Niedawno członkowie zespołu Denali Therapeutics przedstawili wgląd w swoją pracę i współpracę z firmą Takeda w celu opracowania leku do leczenia FTD-GRN (otępienie czołowo-skroniowe spowodowane mutacją genu GRN) oraz podzielili się tym, co ich inspiruje do zaangażowania się w badania nad chorobami neurodegeneracyjnymi.

 

Czy mógłbyś podzielić się podejściem swojej firmy do opracowania terapii skoncentrowanej na FTD?

Denali angażuje się w opracowywanie terapii chorób neurodegeneracyjnych, takich jak FTD. Historycznie rzecz biorąc, wiele prób zwalczania takich chorób nie zakończyło się sukcesem. Wierzymy, że możemy pokonać te przeciwności, stosując się do trzech podstawowych zasad naukowych:

1. Badane metody leczenia Denali mają na celu ukierunkowanie procesów lub ścieżek chorobowych leżących u podstaw choroby, w oparciu o dowody pochodzące z genetyki człowieka.
2. Ludzki mózg zawiera około 600 km naczyń krwionośnych. Te naczynia krwionośne są wyłożone ściśle połączonymi komórkami śródbłonka, tworząc barierę krew-mózg (BBB), która chroni mózg przed toksynami, ale także stanowi przeszkodę w dostarczaniu terapii do mózgu. Denali opracował eksperymentalne terapie, których celem jest przekroczenie bariery BBB i optymalizacja dostarczania terapii do mózgu.
3. Do monitorowania postępu FTD-GRN i efektów leczenia wykorzystujemy biomarkery (substancje, które można oznaczyć we krwi lub innych płynach ustrojowych i które odzwierciedlają pożądany efekt biologiczny). Takie podejście pomaga nam zrozumieć bezpieczeństwo i wpływ leczenia eksperymentalnego na chorobę. Pomaga także w wyborze właściwych pacjentów i właściwej dawki do celów badań klinicznych.

We współpracy z firmą Takeda stosujemy te zasady do opracowania TAK-594/DNL593, potencjalnego leku na otępienie czołowo-skroniowe spowodowane GRN mutacje genowe (FTD-GRN).

TAK-594/DNL593 jest terapią eksperymentalną i nie została zatwierdzona przez żaden organ ds. zdrowia publicznego.

Co inspiruje Ciebie i Twoich współpracowników do pracy w obszarze chorób neurodegeneracyjnych i FTD?

Denali zostało założone, aby pokonać neurodegenerację. Choroby neurodegeneracyjne stanowią jedno z największych wyzwań zdrowia publicznego. Zmiany w zachowaniu i osobowości danej osoby, a także upośledzenie jej zdolności werbalnych jako objawy postępu FTD, są wyniszczające dla poszczególnych osób i ich rodzin. Denali pracuje nad opracowaniem potencjalnego leczenia dla osób cierpiących na FTD-GRN.

Kiedy staramy się podnosić świadomość dotyczącą FTD, jak masz nadzieję, co ludzie zrozumieją na temat tej choroby?

Społeczność naukowa poczyniła ogromne postępy w zrozumieniu genetycznych i biologicznych przyczyn FTD. Wyniki tych badań zaowocowały kilkoma potencjalnymi nowymi terapiami, które są badane w laboratorium i badaniach klinicznych.

Istnieją uzasadnione powody, aby mieć nadzieję, że na horyzoncie pojawią się skuteczne metody leczenia niektórych pacjentów z FTD. Wiele z opracowywanych na początku terapii jest ukierunkowanych na genetyczne formy FTD, a wnioski wyciągnięte z tych wysiłków pomogą w opracowywaniu metod leczenia form niegenetycznych, a także innych chorób neurodegeneracyjnych.

W tym roku AFTD koncentruje się na tym, aby każda historia FTD się liczyła. Jak myślisz, dlaczego ważne jest, aby ludzie dzielili się swoimi historiami i mieli do tego okazję?

Kiedy odważni pacjenci, opiekunowie i członkowie rodziny dzielą się swoją podróżą i nadzieją na przyszłość, podnosi to świadomość i nadaje pilność walce z FTD. Osoby te inspirują naszą codzienną pracę nad opracowywaniem przyszłych terapii, które będą miały znaczenie dla rodzin żyjących z FTD. Proszę o kontakt pacjenci@dnli.com w celu uzyskania dodatkowych informacji.

 

AFTD pragnie wyrazić naszą wdzięczność Denali Therapeutics i Takeda za wsparcie Konferencji Edukacyjnej 2023. Nagrane sesje z tegorocznej konferencji można obejrzeć na platformie AFTD Youtube kanał.

Dzielenie się swoją historią to jeden z najpotężniejszych sposobów podnoszenia świadomości, edukowania i wspierania innych oraz promowania własnych poglądów. Jeśli chcesz podzielić się swoimi doświadczeniami z FTD z naszą społecznością, skontaktuj się z nami info@theaftd.org.

Każda historia niesie ze sobą świadomość, dzięki której można poprawić sytuację następnej rodziny. 

Każda historia przybliża nas do przyszłości wolnej od FTD.