La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha, per la prima volta, completamente approvato un farmaco che rallenta la progressione della malattia di Alzheimer.

Il farmaco, lecanemab, sarà commercializzato con il nome Leqembi. È stato sviluppato da Biogen ed Eisai, società farmaceutiche con sede rispettivamente negli Stati Uniti e in Giappone, e, dopo l'approvazione del 6 luglio, sarà disponibile per le persone che vivono con una diagnosi di decadimento cognitivo lieve (MCI) o demenza lieve dovuta al morbo di Alzheimer. (malattia di Alzheimer in fase iniziale).

Mentre le persone con diagnosi di FTD non possono beneficiare di una prescrizione di Leqembi, l'AFTD considera l'approvazione del farmaco un segnale positivo per lo sviluppo di un farmaco FTD. "Qualsiasi trattamento approvato dalla FDA per la demenza attrae maggiori investimenti del settore nella ricerca sulla demenza in generale - e possibilmente nella ricerca sull'FTD in particolare", ha affermato il presidente del consiglio consultivo medico dell'AFTD Bradford C. Dickerson, MD.

"Anche se questo farmaco non sarà utile come trattamento per l'FTD, il fatto che sia stata concessa la piena approvazione normativa a un trattamento che rallenta la progressione di una malattia neurodegenerativa offre un'enorme speranza per futuri progressi nell'FTD", ha continuato il dott. Dickerson.

Ha ricevuto l'approvazione accelerata a gennaio

A Leqembi è stata inizialmente concessa l'approvazione accelerata dalla FDA a gennaio sulla base delle prove che il farmaco rimuove la beta-amiloide, un biomarcatore del morbo di Alzheimer. In uno studio clinico di fase 3, condotto su quasi 1.800 partecipanti, la progressione della malattia è rallentata del 27% nelle persone con Alzheimer a cui è stato iniettato il Leqembi, rispetto a un gruppo di controllo che ha ricevuto un placebo.

Una legge federale del 2012 consente alla FDA di concedere "approvazione accelerata" basata su endpoint surrogati per farmaci che trattano condizioni gravi in cui vi è un significativo bisogno medico insoddisfatto. Gli endpoint surrogati, o biomarcatori, sono segni misurabili di una malattia che si ritiene prevedano l'impatto di un farmaco sui segni, sintomi, funzionamento o sopravvivenza di una persona, ma non sono misure dirette del funzionamento clinico.

L'uso di endpoint surrogati significa che un farmaco può essere approvato molto più rapidamente rispetto alla necessità di attendere un chiaro beneficio clinico, come una riduzione dei sintomi. Dopo l'approvazione accelerata, le aziende farmaceutiche sono tenute a continuare a studiare il farmaco attraverso studi clinici e, se gli studi di conferma non dimostrano benefici clinici, l'approvazione può essere revocata.

La scorsa settimana, Leqembi ha ottenuto la piena approvazione della FDA, sulla base di ulteriori dati che suggeriscono un beneficio clinico.

"Una migliore qualità della vita" - ma possibili rischi

Leqembi non è una cura per l'Alzheimer, ma può consentire alle persone che vivono con la malattia di mantenere le attività della vita quotidiana per diversi mesi più a lungo di quanto sarebbero altrimenti in grado. "In termini reali, questo probabilmente significa più tempo per il paziente per vivere in modo indipendente, godersi i propri hobby, i propri amici e avere una migliore qualità della vita", Donna Wilcock, assistente decano di biomedicina presso l'Università del Kentucky, ha detto a NBC News.

L'uso di Leqembi comporta dei rischi. Lo stesso studio di fase 3 ha mostrato che quasi il 13% dei partecipanti che hanno ricevuto Leqembi ha manifestato edema cerebrale (rispetto a meno del 2% del gruppo di controllo) e il 17% ha sofferto di emorragie cerebrali (rispetto al 9% del gruppo di controllo).

Durante il processo sono stati segnalati tre decessi di partecipanti, sebbene non sia chiaro se Leqembi fosse direttamente responsabile. Tuttavia, la FDA richiederà a Leqembi di portare un'etichetta di "scatola nera" - la sua etichetta di avvertimento più grave - affermando, tra le altre cose, che "sono state osservate gravi emorragie intracerebrali, alcune delle quali sono state fatali".

Confrontando Leqembi con Adulhelm

Nel 2021, un farmaco contro l'Alzheimer chiamato Aduhelm, anch'esso prodotto da Biogen ed Eisai, è stato - controverso, a causa di domande sulla sua efficacia, effetti collaterali e costi - concesso l'approvazione accelerata dalla FDA. Lo studio di conferma richiesto per esplorare ulteriormente il potenziale beneficio clinico di Aduhelm è iniziato nel giugno 2022; i risultati sono attesi nel 2026.

Sia Leqembi che Aduhelm sono stati sviluppati da Biogen ed Eisai e sono trattamenti con anticorpi monoclonali che riducono la patologia dei depositi di beta-amiloide. Entrambi comportano un rischio di rischio di effetti collaterali, comprese le anomalie di imaging correlate all'amiloide (ARIA) - gonfiore del cervello o emorragie cerebrali - sebbene alcune prove suggeriscano che Leqembi potrebbe essere più sicuro. Leqembi, tuttavia, è leggermente meno costoso ($26.500 all'anno rispetto a $28.000 di Aduhelm).

Mentre Medicare coprirà Aduhlem solo per le persone che lo ricevono come parte di una sperimentazione clinica, i Centers for Medicare & Medicaid Services hanno accettato di espandere la sua copertura, quindi Leqembi dovrebbe essere coperto per la maggior parte dei destinatari di Medicare idonei negli Stati Uniti