Le sovvenzioni dell'AFTD sostengono gli scienziati mentre conducono ricerche vitali per migliorare la nostra comprensione dell'FTD. Numerose sovvenzioni recentemente assegnate alimentano la speranza per un futuro in cui la FTD possa essere rilevata precocemente nel processo della malattia e trattata efficacemente.

Lanciato nel 2016 in collaborazione con l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF), il Treat FTD Fund sostiene studi clinici in fase iniziale di farmaci nuovi e riconvertiti per interrompere la progressione della FTD o fornire sollievo dai sintomi della FTD. Negli ultimi mesi, i premi del Treat FTD Fund sono andati a Simon Ducharme, MD; Paul Edison, medico; e scienze della vita delle onde.

Dottor Ducharme (in alto a sinistra), professore associato presso il dipartimento di psichiatria della McGill University di Montréal, valuterà il nabilone, un farmaco che prende di mira il sistema endocannabinoide del cervello, una via di segnalazione chimica collegata alla neuroinfiammazione e ad altri processi neurodegenerativi, come trattamento sintomatico nella FTD. Il Nabilone ha mostrato alcuni benefici nel trattamento dei sintomi comportamentali nella malattia di Alzheimer, ma il progetto del dottor Ducharme sarà il suo primo studio clinico nella FTD.

Docente clinico senior presso l'Imperial College di Londra e professore onorario presso l'Università di Cardiff in Galles, il dottor Edison condurrà uno studio clinico multisito internazionale di Fase 2 su semaglutide, un farmaco già approvato per il trattamento del diabete di tipo 2. Nel cervello, semaglutide e farmaci correlati riducono l’infiammazione, diminuiscono i livelli della proteina tau associata alla FTD e migliorano la comunicazione tra le cellule cerebrali, il che potrebbe rallentare o arrestare la neurodegenerazione.

Nell’ambito della sperimentazione clinica FOCUS-C9, Wave Life Sciences, una società di biotecnologia con sede a Cambridge, Massachusetts, valuterà un nuovo farmaco (WVE-004) come potenziale trattamento per i casi di FTD e SLA associati a una mutazione nel gene C9orf72, la causa genetica più comune di FTD. WVE-004 blocca la produzione di proteine ripetitive del dipeptide che risultano da a C9orf72 mutazione. Lo studio FOCUS-C9 è innovativo in quanto è uno studio “paniere”, nel senso che valuterà gli effetti di WVE-004 in persone affette da diverse malattie associate a C9orf72 – in particolare, FTD, ALS o ALS con FTD.

AFTD è inoltre lieta di annunciare un premio attraverso l'iniziativa Diagnostics Accelerator di ADDF a Qinwen Mao, PhD (in alto a destra), professore presso la Scuola di Medicina dell'Università dello Utah. Il Diagnostics Accelerator – un’iniziativa di finanziamento i cui partner includono AFTD, Bill Gates e altri finanziatori – cerca di rispondere all’urgente necessità di biomarcatori della FTD. Un biomarcatore in grado di differenziare la FTD associata a tau da quella associata a TDP-43 potrebbe accelerare gli studi clinici consentendo ai ricercatori di abbinare i partecipanti a farmaci specifici per la tau o per TDP-43. La dottoressa Mao ha identificato un anticorpo monoclonale altamente specifico per la forma patologica di TDP-43 riscontrata nella FTD e utilizzerà i finanziamenti del Diagnostics Accelerator per sviluppare un test che possa essere utilizzato per rilevare la TDP-43 nel sangue.