Dziś AviadoBio ogłosił rozpoczęcie fazy 1/2 badania klinicznego w celu oceny AVB-101 jako jednorazowego leczenia kandydatów, którzy mają progranulinę (GRN) wariant genetyczny. AFTD pochwala innowacyjne podejście AviadoBio do leczenia zwyrodnienia czołowo-skroniowego (FTD).

AVB-101 to eksperymentalna terapia genowa, która będzie przeprowadzana przy użyciu minimalnie inwazyjnego zabiegu neurochirurgicznego w części mózgu zwanej wzgórzem. Ta metoda podawania zmniejszy dawkę wymaganą do zapewnienia skuteczności i ograniczy potencjalną ekspozycję ogólnoustrojową.

Pierwsze dwa kraje posiadające miejsca testowe to Polska i Hiszpania, ale oczekuje się, że badanie zostanie rozszerzone na wiele lokalizacji w Europie i USAKliknij tutaj aby uzyskać więcej informacji na temat procesu.

„W dziedzinie FTD mamy szczęście, że AviadoBio i inne innowacyjne firmy testują potencjalne metody leczenia FTD spowodowanego mutacjami progranuliny” – powiedziała Penny Dacks, starsza dyrektor ds. inicjatyw naukowych AFTD. „Każde podejście do leczenia jest inne, a każde badanie jest krytycznym krokiem w kierunku spowolnienia, zatrzymania i ostatecznie zapobieżenia wyniszczaniu rodzin przez tę straszną chorobę.

„Chociaż osoby z mutacjami FTD-GRN są obecnie aktywnie poszukiwane do badań klinicznych, to, czego się z nich nauczymy, przyspieszy rozwój terapii dla wszystkich osób z FTD” – dodał dr Dacks.

Więcej informacji na temat badań klinicznych związanych z progranuliną można znaleźć Tutaj.

Tych, którzy chcą podjąć działania już dziś, AFTD zachęca do zapisania się do programu Rejestr Zaburzeń FTD otrzymania powiadomienia o badaniach klinicznych, do których Ty lub członek Twojej rodziny możecie się kwalifikować.

Ponadto, jeśli u bliskiej osoby zdiagnozowano obecnie FTD, zastanów się doradztwo genetyczne. W wielu bieżących badaniach dotyczących FTD poszukuje się osób z określonymi genetycznymi przyczynami FTD, zwłaszcza FTD-GRN. Poradnictwo genetyczne może pomóc w podjęciu świadomej decyzji w tej sprawie badania genetyczne lub bankowość genetyczna to dobra opcja dla Twojej rodziny.