Alector ha dosificado al primer participante en un ensayo clínico fundamental de fase 3 que evalúa la eficacia de su terapia en investigación AL001, un anticuerpo monoclonal humano recombinante diseñado para el tratamiento de la FTD causada por mutaciones en el gen de la progranulina (GRN).

La empresa de biotecnología con sede en California anunció recientemente datos preliminares de sus estudios iniciales del tratamiento, que está diseñado para modular la proteína progranulina, un regulador clave de la actividad inmune en el cerebro. Las mutaciones en el gen GRN, que regula la proteína, son una de las causas más comunes de DFT hereditaria.

AL001 ha mostrado “resultados alentadores” de los estudios de Fase 1b y de Fase 2 en curso. El tratamiento es generalmente seguro, bien tolerado y ha dado como resultado una restauración sostenida de los niveles plasmáticos de progranulina en todos los participantes de FTD-GRN hasta niveles normales.

"Continuamos descubriendo y desarrollando terapias en pos de nuestro objetivo de erradicar las enfermedades neurodegenerativas", dijo Arnon Rosenthal, Ph.D., cofundador y director ejecutivo de Alector, en un comunicado de prensa. “Los alentadores resultados de los estudios de Fase 1b y Fase 2 de AL001 representan un progreso sustancial. Con nuestro rápido inicio de un ensayo fundamental de fase 3, esperamos que sea sólo cuestión de tiempo antes de que AL001 sea la primera opción de tratamiento para las personas que viven con esta devastadora enfermedad”.

Alector planea inscribir hasta 180 participantes en aproximadamente 50 sitios en todo el mundo para la Fase 3 de su estudio clínico, titulado INFRONT-3. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FTD) concedió la designación de medicamento huérfano a Alector para el desarrollo continuo de AL001 en agosto de 2018.

haga clic aquí para leer el comunicado de prensa, que incluye más detalles sobre el ensayo clínico y sus hallazgos preliminares.