Mamy nadzieję, że ostatnie kilka lat to początek przełomowego okresu odkryć w badaniach klinicznych mających na celu leczenie i zapobieganie otępieniu czołowo-skroniowemu (FTD).

Do dużej międzynarodowej współpracy skupiającej się na FTD, obejmującej Amerykę Północną, Europę i nie tylko, włączono dużą liczbę osób cierpiących na FTD i ich krewnych, aby dokładniej wyjaśnić najwcześniejsze oznaki początku choroby oraz zoptymalizować projektowanie i prowadzenie badań klinicznych.

Dzięki postępom w genetyce, biologii molekularnej i neuroobrazowaniu zidentyfikowano kilka ekscytujących potencjalnych celów terapeutycznych i prowadzi się kilka badań klinicznych nad FTD, a kolejne zaplanowano na rok 2020 i nadchodzące lata.

Oczywiście począwszy od marca 2020 r. wiele działań badawczych zostało nagle wstrzymanych, spowolnionych lub całkowicie zatrzymanych z powodu pandemii COVID-19, ponieważ szpitale i rządy szybko opracowały wytyczne mające na celu spowolnienie rozprzestrzeniania się nowego koronaawirusa. Chociaż działania te były właściwe i konieczne, przerwanie takich działań badawczych może również spowolnić postęp w badaniach FTD. Odwołane wizyty i brakujące dane, brak środków na pokrycie opóźnień związanych z pandemią w bieżących projektach oraz potencjalnie zmniejszona liczba zapisów w przyszłości wynikająca ze strachu przed wizytą w przychodni lub szpitalu.

Zespoły badawcze FTD na całym świecie podjęły kroki, aby zapewnić dalszy postęp w leczeniu, leczeniu i zapobieganiu FTD przy jak najmniejszych stratach.

Badania obserwacyjne to badania naukowe, które „obserwują” przebieg choroby na podstawie wywiadu klinicznego, badań neurologicznych, testów poznawczych, obrazowania mózgu lub badań krwi bez interwencji. Badania te stanowią kluczowy sposób na zrozumienie podstawowych przyczyn i przebiegu FTD. W przypadku wielu badań obserwacyjnych na obszarach, gdzie liczba przypadków COVID-19 jest najwyższa, oceny zazwyczaj odkładano do czasu zmniejszenia lokalnego ryzyka narażenia. Ponieważ badania te mogą zostać wznowione, a wizyty zostaną przełożone, personel badań klinicznych jest szkolony w zakresie sprawdzania zarówno siebie, jak i uczestników badania pod kątem potencjalnych objawów COVID-19 lub narażenia wysokiego ryzyka, a wszyscy noszą odpowiedni sprzęt ochrony osobistej, który może obejmować maski , osłony oczu, rękawiczki i/lub fartuchy, w zależności od charakteru wizyty i lokalnych przepisów. Przestrzegane są wytyczne dotyczące dystansu społecznego, a sale egzaminacyjne i inne przestrzenie badawcze są dokładnie sprzątane pomiędzy każdym uczestnikiem.

Niektóre badania obserwacyjne mają charakter podłużny, co oznacza, że osoby z FTD są obserwowane w czasie i przeprowadzane są powtarzane obserwacje lub pomiary. Obecnie trwają duże, podłużne badania obserwacyjne FTD, w tym badanie ALLFTD w USA i Kanadzie oraz badanie GENFI w Kanadzie i Europie.

Pandemia spowodowała, że wiele z planowanych corocznych wizyt badawczych zostało przełożonych do czasu, aż zespoły badawcze i uczestnicy będą mogli ponownie bezpiecznie udać się do klinik. Wznowienie badań podłużnych jest priorytetem, aby czas i wysiłki już wniesione przez uczestników mogły zostać w pełni wykorzystane. Jeżeli coroczne wizyty badawcze w ramach tych badań zostaną opóźnione, zespoły badawcze skontaktują się z uczestnikami, gdy tylko lokalne wytyczne pozwolą na wznowienie tych ważnych badań. Jeżeli przełożone wizyty roczne odbędą się kilka miesięcy od planowanej daty, podczas analizy danych można dokonać korekt, aby uwzględnić okres między wizytami, aby w dalszym ciągu maksymalizować wpływ tych niezbędnych badań.

A badanie kliniczne to badanie badawcze, w ramach którego uczestnicy są przydzielani do jednej lub większej liczby interwencji. Interwencją w badaniu klinicznym może być lek, urządzenie lub program behawioralny. Obecnie w kilku aktywnych badaniach klinicznych bada się potencjał terapii spowalniających postęp, zapobiegających wystąpieniu lub łagodzących objawy FTD.

Ponieważ w przypadku niektórych badań klinicznych wymagane są ważne oceny bezpieczeństwa, w wielu przypadkach wizyty te będą, o ile to możliwe, kontynuowane przez całą pandemię. Aby ograniczyć utratę cennych danych już wygenerowanych przez uczestników włączonych do tych badań, zespoły badawcze kliniczne dołożyły wszelkich starań, aby jak najszybciej wznowić wstrzymane badania kliniczne w każdym ośrodku. W miarę możliwości oferują także wirtualne wizyty i oceny telefoniczne. Aby zapewnić bezpieczeństwo wszystkim uczestnikom, personel i uczestnicy badań klinicznych przestrzegają wszystkich zaleceń lokalnego szpitala dotyczących stosowania masek i innego sprzętu ochrony osobistej w przypadku konieczności wizyt osobistych.

Wiemy, że choć wiele naszych rodzin chętnie wraca do klinik i badań naukowych, inne niechętnie rozważają wzięcie udziału w badaniach do czasu dostępności szczepionki lub innego sposobu leczenia COVID-19. Rozważania dla każdego uczestnika będą dostosowane do jego sytuacji osobistej i lokalnej. Powiedziawszy to, chcielibyśmy zapewnić rodziny, że postępując zgodnie ze standardowymi procedurami klinicznymi i szpitalnymi w celu zapobiegania rozprzestrzenianiu się COVID-19, mamy pewność, że przy zastosowaniu tych środków ostrożności ekscytujące badania badawcze FTD z 2020 r. aby bezpiecznie prowadzić swoją działalność.

Dziękujemy wszystkim osobom cierpiącym na FTD, członkom rodzin i partnerom opiekuńczym, którzy hojnie poświęcili swój czas i wysiłki na rzecz znalezienia leczenia FTD. Twój wkład wprowadził dziedzinę w ten obiecujący czas badań klinicznych w FTD. Z niecierpliwością czekamy na postęp naukowy, jaki badania kliniczne przyniosą w zakresie FTD w roku 2020 i później.

Z poważaniem,
Lek. Elżbieta Finger