AFTD Directeur Onderzoeksbetrokkenheid Shana Dodge, PhD, woonde de Breakthrough Summit van de National Organization for Rare Disorders (NORD) bij, gehouden op 16 en 17 oktober in Washington, DC. NORD is een belangenorganisatie die zich inzet voor personen met zeldzame ziekten en zich inzet voor de identificatie, behandeling en genezing van zeldzame aandoeningen door middel van onderwijsprogramma's, belangenbehartiging, onderzoek en patiëntendiensten. In de Verenigde Staten is het een zeldzame ziekte die minder dan 200.000 mensen treft, waaronder FTD.

De top omvatte presentaties en gesprekken tussen mensen die getroffen zijn door aandoeningen, patiëntenbelangengroepen, academici, medicijnontwikkelaars en vertegenwoordigers van de overheid. Een belangrijk thema tijdens de NORD Summit dit jaar was de viering van de 40ste verjaardag van de Weesgeneesmiddelenwet (ODA). De invoering van ODA biedt financiële prikkels voor bedrijven om geneesmiddelen te produceren voor de behandeling van zeldzame ziekten die anders mogelijk geen biofarmaceutische bedrijven zouden aantrekken vanwege het waargenomen beperkte aantal potentieel in aanmerking komende patiënten. De ODA heeft geleid tot enorme vooruitgang bij de behandeling van zeldzame ziekten, waarbij veel farmaceutische bedrijven nu werken aan het vinden van een effectieve behandeling voor FTD.

Wilt u meer weten? Uitchecken deze blogpost om meer te weten te komen over de ODA en de oprichting van NORD.