In augustus verleende de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Alector de status van weesgeneesmiddel voor de verdere ontwikkeling van AL001, een humaan recombinant monoklonaal antilichaam dat is ontwikkeld voor de behandeling van FTD veroorzaakt door mutaties in het progranulinegen.

Om FTD-gerelateerde uitdagingen beter te begrijpen, nam het in Californië gevestigde biotechnologiebedrijf contact op met AFTD tijdens de ontwikkelingsfase van AL001. Arnon Rosenthal, Ph.D., CEO van Alector.

De FDA kent de status van weesgeneesmiddel toe aan therapieën die zijn ontworpen om te helpen bij de diagnose, preventie en/of behandeling van zeldzame ziekten, die zij definiëren als aandoeningen die minder dan 200.000 mensen in de VS treffen. bedoeld om de verdere ontwikkeling van het medicijn te ondersteunen, inclusief belastingkredieten en vrijstelling van wettelijke vergoedingen. AL001 is een van een aantal medicijnen die momenteel strijden om goedkeuring om de eerste door de FDA goedgekeurde therapeutische optie te zijn voor personen met de diagnose FTD.

"De belangrijkste focus [van AL001] zijn mensen met progranuline-genmutaties - een zeldzame subgroep van mensen met FTD," zei Nadine Tatton, Ph.D., wetenschappelijk directeur van AFTD. “Het niveau van progranuline in het bloed van een mutatiedrager is ongeveer de helft van het niveau dat je zou zien in een gezond individu. Alector heeft een therapie ontwikkeld die de bloedspiegels van progranuline kan verhogen, een antilichaam dat zich aan zijn doelwit bindt en de persoon omzet in het produceren van normale progranulinespiegels.”

Eerder dit jaar bezocht Dr. Tatton het hoofdkantoor van Alector in San Francisco, samen met AFTD-programmadirecteur Sharon S. Denny, MA. Ze werden vergezeld door onderzoekswetenschappers die aan AL001 werken, personen die getroffen zijn door FTD en hun zorgpartners, en voormalig AFTD-bestuursvoorzitter Jary Larsen, Ph.D.

"Alector is bezig met het verplaatsen van zijn therapieën van basiswetenschap en medicijnontwikkeling naar de klinische setting", zei Denny. "Ze hebben contact met ons opgenomen omdat ze meer willen weten over de impact van de ziekte zoals die zich afspeelt in het leven van mensen."

Alector is een fase 1 klinische studie van AL001 gestart om de veiligheid en verdraagbaarheid van de therapie te testen. De proef zoekt momenteel vrijwilligers met een progranuline-genmutatie bij wie FTD is vastgesteld, evenals dragers van progranuline-genmutaties die asymptomatische en gezonde vrijwilligers zijn. Meer informatie over de klinische proef is te vinden op de sectie Uitgelichte onderzoeken op de website van AFTD.

"Onze ontmoeting met Alector weerspiegelt het toenemende besef dat de gediagnosticeerde persoon een belangrijk onderdeel is van het landschap van klinische onderzoeken", zei Denny. “Wat een gediagnosticeerde persoon als een belangrijke uitkomst beschouwt, kan heel anders zijn dan de mening van een onderzoeker. AFTD kan een brug slaan tussen de FTD-gemeenschap en de wetenschappelijke wereld.”