da Maratona Flying Pig de 5 a 6 de maio em Cincinnati. Tendo completado a maratona em 2019 com seu marido Keith, a família Gotsch queria repeti-la desta vez em memória de seu amado marido e pai, já que Keith faleceu de FTD em julho de 2022. Susan e sua equipe comemoraram o 25º ano da maratona e ajudou a difundir uma quantidade imensurável de sensibilização para a FTD. Além disso, arrecadaram mais de $1.400 para a missão da AFTD!
Aros e esperança
Soraya Sharma realizou um torneio de basquete em 15 de abril na Awty International School em Houston para apoiar a missão da AFTD. Equipes de cinco jogadores pagaram $25 para disputar o torneio e participar com muita diversão e muito espírito escolar. As vendas e doações de alimentos aumentaram o valor doado posteriormente à AFTD – o que resultou em $1.195 doados à missão da AFTD.
Suba a montanha mais alta
Shelby Buckley embarcou para escalar o Denali em 19 de maio em homenagem a seu pai, com quem ela já escalou a montanha depois de se formar no ensino médio. Após a viagem inicial, Shelby e seu pai prometeram um ao outro que escalariam o Denali juntos depois que ela se formasse na faculdade. Desde então, seu pai foi diagnosticado com DFT e a progressão da doença impediu sua capacidade de escalar. Mas Shelby se dedica a cumprir sua promessa e escalar em sua homenagem.
Na edição de verão de 2022 da Notícias AFTD, anunciamos que eclipsamos os resultados da arrecadação de fundos de 2021. Este ano, temos o prazer de anunciar que fizemos isso de novo! Durante nosso ano fiscal de 2023 (1º de julho de 2022 – 30 de junho de 2023), nossas arrecadações de fundos lideradas por voluntários arrecadaram um total de $851.000 e contando para avançar na missão da AFTD!
No ano passado, muita coisa mudou no Departamento de Eventos. Expandimos ainda mais e agora somos uma equipe de quatro funcionários em tempo integral! Ficamos honrados em trabalhar com cada um de vocês e agradecemos por se abrirem sobre suas histórias de FTD, permitindo-nos conhecê-los em um nível pessoal para ajudar a trazer a tão necessária conscientização sobre esta doença e apoiar outras famílias em esta jornada.
Nossos voluntários de arrecadação de fundos levaram isso a outro nível no último ano fiscal. De torneios de golfe a maratonas e festas temáticas, todos vocês tiveram um impacto significativo no caminho para acabar com o FTD! Durante nosso ano fiscal de 2023, Food for Thought celebrou seu 10º ano como uma campanha, e os participantes reconheceram isso ao incorporar o número 10 em seus eventos de maneiras únicas. Vimos novos voluntários contarem histórias do Coração em fevereiro, através da nossa campanha Com Amor, todas contadas de diversas maneiras criativas. Também vimos alguns recordes pessoais estabelecidos tanto em valores arrecadados quanto em distância percorrida em nossa temporada de corridas em equipe AFTD. A cada passo, nossos voluntários nos impressionaram com sua dedicação, vulnerabilidade, paixão e criatividade.
Do Departamento de Eventos da AFTD e em nome de todos nós aqui da AFTD e da comunidade que servimos, queremos agradecer a todos os nossos voluntários de arrecadação de fundos que estão impulsionando a missão da AFTD. Não poderíamos fazer este trabalho sem você.
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