Passagebio vrijgegeven veelbelovende voorlopige resultaten uit de klinische fase 1/2-studie waarin een experimentele behandeling wordt geëvalueerd voor FTD-gevallen veroorzaakt door: GRN genetische mutatie (FTD-GRN).

De “upliFT-D”-studie evalueert PBFT02, een gentherapie die gebruik maakt van een gemanipuleerd virus (bekend als een “vector”) om een niet-gemuteerde kopie af te leveren van de GRN gen. FTD-GRN wordt veroorzaakt door variaties in dit gen, wat ertoe kan leiden dat het lichaam het eiwit progranuline niet meer kan produceren. Lage hoeveelheden progranuline zijn in verband gebracht met erfelijke FTD.

In de klinische proef van Passage Bio resulteerde PBFT02 na 30 dagen in een significante toename van progranuline in het hersenvocht van de deelnemers, oplopend tot niveaus die hoger waren dan die bij personen zonder FTD. De progranulineconcentraties bleven zes maanden na toediening hoger dan de uitgangswaarde.

De veiligheidsgegevens van PBFT02 waren ook veelbelovend – terwijl één deelnemer nadelige effecten ondervond die consistent waren met een immuunrespons, compenseerde het onderzoeksteam dit door het steroïderegime aan te passen dat aan de deelnemers werd gegeven om te helpen bij immuunsuppressie. De gentherapie werd over het algemeen goed verdragen door deelnemers die de aangepaste behandeling kregen.

“We zijn verheugd om deze eerste resultaten van de upliFT-D-studie te zien”, zegt Susan LJ Dickinson, CEO van AFTD, MSGC. “De bemoedigende eerste resultaten van Passage Bio bieden veel hoop voor gezinnen die getroffen zijn door FTD-GRN en weerspiegelen een groeiend momentum in de zoektocht naar behandelingen voor alle vormen van FTD.

“We kijken ernaar uit om dit momentum in 2024 verder te zien groeien – en om de eigen inspanningen van AFTD om de ontwikkeling van effectieve FTD-behandelingen te bespoedigen voort te zetten,” voegde ze eraan toe.

Studies zijn actief op zoek naar deelnemers. In het bijzonder worden mensen met FTD veroorzaakt door GRN genetische mutaties zijn actief nodig voor upliFT-D en andere onderzoeken die experimentele, maar mogelijk effectieve behandelingen voor FTD-GRN testen.

Heeft u interesse om bij te dragen aan FTD-onderzoek? Schrijf je in voor de FTD-stoornissenregister, een beveiligde elektronische database die inzichten verzamelt van gediagnosticeerde personen, zorgpartners en familieleden. Registranten kunnen online deelnemen aan enquêteonderzoek en updates ontvangen zodra FTD-onderzoeken verschijnen waarvoor zij mogelijk in aanmerking komen voor deelname.