2024 was een hoopvol jaar voor FTD Research, en het was ook een spannend jaar voor het AFTD-onderzoeksteam. Het is niet makkelijk om alles wat er in een jaar is bereikt samen te vatten, maar we hebben een aantal interessante hoogtepunten gegeven!

Dit jaar verwelkomde het AFTD-team twee nieuwe personeelsleden, Dr. Nicole Bjorklund als Director of Research and Grants en Dr. Kate Still als de eerste AFTD Research Outreach Manager. Na bijna tien jaar en een enorme hoeveelheid werk om innovatie in FTD-wetenschap te bevorderen, ging Dr. Debra Niehoff met pensioen als Director of Research and Grants van AFTD.

Het onderzoeksteam van AFTD en de rest van AFTD zijn geleid door ons huidige Strategisch Plan. De financiering die we bieden is centraal, maar slechts een onderdeel van onze strategie. We willen talent en financiering aantrekken en behouden voor het FTD-veld, een geïnformeerde en actieve gemeenschap van onderzoeksdeelnemers en partners versterken, het voor vernieuwers en bedrijven makkelijker maken om hun middelen toe te passen op de behoeften van FTD, een gemeenschap van FTD-onderzoekers creëren en tools ontwikkelen om FTD-onderzoek mogelijk te maken.

Het eerste strategische onderzoeksdoel is om een diverse, wereldwijde gemeenschap van op FTD gerichte wetenschappelijke onderzoekers bevorderen. AFTD heeft verschillende initiatieven die gericht zijn op het mobiliseren van de kerngemeenschap van onderzoekers, pleitbezorgers en anderen die zich inzetten voor wetenschappelijke vooruitgang voor FTD. Naast het creëren van kansen voor FTD-onderzoeksmentorschap en verbinding tussen FTD-onderzoekers, sponsorde, presenteerde en organiseerde AFTD bijeenkomsten als onderdeel van de International Conference for FTD van 2024. Een van die bijeenkomsten was het bijeenbrengen van ervaren FTD-onderzoekers met de AFTD Holloway-geleerden, een fellowship die mogelijk werd gemaakt door de steun van het Holloway Family Fund. In 2024 sponsorde en bezocht AFTD ook conferenties voor organisaties die werken aan FTD en gerelateerde aandoeningen, waaronder de End the Legacy's Genetic ALS and FTD Community Summit en het Cure PSP International Research Symposium.

Het tweede doel is om een gemeenschap die klaar is voor onderzoek uitbreiden, informeren en versterken. Het AFTD-onderzoeksteam werkt eraan om ervoor te zorgen dat mensen weloverwogen beslissingen kunnen nemen over de wetenschap van FTD. In 2024 omvatten deze initiatieven webinars die werden gepresenteerd in samenwerking met het FTD Disorders Registry. Wetenschappelijke bronnen omvatten ook wetenschappelijke sessies op de AFTD jaarlijkse onderwijsconferentie mei 2024. In samenwerking met het University of Pennsylvania FTD Center werkte AFTD samen aan het allereerste FTD Clinical Research Learning Institute, een virtuele workshop van één dag die is ontworpen om mensen die getroffen zijn door FTD te voorzien van kennis over klinisch onderzoek. Het onderzoeksteam ontwikkelde ook verschillende bronnen met betrekking tot FTD-genetica, inclusief een nieuwe bron over Gentherapie en FTD.

Het AFTD-onderzoeksteam werkt eraan om ervoor te zorgen dat de waarden, prioriteiten en zorgen van mensen die getroffen worden door FTD, begrepen worden door belanghebbenden in het onderzoek. In 2024 organiseerde AFTD het eerste Industry Advisory Panel, waar leden van de gemeenschap hun ervaringen deelden met bedrijven die werken aan klinische FTD-proeven. In 2024 bracht AFTD ook persoonlijke ervaringen met FTD naar een professioneel publiek door deelname aan werkgroepen, presentaties op wetenschappelijke conferenties en een publicatie over de noodzaak van meer diversiteit in FTD-onderzoek.

De derde strategische doelstelling is om ontwikkel of versterk de hulpmiddelen en bronnen die nodig zijn om FTD-onderzoek succesvol te maken. Nieuwe projecten gelanceerd in januari met ondersteuning van de nieuwe AFTD Digital Assessment Tools voor FTD en ALS Grant awards. Dit unieke programma bevordert de ontwikkeling van digitale tools met brede toepasbaarheid in het FTD-ALS-spectrum. In 2024 zal de FTD-stoornissenregister, mede opgericht door AFTD en het Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia, kondigde de officiële lancering aan van een verbeterd platform. Deze uitgebreide database zal de wereldwijde rekrutering vergemakkelijken die nodig is voor klinische proeven met zeldzame ziekten, en zal dienen als een portaal voor een wereldwijde gemeenschap van onderzoekers.

Een grote uitdaging bij de ontwikkeling van behandelingen is de expertise, consensus en validatie van tools om klinische proeven uit te voeren om te testen of een behandeling veilig en effectief is. In 2024 organiseerde AFTD de tweede jaarlijkse FTD Onderzoeksrondetafel om het veld te helpen gedeelde uitdagingen in medicijnontwikkeling en klinische proeven te overwinnen. Geleid door de gedeelde prioriteiten van 15 leden van biofarmaceutische bedrijven, regelgevende experts bij de FDA en EMA, academische onderzoeksleiders, non-profitorganisaties, pleitbezorgers en mensen die direct door FTD worden getroffen, richtte de Roundtable van 2024 zich op de beschikbaarheid van gevalideerde biomarkers voor klinische proeven, evenals strategieën om deelnemers te identificeren en te kwantificeren of een behandeling een betekenisvolle verandering heeft ondergaan. Deze conferentie bouwde voort op de inzichten over FTD-biomarkers die werden verkregen via de November 2023 Holloway-top.

AFTD organiseerde ook een workshop over hoe een klinische proef opgezet zou kunnen worden om een preventieve behandeling te testen voor FTD en/of ALS veroorzaakt door de genetische variant C9orf72. De workshop werd geleid door FTD- en ALS-experts, ondersteund door de ALS Association en met deelname van klinische onderzoeksvelden, regelgevende experts van de FDA en mensen met persoonlijke ervaring met zowel C9-FTD als C9-ALS.

Het uiteindelijke strategische onderzoeksdoel is om onderzoeksbenaderingen versnellen en verbreden om tegemoet te komen aan onvervulde behoeften in FTD-onderzoek. Het AFTD-onderzoeksteam heeft in 2024 tijd besteed aan projecten om FTD-experts op één lijn te brengen met belangrijke uitdagingen voor diagnose en behandeling. In de AFTD-subsidieportefeuille zijn 31 onderzoeksprojecten gaande en worden ze actief beheerd. Deze studies variëren van fundamenteel onderzoek tot klinische proeven tot het verbeteren van de kwaliteit van leven van mensen met FTD. Er zijn talloze onderzoekssubsidiecycli gaande en we verwachten het komende jaar verschillende veelbelovende nieuwe studies toe te kennen. Omdat FTD op het kruispunt ligt van ALS, de ziekte van Alzheimer en de ziekte van Parkinson, werkt AFTD aan het beïnvloeden van prioriteiten in neurodegeneratief onderzoek, waaronder samenwerking met andere belangenbehartigingsgroepen, het bijwonen en presenteren op conferenties voor gerelateerde aandoeningen en het spreken met de overheid en financieringsinstanties over de behoeften van FTD. Zo werd Dr. Penny Dacks namens AFTD uitgenodigd als een van de vier experts om input te leveren over niet-Alzheimervormen van dementie aan een door het Congres gemandateerde commissie overzicht van prioriteiten voor dementieonderzoekAFTD is ook een partnerschap aangegaan met NIH, biofarmaceutische bedrijven en andere non-profitorganisaties om het Accelerating Medicines Partnership® in Amyotrophic Lateral Sclerosis (AMP® ALS)-programma te ondersteunen om ervoor te zorgen dat de wetenschappelijke oplossingen voor ALS worden ontwikkeld met begrip voor de behoeften van mensen gezamenlijk risico lopen en/of FTD ervaren.

Vooruitkijkend naar 2025, terwijl AFTD werkt aan een nieuw Strategisch Plan dat de organisatorische prioriteiten voor de toekomst zal bepalen, verwachten we onze focus te verdiepen op de factoren die de ontwikkeling van de oplossingen die gezinnen nodig hebben, vertragen. Terwijl AFTD naar de toekomst kijkt, zullen we doorgaan met het aantrekken van briljante geesten, bedrijven en financiers om zich op deze ruimte te richten om ervoor te zorgen dat mensen die getroffen zijn door FTD tijdige en nauwkeurige diagnoses krijgen en dat de infrastructuur bestaat om FTD-klinische onderzoeken te ondersteunen, de sleutel tot het ontsluiten van effectieve behandelingen.