In maart krijgen mensen en gezinnen die getroffen zijn door FTD de kans om rechtstreeks met vertegenwoordigers van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) te spreken, waarbij ze input leveren op basis van hun persoonlijke ervaring die de regering zal helpen de effectiviteit van potentiële nieuwe FTD-therapieën te evalueren.

Opgericht door de FDA in 2012, stellen Patient-Focused Drug Development (PFDD)-bijeenkomsten de FDA in staat om het perspectief van mensen met specifieke ziekten beter te begrijpen. Deze bijeenkomsten, die uniek zijn opgezet om de deelname van ziektegemeenschappen te betrekken en aan te moedigen, bieden een buitengewone gelegenheid om rechtstreeks in contact te komen met het federale agentschap dat elk voorgeschreven medicijn reguleert dat op de behandelingsmarkt komt.

Voor degenen die getroffen zijn door FTD, de 5 maart PFDD-vergadering – dat zal worden geleid door AFTD – zal het voor gediagnosticeerde personen, zorgpartners en anderen die getroffen zijn mogelijk maken om hun ervaringen uit de eerste hand te delen, waardoor inzicht wordt verkregen in de symptomen, het dagelijks leven en wat zij het meest zouden waarderen in mogelijke toekomstige behandelingen. Deze informatie zal de FDA helpen klinisch betekenisvolle resultaten voor therapeutische interventies te identificeren, wat op zijn beurt zou kunnen leiden tot nieuw onderzoek en potentiële behandeldoelen.

De vergadering van een dag, die volledig virtueel zal zijn, begint met AFTD Medical Advisory Council Chair Elect Bradford C. Dickerson, MD, die een klinisch overzicht van FTD presenteert. Vervolgens zal een sessie zich richten op leven met FTD, met live en vooraf opgenomen commentaren van gediagnosticeerde personen, zorgpartners en anderen. Er zullen ook twee paneldiscussies zijn over huidige en toekomstige FTD-behandelingen, een gericht op sporadische FTD en een gericht op genetische FTD.

De agenda van de bijeenkomst zal de komende maanden vorm blijven krijgen, op basis van een onderzoek dat AFTD in oktober heeft uitgevoerd in samenwerking met de FTD Disorders Registry. Ruim 1.200 mensen namen deel aan de anonieme enquête en leverden cruciale gegevens op die de FDA zullen helpen beter te begrijpen wat voor u het belangrijkst is met betrekking tot mogelijke behandelingen en deelname aan klinische onderzoeken.

Een livestream van de bijeenkomst zal openbaar toegankelijk zijn – houd de AFTD-website de komende maanden in de gaten voor meer informatie. We moedigen u aan om tijdens de vergadering uw mening te geven, onder meer via live opiniepeilingen, chat en telefonisch contact.

AFTD werkt elke dag aan een toekomst zonder FTD. Deze bijeenkomst is een cruciale en belangrijke stap om ons doel te bereiken, en uw betrokkenheid is essentieel. Samen kunnen we een directe invloed hebben op het toekomstige verloop van de therapeutische ontwikkeling, en helpen om hoop te brengen aan individuen en families die met deze verwoestende ziekte worden geconfronteerd.