Passage Bio, firma specjalizująca się w opracowywaniu terapii genetycznych, podała pierwszą dawkę w badaniu klinicznym oceniającym potencjalne leczenie dla osób ze zdiagnozowanym zwyrodnieniem czołowo-skroniowym związanym z odmianą GRN gen lub FTD-GRN.  

Różnice w GRN gen może spowodować niezdolność organizmu do produkcji białka progranuliny (PGRN). Niedobory PGRN zostały powiązane z dziedzicznym FTD. 

Terapia genowa PBFT02 polega na jednorazowym wstrzyknięciu, które dostarcza działającą, niezmutowaną kopię genu GRN gen do organizmu osoby zdiagnozowanej za pomocą zmodyfikowanego wirusa, zwanego wektorem.  

Dr Mark Forman, dyrektor medyczny Passage Bio, powiedział, że takie podejście „daje potencjalną możliwość osiągnięcia wyższych niż normalnie poziomów PGRN w [ośrodkowym układzie nerwowym], a tym samym przezwyciężenia niedoboru PGRN w GRN nosicieli mutacji ze zdiagnozowanym wczesnym objawowym FTD-GRN.” 

Pierwsza dawka podana w tym badaniu stanowi „ważny kamień milowy dla zespołu Passage Bio i programu PBFT02” – powiedział Edgar (Chip) Cale, tymczasowy dyrektor generalny Passage Bio w oświadczeniu komunikat prasowy„Z niecierpliwością czekamy na kontynuację naszej ważnej pracy nad opracowaniem PBFT02 jako potencjalnej opcji leczenia dla tysięcy osób żyjących z FTD-GRN. Jesteśmy wdzięczni za wsparcie ze strony rodzin i badaczy badań klinicznych, którzy zdecydowali się wziąć udział w naszych badaniach”. 

„FTD-GRN to wyniszczająca choroba, dla której nie ma zatwierdzonych terapii modyfikujących przebieg choroby, i mamy nadzieję, że badanie to dostarczy dowodów na to, że PBFT02 może stać się sensowną opcją leczenia dla dorosłych żyjących z FTD-GRN” — dodał dr Forman. „Nie możemy się doczekać, aby wykorzystać nasze dane przedkliniczne w badaniu fazy 1/2”. 

Passage Bio nadal rekrutuje uczestników do badania klinicznego, znanego jako upliFT-D. Osoby z diagnozą FTD-GRN, które są zainteresowane, mogą znaleźć więcej informacji na stronie badania kliniczne.gov.  

Można zapoznać się z listą innych badań klinicznych, w których trwa aktywny nabór znalezione tutaj.