Nowe badania finansowane przez AFTD opublikowano 6 lutego w czasopiśmie naukowym Komórka dostarcza nowych i ważnych informacji na temat akumulacji białka tau i jego powiązań z szeregiem chorób neurodegeneracyjnych, w tym FTD.

Chociaż uważa się, że nieprawidłowa akumulacja tau w mózgu jest cechą charakterystyczną około 50% wszystkich przypadków FTD, a także choroby Alzheimera i innych zaburzeń mózgu, naukowcy muszą jeszcze dokładnie zrozumieć, w jaki sposób białko przekształca się ze swojej normalnej, funkcjonalnej formy w źle sformatowany, szkodliwy.

The nowe badanie – prowadzone przez dr Anthony’ego Fitzpatricka z Instytutu Mortimera B. Zuckermana Mind Brain Behaviour na Uniwersytecie Columbia – dostarczyło nowych informacji na temat struktury białka, które mogą pomóc w walce z FTD i innymi formami demencji i chorób neurodegeneracyjnych.

Włókna tau ozdobione łańcuchami ubikwityny (żółte) pochodzące ze zwyrodnienia korowo-podstawnego (niebieskie/granatowe) i choroby Alzheimera (czerwone/fioletowe) emanujące z neuronu (Źródło: Veronica Falconieri Hays i Anthony Fitzpatrick/Instytut Zuckermana na Uniwersytecie Columbia)

Fitzpatrick wraz z dodatkowymi badaczami z Uniwersytetu Columbia, a także Mayo Clinic na Florydzie i Emory University School of Medicine w Atlancie wykorzystali najnowocześniejszą technologię znaną jako mikroskopia krioelektronowa lub Cryo-EM do wizualizacji włókien tau w niespotykane dotąd szczegóły. Badacze połączyli krio-EM z drugą techniką, spektrometrią mas, aby uzyskać dodatkowe informacje na temat składu chemicznego cząsteczek na powierzchni tau. Ich praca ujawniła ważne cechy tau w mózgach dotkniętych chorobą Alzheimera i zwyrodnieniem korowo-podstawnym (podtyp FTD). Może to pomóc naukowcom w identyfikacji biomarkerów umożliwiających wykrywanie takich chorób, zanim pojawią się objawy – co stanowi kluczowy krok w kierunku opracowania terapii zapobiegających wystąpieniu choroby, zanim mózg ulegnie fizycznemu uszkodzeniu – lub w opracowaniu leków ukierunkowanych na związane z chorobą zmiany w strukturze i zachowaniu tau.

Doktor Fitzpatrick planuje w dalszym ciągu rozszerzać swoją pracę na inne tauopatie – zaburzenia neurodegeneracyjne charakteryzujące się odkładaniem nieprawidłowego tau.

„Nasze odkrycia zainspirują nowe podejście do opracowywania narzędzi diagnostycznych i projektowania leków” – stwierdził dr Fitzpatrick w: Informacja prasowa. „Choroby neurodegeneracyjne należą do najbardziej złożonych i niepokojących klas chorób, ale dzięki naszej pracy oraz pracy naszych kolegów i współpracowników budujemy plan działania prowadzący do skutecznej diagnostyki i terapii”.

To innowacyjne badanie zostało częściowo sfinansowane z nagrody badawczej AFTD, przekazanej dr Fitzpatrickowi w ramach naszej Inicjatywy na rzecz Biomarkerów FTD. (Współautor badania, dr Leonard Petrucelli z Mayo Clinic w Jacksonville, jest także laureatem nagrody FTD Biomarkers Initiative.) Inicjatywa dotycząca biomarkerów FTD to główna szansa na finansowanie projektu AFTD, która wspiera innowacyjną naukę w celu pobudzenia odkrywania i rozwoju biomarkerów FTD.

Na zdjęciu Anthony Fitzpatrick przy mikroskopie krio-EM (John Abbott z Instytutu Zuckermana na Uniwersytecie Columbia)