Entreprise biopharmaceutique Passage Bio a souligné des progrès prometteurs dans son essai clinique de phase 1/2 pour une forme de FTD génétique dans une récente mise à jour trimestrielle.

L'essai upliFT-D de Passage Bio évalue PBFT02, une thérapie génique expérimentale pour la FTD causée par variantes mutées du NRG gène cela peut créer une incapacité à produire la protéine progranuline, qui joue un rôle crucial dans divers processus biologiques. PBFT02 utilise un virus conçu pour fournir une copie saine de NRG. Fin 2023, la société a annoncé des résultats préliminaires prometteurs du procès.

« Le début de 2024 a été marqué par une solide exécution alors que nous continuons à faire progresser notre essai clinique mondial upliFT-D dans le FTD-GRN et prévoyons de fournir des données significatives au cours des douze prochains mois », a déclaré Will Chou, MD, président-directeur général de Passage Bio. . « Nous sommes ravis de partager des données provisoires mises à jour démontrant une élévation continue de [liquide cérébro-spinal] taux de progranuline six mois après le traitement chez deux patients. Cette réponse constante à la progranuline souligne le profil différencié du PBFT02 et nous donne confiance dans l'impact que notre thérapie peut avoir sur les patients à la dose actuelle. La dynamique de notre programme a été forte depuis que nous avons partagé des données initiales encourageantes l’année dernière, et nous sommes heureux d’avoir terminé le traitement des cinq patients de la cohorte 1. »

En plus de doser tous les participants de la première cohorte, Passage Bio a annoncé qu'il prévoyait de commencer à doser un deuxième groupe plus tard au cours du premier semestre 2024. Passage Bio a noté que plusieurs personnes ayant un NRG sont en cours d'évaluation pour déterminer l'éligibilité à l'étude sur des sites d'essai au Brésil, au Canada, aux États-Unis et en Europe. Des données supplémentaires sur la sécurité et les biomarqueurs de la première cohorte sont attendues dans la seconde moitié de 2024, tandis que des données de suivi sur 12 mois sont attendues dans la première moitié de 2025, ainsi que les données initiales sur les biomarqueurs et la sécurité de la deuxième cohorte.

Passage Bio a également annoncé qu'elle avait entamé un processus avec la Food and Drug Administration des États-Unis pour recevoir des commentaires sur ses projets de traitement de la FTD causée par C9orf72 mutations génétiques. De la même manière que FTD-GRN, FTD-C9orf72 est associé à des accumulations anormales de protéines TDP-43, les recherches existantes montrant qu'une augmentation des niveaux de progranuline peut réduire la pathologie liée au TDP-43 et ralentir le processus de neurodégénérescence. La société attend des commentaires de la FDA plus tard cette année.

Environ 401 TP3T de personnes diagnostiquées avec une DFT ont des antécédents familiaux d'un ou plusieurs membres de leur famille ayant reçu un diagnostic de DFT ou une maladie similaire dans ce que l'on appelle « DFT familiale ». Dans un sous-ensemble de personnes atteintes de FTD familiale, une mutation génétique connue comme NRG ou c9orf72 est la cause. Visite FTD et génétique pour apprendre plus.

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