Promozione della speranza: la partnership AFTD-ADDF annuncia un nuovo premio nel programma di scoperta di farmaci

Graphic: Advancing Hope - AFTD-ADDF Partnership Announces New Award in Drug Discovery Program

L'AFTD collabora con l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) dal 2007 per sostenere la ricerca preclinica su nuovi farmaci promettenti attraverso il Accelerazione della scoperta di farmaci per il programma FTD. Siamo orgogliosi di annunciare Jeffrey Rothstein, MD, PhD, professore di neurologia e direttore del Robert Packard Center for ALS Research presso la Johns Hopkins University, come il più recente destinatario di un premio per l'accelerazione della scoperta di farmaci per la FTD.

Il progetto del dottor Rothstein, Mitigare la perdita di funzione di TDP-43 e l'inizio della malattia nella FTD attraverso la riparazione del poro nucleare e la disfunzione di CHMP7/ESCRT3, valuterà una nuova terapia per correggere un problema alla base della FTD associato all'accumulo della proteina TDP-43 – il trasferimento anomalo di TDP-43 dal nucleo delle cellule cerebrali alla matrice cellulare circostante. Precedenti lavori del dottor Rothstein e di altri hanno implicato il danneggiamento di una struttura chiamata poro nucleare come fattore chiave nella migrazione del TDP-43.

In questo progetto, lui e il suo team esamineranno un tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso (ASO) destinato a correggere la lesione al poro nucleare. Utilizzando cellule derivate da persone portatrici di una variante dannosa del virus C9orf72 gene, confermeranno l'effetto benefico dell'ASO sul poro nucleare, determineranno se questo ripristina la normale posizione e funzione di TDP-43 e controlleranno eventuali effetti inattesi o negativi sulle cellule. Se l'ASO supera questi test, il dottor Rothstein effettuerà ulteriori test sui topi per gettare le basi per una futura sperimentazione clinica.

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