Biotechnologiebedrijf Psilera heeft aangekondigd positieve preklinische gegevens voor zijn FTD-medicijnkandidaat, waarmee het een stap dichter bij first-in-human studies komt. Het bedrijf onderstreepte ook veelbelovende gegevens uit effectiviteitsstudies uitgevoerd door de University of South Florida (USF).

Het medicijn, een verbinding genaamd PSIL-006, is een psilocybinederivaat met een veilig, niet-hallucinogeen profiel, waardoor het een goede kandidaat is voor thuisgebruik, merkt het bedrijf op. Psilera zegt dat PSIL-006 een positief effect heeft op serotonine-receptor 2A, een veelvoorkomend doelwit in de hersenen voor medicijnen die psychiatrische symptomen behandelen. En in preklinische studies heeft PSIL-006 geen bijwerkingen aangetoond die de effecten van de behandeling zouden kunnen beperken.

In de recente aankondiging van het bedrijf geeft Psilera aan dat toxiciteitsgegevens uit onderzoeken naar PSIL-006 een "sterk veiligheidsprofiel" lieten zien. Gegevens uit onderzoeken die door USF zijn uitgevoerd met de Tau-eiwit Uit onderzoek op gehumaniseerde muismodellen bleek dat PSIL-006 het leer- en geheugenvermogen verbeterde en de slaap bevorderde.

"Vanaf het begin lag onze primaire focus op het ontwikkelen van een nieuwe klasse neurologische therapieën voor patiënten die onnodige bijwerkingen elimineren die traditioneel de toegang van patiënten tot natuurlijke verbindingen met een hoog therapeutisch potentieel beperkten", aldus Psilera medeoprichter en CSO Jackie von Salm, PhD. "Deze eerste gegevens versterken ons sterke geloof dat neuroplastogenen een enorm onbenut potentieel hebben."

In januari benoemde Psilera gedragsvariant FTD (bvFTD) als de “loodindicatie” voor PSIL-006, en selecteerde het als de primaire aandoening waarvoor het medicijn zou worden ontwikkeld. Dr. von Salm besprak de onvervulde behoeften van families die te maken hebben met bvFTD en zei destijds: "Na persoonlijke ervaring met deze zeldzame en verwoestende vorm van dementie, streven we ernaar een betekenisvolle impact te hebben op de levens van patiënten en hun families die zonder behandelingsopties achterblijven."

Wetenschappers bij bedrijven als Psilera werken aan het aanpakken van FTD, door steeds meer nieuwe interventies en diagnostische hulpmiddelen door te voeren naar de preklinische en klinische onderzoeksfasen. In augustus besprak Aviado Bio CMO David Cooper, MD, de details van de Fase 1/2 ASPIRE-FTD klinische studie met Neurologie Live.

Als u geïnteresseerd bent om op de hoogte te blijven van de nieuwste mogelijkheden om deel te nemen aan klinische onderzoeken die onderzoek stimuleren naar een FTD-vrije toekomst, meld je aan bij de FTD-stoornissenregisterNaast dat het u helpt op de hoogte te blijven van FTD-onderzoek, is het register een platform om uw levenservaringen te delen en wetenschappers te begeleiden in hun werk.