AviadoBio è stato annunciato il 15 aprile che il primo partecipante è stato trattato nello studio di Fase 1/2 ASPIRE-FTD che ha valutato la terapia genica AVB-101 come intervento per FTD-GRN.

"C'è un bisogno fondamentale di nuovi trattamenti per le persone che vivono con FTD-GRN", ha affermato David Cooper, MD, direttore medico di AviadoBio. “La mancanza di trattamenti efficaci che modificano la malattia rende questa diagnosi particolarmente difficile per i pazienti e le loro famiglie che attualmente non hanno alcuna opzione terapeutica disponibile per questa malattia devastante e progressiva. Il trattamento del primo paziente in ASPIRE-FTD segna un importante passo avanti nella comprensione del potenziale di AVB-101, che ha già mostrato risultati promettenti negli studi preclinici”.

IL GRN Il gene contiene istruzioni per produrre una proteina chiamata progranulina, che svolge un ruolo cruciale nella sopravvivenza cellulare e nella regolazione dell'infiammazione. Variazioni ereditarie in questo gene può portare a una diminuzione della produzione di progranulina, che alla fine porta a un accumulo anomalo di una proteina, tipicamente TDP-43, nel cervello, che è collegata allo sviluppo di FTD.

AVB-101 è una terapia genica che mira a fornire una copia funzionale dell' GRN gene per ripristinare la produzione di progranulina nelle aree cerebrali colpite. Il trattamento viene somministrato attraverso un'unica procedura minimamente invasiva che somministra la copia del gene direttamente al talamo del cervello, che svolge un ruolo fondamentale in varie funzioni cerebrali e ha numerose connessioni con altre regioni del cervello. AviadoBio osserva che questo metodo è stato utilizzato per attraversare la barriera emato-encefalica in modo più sicuro ed efficace riducendo al minimo il dosaggio necessario.

"AviadoBio è impegnata a portare avanti un trattamento innovativo di terapia genica per la FTD-GRN e questo momento segna un'importante pietra miliare per la comunità della FTD e per la nostra azienda", ha affermato Lisa Deschamps, CEO di AviadoBio. “Siamo grati per la dedizione dei ricercatori clinici dell’ASPIRE-FTD che studiano l’AVB-101 e immensamente grati per le famiglie che partecipano agli studi clinici per nuove opzioni di trattamento che potrebbero cambiare il futuro per generazioni di famiglie che vivono con FTD-GRN”.
La FDA ha approvato AVB-101 per gli studi clinici negli Stati Uniti nel novembre 2023 e ha ottenuto la designazione Fast Track nello stesso mese. Il processo Fast Track contribuisce allo sviluppo e accelera il processo di revisione di nuovi farmaci che trattano condizioni gravi e soddisfano un’esigenza insoddisfatta, in questo caso la necessità di trattamenti per l’FTD. I siti sono attualmente aperti in Polonia, Spagna e Paesi Bassi, con siti negli Stati Uniti e in altri paesi attesi a breve.

Diverse aziende stanno attualmente conducendo studi clinici per valutare gli interventi per diverse forme di FTD, alcuni esempi includono Passaggio Bio annuncio di dati promettenti provenienti dal proprio studio di Fase 1/2 per una terapia genica mirata alla FTD-GRN e annuncio da parte di Trasposone dei risultati provvisori della sperimentazione di Fase 2 per il suo farmaco mirato a una specifica forma genetica di FTD-ALS. Ulteriori studi sulla FTD genetica possono essere trovati sul sito Pagina Ricerca partecipanti agli studi del sito web dell'AFTD.

Sei interessato a partecipare alla ricerca? Oltre agli studi clinici, ci sono tanti modi per partecipare, come gli studi longitudinali, il Registro dei disturbi FTDe donazione del cervello.