AFTD ogłasza nowe nagrody wspierające przedkliniczny rozwój leków i badania nad biomarkerami

3 Headshots for Web

AFTD ma przyjemność ogłosić nagrody w dwóch programach grantowych wspierających rozwój leków FTD: Accelerating Drug Discovery for Frontotemporal Degeneracja, który finansuje badania przedkliniczne we współpracy z Alzheimer's Drug Discovery Foundation oraz FTD Biomarkers Initiative. Doktor Thomas Kukar, adiunkt na Uniwersytecie Emory i poprzedni odbiorca grantu pilotażowego AFTD, otrzymał grant na odkrywanie leków za swoją propozycję: „Rescue of lysosomal dysfunkcja, neuroinflammation and neurodegeneration by lysosomal GRN2 in a mysie model niedoboru PGRN i czołowo-skroniowego demencja."

Doktor Kukar podejmie próbę skorygowania deficytów spowodowanych mutacją GRN genu, jednej z najczęstszych przyczyn genetycznych FTD, w mysim modelu FTD-GRN. Stosując terapię genową, zastąpi małe białka zwane granulinami, które pomagają w rozkładaniu i recyklingu zużytych białek w zdrowych komórkach mózgowych, ale są tracone, gdy GRN gen jest zmutowany. Jeśli dodanie brakujących granulin może przywrócić normalny recykling białek i zmniejszyć nieprawidłowe zachowania obserwowane u nieleczonych myszy, podejście to może prowadzić do nowych metod leczenia FTD-GRN.

Doktor Adam Boxer i lekarz medycyny Howard Rosen z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco otrzymali nagrodę FTD Biomarkers Initiative za propozycję „Zindywidualizowane punkty końcowe kliniczne i MRI do badań klinicznych w zwyrodnieniu płata czołowo-skroniowego, badanie pilotażowe”.

Ich badanie zajmie się ważnym problemem w badaniach klinicznych FTD – tym, jak ocenić skuteczność leku w przypadku zaburzenia, którego objawy znacznie różnią się w zależności od osoby. Ze względu na tę zmienność uniwersalne miary wyników słabo nadają się do oceny odpowiedzi na leki.

Boxer i Rosen przetestują inne podejście, które może być lepiej dostosowane do FTD: monitorowanie objawów klinicznych i wykorzystanie MRI do śledzenia zmian w kluczowych obszarach mózgu w krótkich odstępach czasu (podobnie jak odstępy między pomiarami w badaniu klinicznym) w celu zidentyfikowania środków, które są zmieniając najwięcej u każdego uczestnika, a następnie wykorzystując te parametry do skonstruowania miar wyniku dla tej osoby. Te dostosowane profile zostaną następnie wykorzystane do śledzenia postępu choroby i mogą ostatecznie ułatwić ocenę nowych metod leczenia FTD.

Bądź na bieżąco

color-icon-laptop

Zarejestruj się już teraz i bądź na bieżąco dzięki naszemu biuletynowi, powiadomieniom o wydarzeniach i nie tylko…