L'AFTD s'est récemment entretenue avec Lisa Deschamps, directrice générale d'AviadoBio, au sujet du travail de ses collègues visant à développer un protocole thérapeutique et de traitement ciblant la FTD.

*Les réponses ont été modifiées pour plus de clarté et de longueur.

 

Pouvez-vous partager quelques informations sur l'approche d'AviadoBio pour développer une thérapeutique axée sur le FTD ?

Nous sommes une société de médicaments et de distribution axée sur la résolution des principaux défis dans les domaines thérapeutiques présentant d'importants besoins non satisfaits. Notre mission est de développer et de fournir une thérapie génique transformatrice pour les maladies neurologiques, à commencer par la FTD et la SLA. Nous savons que l'administration de médicaments constitue un obstacle au traitement des maladies du système nerveux central (SNC). Notre approche consiste donc à utiliser ce que nous savons et ce que nous avons appris – et continuons d'apprendre – et à mieux le faire. Dans ce cas, nous en savons beaucoup sur l’utilisation de la technologie des virus adéno-associés (AAV) dans les conditions du SNC et nous l’associons à une nouvelle approche d’administration.

En utilisant des injections intraparenchymateuses, nous serons en mesure d'administrer de très petites doses de notre thérapeutique directement dans le cerveau et d'être très ciblé sur les zones touchées, ce qui, nous l'espérons, se traduira par un bénéfice thérapeutique maximal tout en gérant les indications de sécurité négatives. Trouver le bon équilibre est crucial et comprendre comment traverser au mieux la barrière hémato-encéphalique et administrer les médicaments de manière systémique constitue un défi majeur.

Nous savons que la maladie commence de manière plus focalisée, mais à mesure qu’elle progresse et que les gens développent davantage de symptômes, la DFT devient de nature plus globale. En allant directement dans le cerveau, plus précisément dans le thalamus, qui est un relais central vers le cerveau, nous espérons parvenir à une large distribution corticale vers toutes les zones du cerveau qui sont, non seulement au début mais aussi au fil du temps, touchés par la maladie.

Actuellement, notre programme principal se concentre sur la forme monogénique de FTD, dans laquelle les personnes présentent une variante du NRG gène, qui, selon nous – sur la base de la littérature actuelle – représente environ 10% chez tous les individus diagnostiqués. De plus, jusqu'à la moitié des personnes de ce groupe ont des antécédents familiaux de la maladie, tandis que d'autres n'en ont pas. Il est donc également important de comprendre comment nous pouvons mettre en œuvre des tests génétiques pour identifier plus tôt les individus affectés et développer des moyens de surveiller de manière proactive les personnes à mesure qu’elles vieillissent pour détecter les premiers signes de maladies liées au SNC.

Remarque AFTD : Que vous ayez des antécédents personnels ou familiaux de FTD, ou qu'un diagnostic erroné antérieur puisse potentiellement en masquer un, l'AFTD vous recommande fortement d'envisager le conseil génétique comme première étape pour répondre aux questions sur votre statut génétique.

Un conseiller en génétique peut évaluer la probabilité que votre maladie ou celle de votre famille ait une cause génétique et peut vous aider à réfléchir aux avantages et aux risques des tests génétiques et aux moyens de parler aux membres de votre famille des tests génétiques, des problèmes de confidentialité, etc. Pour les personnes intéressées par les tests génétiques, le conseiller en génétique discutera des risques et des avantages des tests et identifiera le test spécifique qui peut garantir les résultats les plus précis possibles. Pour plus d’informations sur le conseil génétique, cliquez sur ici.

Qu'est-ce qui vous inspire, vous et vos collègues, à travailler dans le domaine de la DFT et des maladies neurodégénératives ?

AviadoBio compte une équipe de près de 60 personnes mobilisées autour de cette cause commune pour soigner les personnes atteintes de maladies du SNC, à commencer par la neurodégénérescence. Nous avons à bord des neurologues et des neurochirurgiens dotés de capacités et d’un intérêt scientifiques profonds. Cependant, lorsque l’on examine tous les domaines thérapeutiques et que l’on considère ceux qui ont encore des besoins non satisfaits si importants, les maladies du SNC – en particulier les maladies neurodégénératives – réclament des solutions.

Pour toute entreprise biopharmaceutique, vous recherchez les besoins non satisfaits et les domaines dans lesquels vous pouvez contribuer à transformer les soins – le domaine des maladies neurodégénératives est certainement l'un des plus importants. En associant les capacités et l'expertise des membres de l'équipe AviadoBio à l'énorme besoin non satisfait qui existe, nous visons à prendre les choses que nous savons et à trouver une manière différente de les faire afin que nous puissions travailler rapidement et de manière expéditive au nom des personnes touchées par des maladies comme la FTD où il n'existe actuellement aucun traitement.

Qu'espérez-vous que les gens apprendront et comprendront à propos de FTD ?

En travaillant avec des groupes comme l'AFTD et la communauté dans son ensemble, nous apprenons chaque jour quelque chose de nouveau. Ce que j'ai appris auprès de nombreuses familles, c'est que les symptômes de la DFT – qui sont si souvent mal diagnostiqués – commencent souvent par des changements de comportement ou d'une manière que l'on n'associerait pas à la démence. Nous apprenons également que les gens peuvent présenter ces symptômes très longtemps avant le diagnostic, alors que le temps presse, ce qui, nous le savons, est mauvais en matière de neurodégénérescence. Je pense que ce sont quelques-unes des choses les plus importantes que nous devons aborder et sur lesquelles nous devons éduquer les gens. Nous devons tous être plus conscients des signes avant-coureurs et comprendre qu’il pourrait y avoir une cause médicale sous-jacente à ce qui se passe.

Premièrement, nous devons éduquer les gens sur ce à quoi ressemble réellement cette maladie, mais nous devons également réfléchir à nos pratiques médicales. Si vous prenez en moyenne des personnes âgées de 40 ou 50 ans, il existerait des protocoles de soins proactifs ou préventifs normaux grâce auxquels les médecins seraient capables d’identifier les problèmes ou les maladies avant l’apparition de symptômes – un peu comme une mammographie ou une coloscopie. Dans le cas de la neurodégénérescence, il n’existe actuellement aucun test jusqu’à ce qu’une personne présente des symptômes.

Si nous pensons à des choses comme la réforme des politiques et tout ce qui est nécessaire pour véritablement transformer les soins, il faudra que de nombreuses disciplines et parties prenantes – les sociétés biopharmaceutiques font certainement partie de cette équation – se réunissent pour éduquer non seulement sur la maladie, mais aussi sur la manière dont nous peut effectivement faire une différence et la traiter. 

Cette année, l'AFTD s'attache à s'assurer que chaque histoire FTD compte. Pourquoi pensez-vous qu'il est important que les gens partagent leurs histoires ?

Le pouvoir des voix des personnes vivant et confrontées à ces maladies est si profond – et nous, en tant que parties prenantes, devons collectivement fournir cette plateforme permettant aux gens de se connecter, de partager, d’éduquer et, plus important encore, de se soutenir mutuellement. En fin de compte, ce sont vraiment les liens que les gens établissent qui dynamiseront réellement l'éducation et la sensibilisation. Pour les familles à qui nous avons parlé, une grande partie de leur passion vient de leur capacité à raconter leur expérience à d'autres personnes et à les éduquer sur les symptômes, les mécanismes d'adaptation et les façons dont elles ont appris à vivre pleinement leur vie jusqu'à ce qu'elles soient confrontées à des problèmes. thérapeutiques disponibles.

Je pense que le pouvoir des liens entre les gens est crucial. Collectivement, nous devons réfléchir à la manière dont nous pouvons soutenir les personnes touchées – nous en apprenons chaque jour – et il est très important de savoir ce dont les familles ont besoin en ce qui concerne cette maladie. Cela représente un avantage pour nous, alors que nous envisageons de développer des essais cliniques et de poursuivre notre développement.

Quels sont vos espoirs ou vos visions pour l'avenir de la DFT et du paysage des maladies neurodégénératives ?

J’espère qu’en fin de compte, nous trouverons des moyens d’apporter aux [personnes diagnostiquées] des traitements transformateurs, et non seulement traitant des symptômes. Cependant, dans certains de ces domaines comme le FTD, il n'existe pas encore de traitements symptomatiques – toute opportunité d'aider les gens à se sentir mieux est donc une bonne chose. J'espère que nous finirons dans un monde où les gens ne se sentent pas impuissants et où nous disposons de cabinets médicaux établis pour les maladies neurodégénératives, capables de rechercher les signes et les symptômes à un stade précoce. J'espère que nous comprendrons vraiment les maladies de fond en comble afin que nous sachions où chercher et puissions fournir les bons outils de diagnostic et que nous puissions commencer à traiter la maladie avant même qu'elle ne commence, ou - le but ultime - nous pouvons les prévenir ou les éradiquer. maladies.

Enfin, j’espère que nous vivons dans un monde où nous tous, en tant qu’acteurs multidisciplinaires, nous réunissons pour collaborer sur des solutions, car aucun de nous ne peut y parvenir seul. Nous avons vraiment besoin de collaboration. En quoi le développement thérapeutique serait-il différent si nous nous rassemblions tous et essayions de mieux faire les choses au nom des personnes que nous essayons de servir ?

 

L'AFTD est sincèrement reconnaissante du soutien d'AviadoBio à la Conférence sur l'éducation 2023 en tant que sponsor de niveau Or. Vous pouvez désormais visionner les sessions enregistrées de l'événement de cette année sur le site de l'AFTD. Youtube canal.