L'azienda biofarmaceutica Aprionoia Therapeutics ha annunciato di averlo fatto ha ricevuto la designazione Fast Track della FDA per un tracciante per immagini utilizzato per diagnosticare la paralisi sopranucleare progressiva (PSP), un disturbo FTD che colpisce principalmente il movimento.

Aprinoia sta valutando la sicurezza e l'efficacia di APN-1607, un tracciante PET in grado di visualizzare due tipi di proteina tau che contribuiscono alla progressione della PSP e delle relative tauopatie. Le molecole radioattive del tracciante sono attaccate al glucosio, che viene utilizzato nelle funzioni metaboliche del cervello; la scomposizione delle molecole radioattive viene poi rilevata da uno scanner per creare un'immagine dettagliata di un'area o per monitorare l'attività cerebrale. Ricevere un Diagnosi PSP attualmente si basa sulla valutazione clinica una volta che i sintomi basati sul movimento iniziano a manifestarsi, sebbene sia comune una diagnosi errata come Parkinson o un altro disturbo del movimento.

"Siamo molto soddisfatti della decisione della FDA di concedere la designazione Fast Track APN-1607 in quanto sottolinea la significativa esigenza medica insoddisfatta di un marcatore diagnostico per la diagnosi precoce della PSP e potenzialmente di altri disturbi correlati alla tau, compreso il morbo di Alzheimer", ha affermato Aprinoia. direttore medico Brad Navia, PhD, MD. “Purtroppo, i pazienti affetti da PSP possono rimanere non diagnosticati per diversi anni poiché spesso vengono confusi con altri disturbi simili al Parkinson, soprattutto durante le fasi iniziali. Se approvato, APN-1607 fornirebbe ai medici un importante strumento diagnostico che consentirà loro di diagnosticare la PSP con maggiore sicurezza e di differenziarla da altri disturbi, migliorando così la gestione di questi pazienti”.

La “Fast Track Designation” della FDA è progettata per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione normativa di farmaci o interventi che rispondono a un'esigenza medica non soddisfatta. Oltre a una maggiore comunicazione con la FDA, la designazione rende APN-1607 idoneo all'approvazione accelerata e alla revisione prioritaria.

"Attendiamo con impazienza il nostro ulteriore impegno con la FDA come parte della designazione Fast Track dell'APN-1607 mentre cerchiamo di accelerare il programma di sviluppo clinico per questo importante tracciante diagnostico", ha affermato il Dott. Navia.

Uno studio clinico di Fase 3 per APN-1607 in Cina ha completato l'arruolamento nel dicembre 2023. Nello stesso mese, Aprinoia ha ricevuto una lettera "lo studio può procedere" dalla FDA che le consente di condurre uno studio di Fase 3 negli Stati Uniti.

Sei interessato a partecipare a studi clinici per la PSP e altri disturbi FTD? Iscrizione al Registro dei disturbi FTD può aiutarti a rimanere aggiornato sugli ultimi studi clinici fornendo al contempo le tue esperienze vissute per guidare gli scienziati che studiano la FTD.

Puoi anche partecipare alla ricerca in molti altri modi, ad esempio partecipando a uno studio longitudinale come ALLFTD o donando il cervello. Visita la nostra pagina Modalità di partecipazione per saperne di più.