Drodzy przyjaciele,

Wielu z Was słyszało wiadomość, że w poniedziałek FDA zatwierdziła nowy lek na chorobę Alzheimera, aducanumab. Aducanumab, który będzie sprzedawany pod nazwą handlową Aduhelm, to nie tylko pierwsza nowa terapia lekowa zatwierdzona w leczeniu choroby Alzheimera od 2003 r., ale także pierwszy lek ukierunkowany na chorobę podstawową, a nie tylko leczenie objawów.

Chociaż Aduhelm stanowi nową opcję leczenia osób chorych na chorobę Alzheimera, pozostaje wiele pytań dotyczących jego skuteczności, sposobu jego przepisywania i wpływu zatwierdzenia leku na osoby, u których zdiagnozowano FTD.

Osoby dotknięte FTD chcą, aby osoby dotknięte FTD miały na uwadze wiele czynników:

• Lek Aduhelm nie został zatwierdzony do leczenia FTD. Aduhelm działa poprzez celowanie w płytki beta-amyloidowe, które są kluczową cechą choroby Alzheimera. Ponieważ blaszek tych nie stwierdza się w FTD, lek Aduhelm nie jest wskazany dla osób z zaburzeniami FTD (i nie oczekuje się, że będzie skuteczny u nich).
• Skuteczność Aduhelma jest wciąż niepotwierdzona. Chociaż Aduhelm redukuje blaszki beta-amyloidowe, nie wiemy jeszcze, w jakim stopniu może poprawić funkcjonowanie osób chorych na chorobę Alzheimera. W rezultacie lek otrzymał zatwierdzenia warunkowego od FDA, co oznacza, że należy przeprowadzić dalsze badania, aby potwierdzić, że zmniejszenie poziomu beta-amyloidu przekłada się na zmniejszenie objawów lub wolniejszy postęp choroby u osób cierpiących na chorobę Alzheimera.
• Aduhelm może powodować poważne skutki uboczne. Około 40% uczestników badań klinicznych Aduhelm doświadczyło obrzęku lub krwawienia mózgu. Chociaż większość miała niewiele objawów lub nie miała ich wcale, osoby przyjmujące Aduhelm powinny regularnie poddawać się skanom mózgu, aby upewnić się, że mogą bezpiecznie kontynuować przyjmowanie leku.
• Aduhelm będzie kosztowne zarówno dla pacjentów, jak i ubezpieczycieli. Biogen, firma produkująca Aduhelm, ustaliła cenę na $56 000/rok. Lek należy podawać w postaci infuzji w gabinecie lekarskim, dlatego w przypadku starszych pacjentów koszt samego leku może zostać pokryty w ramach Medicare Część B. Osoby przyjmujące lek mogą jednak ponieść dodatkowe koszty, w tym badanie mózgu w celu ustalenia, czy lek prawdopodobnie przyniesie im korzyści, a także rutynowe badania obrazowe w celu wykrycia skutków ubocznych.

Jednakże zgoda Aduhelma jest obiecującym znakiem dla FTD.

• Zatwierdzenie Aduhelma podkreśla znaczenie biomarkerów. AFTD aktywnie uczestniczy w badaniu biomarkerów wskazujących na obecność procesu chorobowego specyficznego dla FTD w mózgu (podobnie jak beta-amyloid w przypadku choroby Alzheimera). Redukcja beta-amyloidu odegrała kluczową rolę w zatwierdzeniu leku Aduhelm i była możliwa dzięki opracowaniu metod wykrywania beta-amyloidu w obrazowaniu mózgu. W ramach projektu AFTD priorytetowo potraktowano rozwój biomarkerów, aby w podobny sposób przyspieszyć rozwój leków FTD.
• Droga Aduhelma do zatwierdzenia może umożliwić szybsze zatwierdzanie leków na inne choroby neurodegeneracyjne, w tym FTD. Warunkowe zatwierdzenie leku Aduhelm przez FDA stanowi precedens dla przyspieszonej ścieżki zatwierdzania. Zasadniczo FDA zasygnalizowała chęć zatwierdzenia leczenia opartego na zmianie w podstawowym biomarkerze choroby i upublicznienia leczenia do czasu przeprowadzenia długoterminowych badań w celu potwierdzenia korzyści w zakresie leczenia objawów u ludzi i/lub postępu choroby. Ścieżka ta może przyspieszyć dostępność obiecujących metod leczenia tam, gdzie są one najbardziej potrzebne, na przykład w przypadku schorzeń śmiertelnych, na które nie ma dostępnych metod leczenia, takich jak FTD.

AFTD w dalszym ciągu angażuje się w poprawę jakości życia osób dotkniętych FTD i kierowanie badaniami nad lekiem. Choć sam Aduhelm raczej nie przyniesie korzyści osobom cierpiącym na FTD, procesy, które doprowadziły do jego warunkowego zatwierdzenia, stanowią obiecujące oznaki przyszłości opracowywania i zatwierdzania leków FTD.

 

 

Susan LJ Dickinson, MSGC
Dyrektor generalny AFTD