A marzo, le persone e le famiglie colpite da FTD avranno l'opportunità di parlare direttamente con i rappresentanti della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, fornendo input basati sulla loro esperienza personale che aiuteranno il governo a valutare l'efficacia di potenziali nuove terapie FTD.

Istituiti dalla FDA nel 2012, gli incontri per lo sviluppo di farmaci incentrati sul paziente (PFDD) consentono alla FDA di comprendere meglio la prospettiva delle persone che vivono con malattie specifiche. Formattati in modo univoco per coinvolgere e incoraggiare la partecipazione delle comunità malate, questi incontri rappresentano una straordinaria opportunità per interagire direttamente con l'agenzia federale che regola ogni farmaco da prescrizione che entra nel mercato del trattamento.

Per coloro che sono colpiti da FTD, il Riunione PFDD del 5 marzo – che sarà guidata da AFTD – consentirà alle persone diagnosticate, ai partner di cura e ad altri interessati di condividere i loro percorsi in prima persona, fornendo informazioni sui sintomi, sulla vita quotidiana e su ciò che apprezzerebbero di più nei potenziali trattamenti futuri. Queste informazioni aiuteranno la FDA a identificare risultati clinicamente significativi per gli interventi terapeutici, che a loro volta potrebbero portare a nuove ricerche e potenziali obiettivi di trattamento.

L'incontro di una giornata, che sarà interamente virtuale, inizierà con il presidente eletto del consiglio consultivo medico dell'AFTD Bradford C. Dickerson, MD, che presenterà una panoramica clinica dell'FTD. Quindi, una sessione si concentrerà sulla convivenza con FTD, con commenti dal vivo e preregistrati di persone diagnosticate, partner di cura e altri. Ci saranno anche due tavole rotonde sui trattamenti attuali e futuri della FTD, una focalizzata sulla FTD sporadica e una focalizzata sulla FTD genetica.

L'agenda dell'incontro continuerà a essere definita nei mesi a venire, guidata da un sondaggio condotto dall'AFTD a ottobre, in collaborazione con il FTD Disorders Registry. Più di 1.200 persone hanno preso parte al sondaggio anonimo, fornendo dati cruciali che aiuteranno la FDA a comprendere meglio cosa è più importante per te in merito ai potenziali trattamenti e alla partecipazione a sperimentazioni cliniche.

Sarà disponibile pubblicamente un livestream dell'incontro: restate sintonizzati sul sito web AFTD nei prossimi mesi per maggiori informazioni. Vi invitiamo a contribuire con la vostra prospettiva durante l'incontro, anche tramite sondaggi in diretta, chat e telefonate.

AFTD lavora ogni giorno per costruire un futuro libero da FTD. Questo incontro è un passaggio fondamentale e importante per raggiungere il nostro obiettivo e il tuo coinvolgimento è essenziale. Insieme, possiamo avere un impatto diretto sul corso futuro dello sviluppo terapeutico, contribuendo a portare speranza alle persone e alle famiglie che affrontano questa devastante malattia.