Passage Bio otrzymuje pozytywną opinię od FDA w sprawie rozszerzenia terapii genowej na C9orf72

Graphic title: Passage Bio Receives Positive Feedback from FDA on Expanding Gene Therapy to C9orf72. Image: Person working in lab, looking through microscope

Firma biofarmaceutyczna Passage Bio ogłoszono 16 lipca że otrzymała pozytywną opinię od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dotyczącą propozycji rozszerzenia badań klinicznych nad terapią genową dla osób cierpiących na FTD wywołaną przez wariant genu GRN gen, który obejmuje również osoby cierpiące na FTD spowodowane C9orf72 gen.

Warianty dziedziczone w GRN I C9orf72 Geny są częstą przyczyną genetyczne FTD. Gdy takie warianty są obecne, białko TDP-43 może gromadzić się nieprawidłowo w mózgu osoby dotkniętej chorobą, jednocześnie hamując produkcję innego białka zwanego progranuliną; oba są powiązane z wystąpieniem FTD. Terapia genowa PBFT02 firmy Passage Bio ma na celu zaradzenie temu poprzez dostarczanie zdrowych kopii GRN do organizmu za pośrednictwem zmodyfikowanego wirusa, zwanego wektorem.

Pod koniec 2023 roku Passage Bio opublikowano obiecujące dane wstępne z badania, w którym uczestnicy wykazali znaczący wzrost progranuliny w płynie mózgowo-rdzeniowym po 30 dniach. W Aktualizacja wyników badania z 2024 r.Passage Bio zauważyło, że u dwóch uczestników badania obserwowano utrzymujący się podwyższony poziom progranuliny przez sześć miesięcy po podaniu dawek.

Progranulina odgrywa kluczową rolę w wielu funkcjach krytycznych dla zdrowia i przetrwania komórek mózgowych, w tym autofagii, procesie odpowiedzialnym za usuwanie uszkodzonych lub nieprawidłowych białek i zapaleniu. Ponieważ zarówno patologia, GRN wariant i powodująca chorobę ekspansja C9orf72 gen ma szkodliwy wpływ na autofagię i komórki znane jako mikroglej, które regulują stan zapalny, a oba prowadzą do nieprawidłowego gromadzenia się TDP-43, zwiększając poziom progranuliny może być pomocny w FTD-C9, jak również w FTD-GRN. Ponadto warianty w GRN gen, który nie powoduje FTD, ale modyfikuje wpływ C9orf72 wariant powoduje zmniejszenie poziomu progranuliny, co można odwrócić poprzez leczenie lekami takimi jak PBFT02.

Teraz, dzięki pozytywnej opinii FDA, Passage Bio podejmie znaczący krok naprzód i udostępni swoje badania osobom z C9orf72 warianty. Prezes i dyrektor generalny Passage Bio, Will Chou, MD, nazwał ten krok „krytycznym kamieniem milowym w rozszerzaniu dostępu dla tych, którzy mogliby skorzystać z PBFT02.

„Biorąc pod uwagę ograniczone badania kliniczne dla pacjentów z FTD-C9orf72, uważamy, że PBFT02 może wypełnić znaczącą niezaspokojoną potrzebę i przynieść nową nadzieję tej niedostatecznie obsługiwanej społeczności pacjentów” – kontynuował dr Chou. „Z niecierpliwością czekamy na dalsze postępy w rozwoju klinicznym PBFT02 i na rozwijanie zachęcających danych, które do tej pory widzieliśmy w badaniu upliFT-D”.

Passage Bio pracuje nad poprawieniem protokołu badań, aby uwzględnić w nim osoby z C9orf72 warianty i wkrótce przekaże je do przeglądu. Firma planuje rozpocząć rejestrację osób z C9orf72 warianty w 2025 r.; AFTD i Rejestr zaburzeń FTD będą informować o terminie rozpoczęcia rekrutacji, gdy tylko pojawią się dokładniejsze informacje.

„AFTD gratuluje Passage Bio tego przełomu” — powiedziała Penny Dacks, dr, starsza dyrektorka ds. inicjatyw naukowych AFTD. „Ich osiągnięcie pokazuje, jak badanie FTD, w tym badanie z ograniczoną liczbą uprawnionych uczestników, może czasami rozszerzyć swoją kwalifikowalność, aby dać nadzieję innym rodzinom z FTD. Nie możemy się doczekać, aby śledzić kolejne kroki Passage Bio w miarę rozwoju tego procesu”.

Czy Ty lub ktoś bliski jest zainteresowany udziałem w badaniu upliFT-D? Dowiedz się więcej o lokalizacjach ośrodków badawczych, kryteriach włączenia i innych kwestiach, odwiedzając stronę strona próbna upliFT-D I badania kliniczne.gov. I koniecznie dołącz do Rejestr Zaburzeń FTD aby dowiedzieć się o możliwościach wzięcia udziału w innych badaniach klinicznych FTD, gdy się pojawią.

Jeśli nie jesteś pewien swojego statusu genetycznego, AFTD zdecydowanie zaleca doradztwo genetyczne jako pierwszy krok do rozważenia, czy badania genetyczne jest właściwym wyborem dla Ciebie. Jeśli masz pytania dotyczące poradnictwa genetycznego lub testów, skontaktuj się z infolinią AFTD pod numerem 1-866-507-7222 lub info@theaftd.org.

Bądź na bieżąco

color-icon-laptop

Zarejestruj się już teraz i bądź na bieżąco dzięki naszemu biuletynowi, powiadomieniom o wydarzeniach i nie tylko…