Gli ultimi anni sono stati quello che speriamo sia l'inizio di un periodo rivoluzionario per la scoperta negli studi clinici volti a trattare e prevenire la demenza frontotemporale (FTD).

Grandi collaborazioni internazionali incentrate sull'FTD che abbracciano il Nord America, l'Europa e oltre hanno arruolato un gran numero di persone che vivono con FTD e i loro parenti per chiarire ulteriormente i primi segni di insorgenza della malattia e per ottimizzare la progettazione e la conduzione degli studi clinici.

Grazie ai progressi della genetica, della biologia molecolare e del neuroimaging, sono stati identificati diversi entusiasmanti bersagli terapeutici potenziali e sono in corso diversi studi clinici per l'FTD, con altri previsti per il 2020 e gli anni a venire.

Naturalmente, a partire da marzo 2020, molte attività di ricerca sono state improvvisamente sospese, rallentate o interrotte del tutto a causa della pandemia di COVID-19, poiché ospedali e governi hanno sviluppato rapidamente linee guida per rallentare la diffusione del nuovo coronavirus. Sebbene queste azioni fossero appropriate e necessarie, l'interruzione di tali attività di ricerca può anche rallentare i progressi compiuti nella ricerca FTD. Visite annullate e dati mancanti, mancanza di fondi per coprire ritardi dovuti alla pandemia nei progetti in corso e iscrizioni future potenzialmente ridotte attribuibili alla paura di frequentare una clinica o una visita in ospedale sono tutti fattori.

I team di ricerca sull'FTD in tutto il mondo hanno adottato misure per garantire che i nostri progressi verso il trattamento, la cura e la prevenzione dell'FTD possano continuare con il minor terreno perso possibile.

Studi osservazionali sono studi di ricerca che "osservano" il decorso della malattia attraverso storie cliniche, esami neurologici, test cognitivi, imaging cerebrale o esami del sangue senza intervenire. Questi studi sono un modo fondamentale per comprendere le cause fondamentali e il decorso della FTD. Per molti studi di ricerca osservazionale, nelle aree in cui i casi di COVID-19 sono al loro apice, le valutazioni sono state in genere rinviate fino a quando i rischi locali di esposizione non saranno ridotti. Poiché questi studi possono essere riavviati e le visite vengono riprogrammate, il personale della ricerca clinica viene formato per esaminare se stesso e i partecipanti alla ricerca per potenziali sintomi di COVID-19 o esposizioni ad alto rischio e tutti indossano dispositivi di protezione individuale adeguati, che possono includere maschere , protezioni per gli occhi, guanti e/o camici a seconda della natura della visita e delle politiche locali. Vengono seguite le linee guida sul distanziamento sociale e le sale d'esame e altri spazi di ricerca vengono accuratamente puliti tra ogni partecipante.

Alcuni studi di ricerca osservazionale sono studi longitudinali, il che significa che le persone con FTD vengono seguite nel tempo e vengono effettuate osservazioni o misurazioni ripetute. In questo momento sono in corso ampi studi osservazionali longitudinali sull'FTD, tra cui lo studio ALLFTD negli Stati Uniti e in Canada e lo studio GENFI in Canada e in Europa.

La pandemia ha causato il rinvio di molte di queste visite di ricerca annuali pianificate fino a quando i team di ricerca e i partecipanti non potranno frequentare nuovamente le cliniche in sicurezza. La ripresa degli studi longitudinali è una priorità, in modo che il tempo e gli sforzi già apportati dai partecipanti possano essere utilizzati al massimo delle loro potenzialità. Se le visite di ricerca annuali all'interno di questi studi sono state ritardate, i team di ricerca contatteranno i partecipanti non appena la guida locale consentirà la ripresa di questi importanti studi. Se le visite annuali riprogrammate si svolgono a diversi mesi dalla data pianificata, è possibile apportare modifiche quando i dati vengono analizzati per tenere conto del periodo di tempo tra le visite per continuare a massimizzare l'impatto di questi studi essenziali.

UN test clinico è uno studio di ricerca attraverso il quale i partecipanti vengono assegnati a uno o più interventi. Un intervento in una sperimentazione clinica potrebbe essere un farmaco, un dispositivo o un programma comportamentale. Attualmente diversi studi clinici attivi stanno studiando il potenziale dei trattamenti per rallentare la progressione, prevenire l'insorgenza o migliorare i sintomi dell'FTD.

Poiché alcuni studi clinici hanno importanti valutazioni di sicurezza richieste, in molti casi queste visite saranno continuate durante la pandemia, ove possibile. Per ridurre la perdita di dati preziosi già generati dai partecipanti arruolati in questi studi, i team di ricerca clinica hanno lavorato duramente per riprendere gli studi clinici sospesi il prima possibile in ciascun sito. Offrono anche visite virtuali e valutazioni telefoniche ove possibile. Il personale della ricerca clinica e i partecipanti stanno seguendo tutte le raccomandazioni dell'ospedale locale relative all'uso di maschere e altri dispositivi di protezione individuale quando sono necessarie visite di persona, per garantire la sicurezza di tutti i partecipanti.

Sappiamo che mentre molte delle nostre famiglie sono ansiose di tornare alle cliniche e agli studi di ricerca, altre sono riluttanti a prendere in considerazione la possibilità di prendere parte alla ricerca fino a quando non sarà disponibile un vaccino o un altro trattamento per COVID-19. Le considerazioni per ogni partecipante saranno uniche per la loro situazione personale e locale. Detto questo, vorremmo rassicurare le famiglie che seguendo le procedure cliniche e ospedaliere ormai standard per la prevenzione della diffusione di COVID-19, siamo fiduciosi che, con queste precauzioni in atto, gli entusiasmanti studi di ricerca FTD del 2020 saranno in grado di per svolgere in sicurezza le proprie attività.

Grazie a tutte le persone con FTD, familiari e partner di cura che hanno generosamente contribuito con il loro tempo e impegno alla ricerca di trattamenti per FTD. I vostri contributi hanno portato il campo in questo momento promettente per le sperimentazioni cliniche nell'FTD. Attendiamo con impazienza i progressi scientifici che la ricerca clinica porterà per l'FTD nel 2020 e oltre.

Cordiali saluti,
Elisabetta Dito, MD