La société biopharmaceutique AviadoBio a annoncé le 1er juillet que son essai clinique de phase 1/2 ASPIRE-FTD avait a ouvert son premier site d'essai aux États-Unis, au centre médical Wexner de l'Ohio State University. La société évalue la thérapie génique expérimentale AVB-101 comme intervention contre la FTD causée par une variante du NRG gène.

La NRG Le gène contient des instructions pour la protéine progranuline, qui joue un rôle crucial dans la survie cellulaire et dans la régulation de l'inflammation. FTD-GRN est causé par le variante génétique inhibant la production de progranuline, ce qui conduit à l’accumulation anormale d’une protéine (tel que TDP-43) dans le cerveau. La thérapie génique AVB-101 vise à fournir un NRG copie du gène pour restaurer la production de progranuline.

J. Bradley Elder, MD, professeur de chirurgie neurologique à Wexner, discute de l'importance de l'essai clinique :

« Les personnes vivant avec FTD-GRN ne disposent d’aucun traitement modificateur de la maladie, et l’impact de ce trouble est profond à la fois pour les patients et leurs familles. Il existe un besoin urgent de collaboration entre les chercheurs, les cliniciens, les patients, les défenseurs et les familles pour explorer courageusement de nouvelles approches de FTD, y compris des approches de prestation innovantes et ciblées. Cette étude nous permettra d'étudier dans quelle mesure une supplémentation hautement ciblée en GRN pourrait constituer un traitement révolutionnaire potentiel. AVB-101 est un traitement unique administré par chirurgie mini-invasive qui permet à la thérapie génique de contourner la barrière hémato-encéphalique protectrice en toute sécurité. La procédure fournit le traitement directement au thalamus, une structure cruciale au centre du cerveau qui entretient de nombreuses connexions avec les zones voisines.

En novembre 2023, le La Food and Drug Administration des États-Unis a autorisé ASPIRE-FTD à ouvrir des sites basés aux États-Unis, approuvant la demande de drogue nouvelle de recherche de la société pour l'AVB-101. En avril 2024, AviadoBio a annoncé que le le premier participant européen a reçu une dose d'AVB-101. Le site ASPIRE-FTD du centre médical Wexner recrute actuellement des participants porteurs d'un risque créant NRG une variante.

Lisa Deschamps, PDG d'AviadoBio, est enthousiasmée par l'essai. « Nous sommes reconnaissants aux patients et aux familles atteintes de FTD-GRN impliqués dans ASPIRE-FTD, ainsi qu'aux chercheurs de l'Ohio State University pour leur dévouement à étudier le grand potentiel d'AVB-101 pour arrêter la progression de la maladie et offrir de l'espoir aux patients et à leurs proches. ," elle dit.

Pour en savoir plus sur l’essai clinique, visitez Site Internet d'ASPIRE-FTD ou le procès Page ClinicalTrials.gov.

La participation des personnes atteintes de FTD, des partenaires de soins et des membres de la famille à des études comme ASPIRE-FTD est essentielle pour conduire la recherche vers un remède. Apprenez-en davantage sur les opportunités de participation sur notre Page Études à la recherche de participants. Si vous avez des questions sur la participation à une étude, contactez Assistance téléphonique de l'AFTD à 1-866-507-7222 ou info@theaftd.org.