L'AFTD ha recentemente annunciato nuovi premi a sostegno della ricerca per far progredire la scienza dell'FTD e, si spera, accelerare un futuro libero da questa malattia.

Dal 2007, l'AFTD e l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation hanno collaborato per finanziare Accelerare la scoperta di farmaci nella FTD programma di sovvenzioni, che sostiene la ricerca preclinica su farmaci nuovi o riproposti promettenti per il trattamento della FTD. Per il 2020, i destinatari dei premi Accelerating Drug Discovery for FTD sono Wen-Hsuan Chang, PhD, e Anna Orr, PhD.

Il dottor Chang, responsabile della ricerca per AcuraStem Incorporated, una società di biotecnologia con sede in California, testerà per vedere se il blocco di un enzima specifico aumenterà l'eliminazione delle proteine danneggiate o deformate, come tau e TDP-43, per impedirne la rimozione. accumulando e potenzialmente causando FTD. Nel frattempo, la dottoressa Orr, assistente professore di neuroscienze alla Cornell University, lavorerà per migliorare un gruppo di composti sviluppati dal suo team che bloccano i radicali liberi che possono innescare l’accumulo di proteine e l’infiammazione nelle cellule cerebrali – un nuovo approccio potenzialmente promettente per il trattamento della FTD. .

L’AFTD ne ha assegnati tre anche per il 2021-2023 Borse di studio post-dottorato di Holloway. I destinatari sono Daniel Okobi, MD, PhD, dell'UCLA; Hijai Regina Shin, PhD, dell'Università della California, Berkeley; e Matthew Nolan, PhD, del Massachusetts General Hospital.

Dottor Okobi (nella foto sopra) utilizzerà microscopi miniaturizzati impiantati nel cervello di topi con una mutazione associata alla FTD per acquisire immagini dei percorsi cerebrali negli animali, consentendogli di rilevare anomalie sottili che rappresentano i primi segni del processo patologico della FTD. Basandosi sul lavoro svolto dal dottor Ming-Yuan Su, ex ricercatore post-dottorato dell'AFTD, il dottor Shin escogiterà strategie per lo sviluppo di farmaci che ripristinano la normale funzione dei lisosomi in C9orf72-FTD associata. Infine, il dottor Nolan utilizzerà l’editing genetico, le cellule staminali e i modelli animali per migliorare la nostra comprensione del ruolo delle proteine leganti l’RNA nella FTD e cercherà di identificare e valutare nuovi farmaci come potenziali trattamenti per la FTD associata a TDP-43.

Per oltre un decennio, le borse di studio post-dottorato AFTD hanno finanziato la prossima generazione di ricercatori FTD durante la fase finale critica della loro formazione. Grazie al generoso sostegno dell'Holloway Family Fund, istituito all'inizio di quest'anno dal membro del consiglio dell'AFTD Kristin Holloway, l'AFTD ha aggiornato ed ampliato questo programma, dimostrando il nostro impegno nel mantenere la pipeline di promettenti investigatori all'inizio della carriera.