AFTD è lieta di annunciare i premi in due programmi di sovvenzioni che supportano lo sviluppo di farmaci FTD: Accelerating Drug Discovery for Frontotemporal Degeneration, che finanzia la ricerca preclinica in collaborazione con l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation, e la FTD Biomarkers Initiative. Thomas Kukar, PhD, professore associato presso l'Emory University e precedente beneficiario del Pilot Grant AFTD, ha ricevuto una sovvenzione Drug Discovery per la sua proposta, "Rescue of lysosomal dysfunction, neuroinflammation, and neurodegeneration by lysosomal GRN2 in a mouse model of PGRN deficiency and frontotemporal dementia".

Il dott. Kukar si impegnerà a correggere i deficit causati dalla mutazione del GRN gene, una delle cause genetiche più comuni di FTD, in un modello murino di FTD-GRN. Utilizzando la terapia genica, sostituirà piccole proteine note come granuline che aiutano nella scomposizione e nel riciclaggio delle proteine esaurite nelle cellule cerebrali sane, ma che vengono perse quando il GRN gene è mutato. Se l'aggiunta delle granuline mancanti può ripristinare il normale riciclaggio delle proteine e ridurre i comportamenti anomali osservati nei topi non trattati, questo approccio potrebbe portare a nuovi trattamenti per FTD-GRN.

Adam Boxer, MD, PhD e Howard Rosen, MD dell'Università della California, San Francisco, hanno ricevuto un premio FTD Biomarkers Initiative per la loro proposta, "Endpoint clinici e MRI individualizzati per sperimentazioni cliniche sulla degenerazione lobare frontotemporale, uno studio pilota".

Il loro studio affronterà un problema importante negli studi clinici sulla FTD: come valutare l'efficacia di un farmaco in un disturbo con sintomi che variano ampiamente da persona a persona. A causa di questa variabilità, le misure di esito "one-size-fits-all" sono poco adatte a valutare le risposte ai farmaci.

Boxer e Rosen testeranno un approccio diverso che potrebbe essere più adatto alla FTD: monitorare i sintomi clinici e usare la risonanza magnetica per tracciare i cambiamenti nelle regioni cerebrali chiave in intervalli brevi (simili alla spaziatura delle misurazioni in uno studio clinico) per identificare le misure che cambiano di più in ogni partecipante, quindi usare questi parametri per costruire misure di esito per quell'individuo. Questi profili personalizzati saranno quindi usati per tracciare la progressione della malattia e potrebbero in ultima analisi facilitare la valutazione di nuovi trattamenti per la FTD.