L'azienda biofarmaceutica AviadoBio ha annunciato il 1 luglio che il suo studio clinico di fase 1/2 ASPIRE-FTD è stato completato ha aperto il suo primo sito di prova negli Stati Uniti, presso il Wexner Medical Center della Ohio State University. L'azienda sta valutando la terapia genica sperimentale AVB-101 come intervento per la FTD causata da una variante dell' GRN gene.

IL GRN Il gene trasporta le istruzioni per la proteina progranulina, che svolge un ruolo cruciale nella sopravvivenza cellulare e nella regolazione dell'infiammazione. FTD-GRN è causato da variante genetica che inibisce la produzione di progranulina, che porta all'accumulo anomalo di una proteina (ad esempio TDP-43) nel cervello. La terapia genica AVB-101 mira a fornire un'azione funzionale GRN copia del gene per ripristinare la produzione di progranulina.

J. Bradley Elder, MD, professore di chirurgia neurologica al Wexner, discute l'importanza della sperimentazione clinica:

“Le persone che vivono con la FTD-GRN non hanno trattamenti modificanti la malattia disponibili e l’impatto di questo disturbo è profondo sia per i pazienti che per le loro famiglie. C’è un urgente bisogno di collaborazione tra ricercatori, medici, pazienti, sostenitori e famiglie per esplorare coraggiosamente nuovi approcci per la FTD, compresi approcci di somministrazione innovativi e mirati. Questo studio ci consentirà di indagare in che modo l’integrazione altamente mirata di GRN potrebbe rappresentare un potenziale trattamento rivoluzionario. AVB-101 è un trattamento una tantum somministrato attraverso un intervento chirurgico minimamente invasivo che consente alla terapia genica di bypassare in modo sicuro la barriera emato-encefalica protettiva. La procedura prevede il trattamento direttamente al talamo, una struttura cruciale nel centro del cervello che ha estese connessioni con le aree vicine”.

Nel novembre 2023, il La Food and Drug Administration statunitense ha autorizzato ASPIRE-FTD ad aprire siti con sede negli Stati Uniti, approvando la domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco dell'azienda per AVB-101. Nell'aprile 2024, AviadoBio ha annunciato che il al primo partecipante europeo è stato somministrato AVB-101. Il sito ASPIRE-FTD presso il Wexner Medical Center sta ora reclutando partecipanti che comportano una creazione di rischi GRN variante.

Lisa Deschamps, CEO di AviadoBio, è entusiasta della sperimentazione. “Siamo grati ai pazienti e alle famiglie con FTD-GRN coinvolti nell’ASPIRE-FTD, nonché ai ricercatori della Ohio State University per il loro impegno nello studio del grande potenziale di AVB-101 nel fermare la progressione della malattia e nell’offrire speranza ai pazienti e ai loro cari ," lei dice.

Per saperne di più sulla sperimentazione clinica, visitare Il sito web di ASPIRE-FTD o quello del processo Pagina ClinicalTrials.gov.

La partecipazione delle persone affette da FTD, dei partner sanitari e dei familiari a studi come ASPIRE-FTD è fondamentale per guidare la ricerca verso una cura. Scopri di più sulle opportunità di partecipazione sul nostro Pagina Ricerca partecipanti agli studi. Se hai domande sull'adesione a uno studio, contatta HelpLine dell'AFTD A 1-866-507-7222 O info@theaftd.org.