Voor onderzoekers

Het onderzoek van vandaag leidt tot de doorbraken van morgen.

Word lid van onze mailinglijst voor nieuws over AFTD Research en financieringsmogelijkheden

Het Treat FTD-fonds

Zie Ontvangers van de Active Treat FTD Fund Award

AFTD heeft in samenwerking met de Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) in 2016 het Treat FTD Fund gelanceerd om de unieke uitdagingen van het ontwikkelen van effectieve behandelingen voor FTD-stoornissen aan te pakken. Klinische onderzoeken in een vroeg stadium, ondersteund door het Treat FTD Fund, zullen voortbouwen op ons groeiende begrip van de biologische mechanismen die ten grondslag liggen aan FTD en zullen andere AFTD-subsidieprogramma's aanvullen, zoals het FTD Biomarkers Initiative en het Accelerating Drug Discovery for FTD-programma door gebruik te maken van de vooruitgang in de ontwikkeling van biomarkers en preklinisch onderzoek.

Programmadoelstellingen: financieringscyclus 2024 – 2025

Het Treat FTD Fund streeft ernaar klinische onderzoeken te ondersteunen waarin:

  • biologische mechanismen die een gezonde wetenschappelijke basis hebben voor FTD
  • biomarkers die evaluatie van doelbetrokkenheid, stroomafwaarts farmacologisch effect en biologisch effect mogelijk maken
  • proefontwerpen afgestemd op de beperkingen die verband houden met een zeldzame ziektepopulatie
  • klinische uitkomstmaten die een dieper inzicht zouden kunnen verschaffen in het geneesmiddelmechanisme en de ziekteprogressie
  • therapieën die toepasbaar zijn op sporadische of genetische vormen van FTD. In het bijzonder worden proeven van behandelingen die toepasbaar zijn bij sporadische FTD aangemoedigd.

Richtlijnen voor voorgestelde proeven

Doelgroep

Genetische of sporadische vormen van een FTD-stoornis:

  • Gedragsvariant FTD
  • Primaire progressieve afasie
  • Corticobasaal syndroom
  • Progressieve supranucleaire verlamming
  • ALS met FTD

Net zoals

  • Asymptomatische personen die risico lopen om FTD te ontwikkelen
  • Gezonde personen (voor fase 1-onderzoeken)

Therapeutische focus

  • Ziektemodificerende of symptomatische behandelingen
  • Experimentele en hergebruikte geneesmiddelen, waaronder kleine moleculen, peptiden, antilichamen, gentherapieën, antisense-oligonucleotiden (ASO's) en andere
  • Ook niet-medicamenteuze interventies, zoals hulpmiddelen, worden overwogen

Geneesmiddelen moeten op het moment van de aanvraag IND-onderzoeken hebben afgerond of bezig zijn deze af te ronden.

Klinische fase

Financiering kan fase 0-, 1- of 2-studies ondersteunen, waaronder:

  • Preventieonderzoek bij presymptomatische personen die risico lopen op het ontwikkelen van FTD als gevolg van een ziektegeassocieerde pathogene variant.
  • Studies met enkele oplopende dosis (SAD) en meervoudige oplopende dosis (MAD) om de veiligheid, hersenpenetratie of doelgerichte betrokkenheid bij gezonde deelnemers vast te stellen.
  • Verkennende fase 1b- of fase 2a-onderzoeken ontworpen om farmacologische effecten te beoordelen met een kortere behandelingsduur en minder patiënten dan traditionele fase 2-onderzoeken.
  • Kleinere onderzoeken die één cruciale vraag beantwoorden of die de risico's van een klinisch programma verder kunnen verkleinen, zullen worden overwogen.
  • Ook andere onderzoeken die passen bij de doelstellingen van het fonds komen in aanmerking.

Biomarkers

Waar van toepassing moeten voorstellen biomarkers bevatten die farmacokinetische/farmacodynamische relaties kunnen meten en bewijs van doelbetrokkenheid. Het opnemen van nieuwe, verkennende biomarkers die inzicht kunnen geven in de biologische effecten van de interventie wordt aangemoedigd. Biomarkers die worden gebruikt voor de selectie van deelnemers of patiëntenstratificatie worden ook aangemoedigd, indien relevant en beschikbaar.

Bronnen

Het benutten van bestaande middelen, klinische coördinatiecentra/-netwerken en patiëntenregisters wordt sterk aangemoedigd.

Relevante bronnen zijn onder andere:

Beloningsdetails

Maximaal $2.500.000, afhankelijk van de fase en omvang van de proef. Voor onderzoeken die aanvullende steun vereisen, wordt cofinanciering door andere financieringsinstanties of investeerders aangemoedigd. De betalingsstructuur zal worden onderhandeld en gebaseerd op het bereiken van mijlpalen en de inschrijving van patiënten.

Wie kan solliciteren?

Onderzoekers en clinici wereldwijd bij:

  • Academische medische centra, universiteiten of non-profitorganisaties. Partnerschappen met de sector worden aangemoedigd.
  • Biotechnologie bedrijven. Financiering wordt verstrekt via missiegerelateerde investeringen die een rendement op investering vereisen op basis van wetenschappelijke en/of zakelijke mijlpalen. Bestaande bedrijven en nieuwe startups komen in aanmerking

Tijdlijn: Prijzen 2025

termijnen:

  • Intentieverklaring: 30 september 2024
  • Volledig voorstel uitgenodigd: 9 december 2024

Aanvragen worden vertrouwelijk beoordeeld door een panel van FTD-experts. Aanvragers mogen als onderdeel van het beoordelingsproces aanbevolen herzieningen van hun werkplan of klinische proefontwerp verwachten.

Klik hier om de RFP te bekijken en toegang te krijgen tot de applicatieportal.

Voor programmagerelateerde vragen kunt u contact opnemen met:

Voor vragen over het indienen van aanvragen kunt u contact opnemen met:

Zie Ontvangers van de Active Treat FTD Fund Award