AFTD zakończyło swoje Głos pacjenta raport, podsumowując i analizując dane i punkty widzenia ponad 1750 osób cierpiących na FTD, partnerów opieki, opiekunów i członków rodzin.

Uczestnicy podzielili się swoimi istotnymi spostrzeżeniami podczas konferencji z 5 marca 2021 r Zewnętrznie kierowany rozwój leków ukierunkowany na pacjenta (EL-PFDD) zorganizowane przez AFTD, a także badanie FTD Insights Survey przeprowadzone w Rejestrze Zaburzeń FTD. Uczestnicy opisują, jak FTD wpłynęło na ich życie i wyrażają silną determinację, aby pomóc w opracowaniu terapii modyfikujących chorobę poprzez udział w badaniach klinicznych i innych badaniach.

Kompleksowy dokument został stworzony, aby pomóc organom regulacyjnym amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) zrozumieć doświadczenia i priorytety osób cierpiących na zaburzenia FTD oraz to, czego one same i ich partnerzy/opiekunowie najbardziej chcą widzieć w opcjach leczenia.

Wśród ustaleń:

• Ponad 50% respondentów odwiedziło co najmniej trzech lekarzy przed otrzymaniem prawidłowej diagnozy, a u 44% pierwotnie błędnie zdiagnozowano inną chorobę.
• Osoby zdiagnozowane i partnerzy opieki zgłaszali szeroki zakres objawów występujących w przypadku zaburzeń FTD, w tym zmiany w języku, myśleniu, osobowości, nastroju i funkcjonowaniu motorycznym, przy czym tylko nielicznym osobom udało się uzyskać ulgę w wyniku jakichkolwiek istniejących interwencji medycznych lub niemedycznych.
• Wśród zdiagnozowanych osób najczęściej wymienianym jako najbardziej dokuczliwym objawem były trudności w posługiwaniu się językiem (m.in. niemożność znalezienia odpowiedniego słowa, pogorszenie umiejętności mówienia czy też pogorszenie umiejętności pisania).
• 87% zdiagnozowanych osób stwierdziło, że jest „chętne” lub „bardzo chętne” do wzięcia udziału w badaniu klinicznym mającym na celu opracowanie leczenia FTD, podczas gdy 77% procent krewnych obciążonych genetycznie ryzykiem wyraziło chęć udziału.

„Wyniki tego raportu pokazują nie tylko, że FTD wywiera głęboki wpływ na rodziny na niezliczone sposoby, ale pokazują także, że społeczność ta jest gotowa i chętna do udziału w badaniach klinicznych, aby przyspieszyć rozwój pilnie potrzebnych metod leczenia” – powiedziała dyrektor generalna AFTD Susan LJ Dickinson, MSGC.

Pobierz raport Głos Pacjenta Tutaj.