Azienda biofarmaceutica sudcoreana GemVax & Kael ha annunciato a fine ottobre i risultati della sperimentazione clinica di fase 2a valutazione di un farmaco per PSP. Sebbene il farmaco non abbia mostrato un'efficacia significativa, i risultati hanno mostrato promesse sufficienti per far sì che l'azienda proceda con le sperimentazioni di fase 3.

PSP, o paralisi sopranucleare progressiva, è un disturbo FTD associato principalmente a sintomi di movimento. La PSP ha diversi sottotipi noti, come le forme più comuni, la sindrome PSP-Richardson (PSP-RS) e la PSP-Parkinson (PSP-P). Come il disturbo FTD basato sul movimento degenerazione corticobasale (CBD)La PSP è associata principalmente alla disfunzione della proteina tau, che provoca la formazione di accumuli anomali nelle aree colpite del cervello.

Ricerche precedenti sul farmaco GemVax, GV1001, ha scoperto che riduceva le forme di tau associate alla malattia nei modelli murini di malattia di Alzheimer. Nella sperimentazione di fase 2a, che comprendeva persone con PSP-RS e PSP-P per partecipare, i partecipanti hanno ricevuto in modo casuale una dose di 0,56 mg, una dose di 1,12 mg o un placebo somministrato tramite iniezione una volta alla settimana per un mese, seguito da intervalli di 2 settimane per cinque mesi. L'endpoint della sperimentazione, un risultato misurabile che aiuta a determinare se l'intervento studiato funziona, era se GV1001 avesse avuto un impatto sulla progressione della malattia nei gruppi di prova, come riflesso da un punteggio medio inferiore alla PSP-Rating Scale rispetto a quello del gruppo di controllo.

Secondo GemVax, i partecipanti di tutti e tre i gruppi hanno sperimentato una progressione della malattia, sebbene vi sia stata una riduzione di 48% nella progressione per il gruppo .56 mg. Sebbene non sia stato dimostrato un risultato statisticamente significativo, i risultati mostrano una promessa per GV1001 come trattamento per PSP.

Aumento del punteggio medio della scala di valutazione PSP per dose:

• Dose da 0,56 mg = aumento di 2,14 punti.
• Dose da 12 mg = aumento di 6,46 punti.
• Dose di placebo = aumento di 4,10 punti.

Quando si esaminano le differenze nei punteggi tra le persone con diversi sottotipi di PSP, GemVax ha affermato che le persone con PSP-RS avevano punteggi PSP Rating Scale significativamente più bassi rispetto al gruppo di controllo. L'aumento medio del punteggio del gruppo PSP-RS è stato di .25, una diminuzione del 95% nella progressione della malattia rispetto all'aumento del 4,10 del gruppo di controllo. L'azienda ha osservato che i partecipanti a PSP-RS hanno sperimentato una stabilizzazione dei loro sintomi o persino un miglioramento dei loro sintomi durante la sperimentazione.

Oltre a mostrare risultati promettenti, i dati sulla sicurezza di GV1001 erano coerenti con i dati raccolti in precedenza. I ricercatori non hanno notato effetti avversi gravi e il farmaco è stato generalmente ben tollerato dai partecipanti.

"Questo studio di fase 2a è stato uno studio esplorativo per determinare il dosaggio ottimale e scoprire come funziona il peptide su diversi sottogruppi", ha affermato il CSO di GemVax Hyungsik Moon. "Sebbene il risultato di massima non abbia raggiunto significatività statistica, le prove sono abbastanza forti da prendere in considerazione l'idea di procedere con uno studio cardine e mostrano il potenziale per sviluppare GV1001 come prima opzione di trattamento al mondo per PSP".

Presentando i risultati della sperimentazione al Neuro2024 PSP and CBD International Research Symposium, GemVax ha ricevuto feedback positivi dagli esperti presenti. Scienziati di organizzazioni accademiche e industriali hanno espresso entusiasmo per l'ingresso del farmaco nella fase 3 delle sperimentazioni.

"Questo studio pilota non era completamente potenziato e la durata del trattamento di 6 mesi è stata breve", ha affermato Peter Schüler, MD, Senior Vice President of Drug Development presso CRO ICON globale. "Pertanto, non ci si potevano aspettare risultati di conferma statisticamente significativi. Tuttavia, le tendenze osservate sono molto plausibili e coerenti in due domini: prestazioni motorie e funzione cognitiva, entrambi a favore del gruppo con dose inferiore. La sperimentazione ha identificato la dose ottimale, che era uno degli obiettivi principali dello studio di fase 2a, e ha dimostrato benefici clinicamente significativi, vale a dire la completa stabilizzazione della malattia rispetto al gruppo placebo".

Mentre GV1001 ha mostrato abbastanza potenziale per procedere alla successiva fase di sperimentazione clinica, non tutti gli studi lo fanno. Anche quando le sperimentazioni si concludono senza successo, tuttavia, come quando Wave Life Sciences ha interrotto la sperimentazione clinica per la FTD genetica nel 2023, potranno approfondire la scienza della FTD e fornire approfondimenti cruciali sulle interazioni tra diversi interventi e disturbi della FTD. Wave Life Sciences ha fornito approfondimenti sull'uso di uno specifico tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso.